FDA 新藥專欄（2019年1月17日）

Dr.康 為您定期播報美國食品藥品管理局（FDA）批准的前沿新葯

圖片來源：FDA官網

FDA 批准 Inbrija 吸入粉霧劑

治療帕金森病「關閉期」發作

FDA 批准 Acorda Therapeutics 公司乾粉吸入劑 Inbrija （左旋多巴）用於治療在服用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的關閉期（OFF periods）癥狀。

納入約 900 例患者的三期研究（SPAN-PD）發現，相比安慰劑，使用 Inbrija 12 周治療的患者在運動功能上獲得顯著改善。用藥 10 分鐘後即可看到藥物起效。

Inbrija 膠囊僅包含一份乾粉吸入劑，不可吞服或打開。每天的劑量不可超過10粒。

常見的副作用包括咳嗽、上呼吸道感染、噁心和痰液變色。

圖片來源：Acorda Therapeutics 官網

Ultomiris 獲批用於治療一種罕見的、

致死性血液疾病

本周 FDA 批准 Ultomiris（化學名 ravulizumab-cwvz，一種長效 C5 補體抑制物）治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH），有助於預防紅細胞破裂。

PNH 是一種罕見且具有致死性的血液病，主要癥狀為人免疫系統內的補體系統失控導致紅細胞破壞。

包含 441 例患者的三期研究顯示，每 8 周使用 1 次 Ultomiris 的療效不劣於每 2 周使用一次的 Soliris（eculizumab，依庫珠單抗）。

常見（超過 10%）的副作用包括：上呼吸道感染和頭痛。

Lynparza 獲批用於 BRCA 突變型

卵巢癌的一線治療

Lynparza（奧拉帕利）是目前首個獲得 FDA 批准治療 BRCA 突變型卵巢癌的一線維持治療藥物。

Lynparza 可用於 BRCA 基因突變相關的晚期卵巢癌、輸卵管癌、原發性腹膜癌患者的治療，這些患者對一線鉑類化療存在完全或部分治療反應。

三期臨床試驗顯示，相比安慰劑治療，Lynparza 可以顯著降低死亡率及疾病進展率，降幅達 70%。

此外，接受安慰劑治療的患者中位疾病無進展生存期（PFS）為 13.8 個月，而 Lynparza 組患者PFS更長（在為期中位數 41 個月的隨訪期內尚未達到）。

常見的副作用為噁心（77%）、乏力（67%）、腹痛（45%）、嘔吐（40%）等。

圖片來源：http://Drugs.com

Elzonris 成為侵襲性血液腫瘤治療的新希望

母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）是一種侵襲性腫瘤，既往尚無獲批的治療藥物。BPDCN 可能會影響骨髓、皮膚、淋巴結和內臟。

為此，FDA 批准 Stemline Therapeutics 公司的 Elzonris 上市。Elzonris 是首個獲批的靶向IL-3Rα（CD123）的靶向製劑，可通過靜脈給葯，適用於 2 歲以上患者。

一項納入 13 例 BPDCN 初治患者的臨床試驗結果顯示，Elzonris 的有效率（完全緩解率，CR）達到 53.8%（7/13）。

最常見的副作用包括毛細血管滲漏綜合征（55%）、噁心（49%）、乏力（45%）、外周性水腫（43%），以及發熱和體重增加等。

FDA 批准 Asparlas 用於治療急性

淋巴細胞白血病（ALL）

Asparlas（化學名 calaspargase pegol-mknl）是一種長效天冬醯胺特異性酶，可以作為急性淋巴細胞白血病（ALL）組合療法的一部分。通過降低體內天冬醯胺水平，殺傷腫瘤細胞。

Asparlas 適用於 1 個月至 21 歲的兒童和青少年患者。相比其他同類產品（如 Oncaspar 或 Erwinaze），Asparlas 兩次用藥的間隔期更長。

試驗結果表明，每隔 3 周接受劑量為 2500 U/m2 靜脈注射 Asparlas 患者的最低血清天冬醯胺酶活性高於0.1 U/mL。

常見的副作用包括氨基轉移酶升高、膽紅素升高、胰腺炎、異常凝血。