左牽黃 右擒蒼--雙價抗體治療甲型血友病療效完勝凝血因子Ⅷ
03-15
作為一名科普遺傳病治療的老司機，今天看到使用雙價抗體治療甲型血友病的嶄新治療方法，佩服的五體投地，忍不住寫篇小文章讚美一下。
先科普一下凝血的分子機制， 甲型血友病病人體內缺乏凝血因子八(VIII), 見下圖右側中間：
激活的凝血因子九(IXa)在激活的凝血因子八(VIIIa)的幫助下激活凝血因子十(X -> Xa), 甲型血友病患者由於缺少凝血因子八而造成凝血缺陷。
常規的治療方案就是注射重組人凝血因子八蛋白：
今天我才知道這葯打久了病人體內居然會出現針對人凝血因子八蛋白的抗體，抵消其生物活性， 這才是趁你病，要你命。
Genentech公司的科學家收到雙價抗體藥物的啟發，開發了能夠分別結合凝血因子九和凝血因子十的雙價單克隆抗體Emicizumab，左牽黃，右擎蒼，在沒有凝血因子八的情況下強行激活凝血因子十， 完成凝血途徑， 藥效比過去的一線治療藥物重組凝血因子八好的多。
2期臨床試驗結束後FDA就批准用於臨床，今天我說的是最新的3期臨床試驗結果，發表在最新一期的新英格拉醫學雜誌上。
安慰劑一年出血38.2次，用藥組1次多一點。
同等條件下，傳統的注射凝血因子八的年出血率是4.8次， 新葯Emicizumab的數值是1.5次。
這真的是「江山代有才人出， 各領風騷數百年」。
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