國內版的「達拉斯買傢俱樂部」| 他們最缺的是什麼？

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最近在網上看到徐崢又要出新作品了，不過這部新作品有點特別，也並非指今天上映的《幕後玩家》，而是定檔在7月的《我不是葯神》，個人還是挺期待的，近些年徐崢也不乏好作品，比如《人在囧途》，而《幕後玩家》的口碑似乎也不錯。在當下 「偶像」炫酷、「顏值」當道的影市上，貼近現實，關注、尤其是揭露社會問題的好電影一直是很缺乏!

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相對於其以前的作品，「葯神」把關注點投向了一個特殊的領域——醫藥，具體的說是患者群體與「代購」。據網上報道的信息，該影片也是根據真實故事的改編，講述印度藥品「代購」的現象以及背後隱藏的心酸故事，被視為國內版的「達拉斯買傢俱樂部」。

說起「達拉斯買傢俱樂部」，很多人應該都非常熟悉了，確實是一部難得的好電影。這是根據羅恩·伍德魯夫的真實經歷而改編。

主要講述羅恩被診斷出感染上艾滋病毒之後，與病魔和美國食品與藥物管理局（FDA）鬥爭的故事，交織著患者群體、製藥商、醫療機構及管理部門等複雜關係。

在醫院裡，醫生告訴羅恩，他們正在測試AZT的藥物，而且這是唯一一種經FDA批准的用於測試的藥物，但遺憾的是他無法通過正規渠道獲得藥物。為了自救，他跑到一家墨西哥臨時醫院，原本是為了獲得更多的AZT。但那裡的醫生卻告訴他，AZT是「有毒的」，「它殺死了它接觸的每一個細胞」，相反醫生開了一套以DDC和蛋白肽T（peptide T）為中心的藥物和營養補充劑，但是這些肽T在美國還未被批准。

後來羅恩便偽裝成牧師、醫生、專家等身份，穿梭於世界各種，到處尋求可替代的藥物，並聲稱這是私人使用的。而自俱樂部成立後，迅速受到各地病友的推崇，會員人數和藥物需求大幅增長，這也引起了FDA和製藥商的關注，並對其多方阻撓。

為此在1987年，FDA改變了它的規定，使得任何未經批准的藥物都是非法的。同年他對FDA提起訴訟，以尋求獲得「自救」的合法權利，雖然法官對他也很同情，並勸告FDA，但也「無能為力」。

根據影片結束時的文字顯示，FDA後來也允許了羅恩服用肽T用於個人治療。羅恩最終於1992年9月去世，從他被確診只剩30天生命之日直至去世時他一共存活了7年時間，在這2557天中，他一直堅持不懈地與病魔、與FDA及製藥商進行異常艱苦的抗爭.......

當然，如果關於患者爭取權益的故事，另有經典的《費城故事》和《平常的心》，前者由湯姆·漢克斯、丹澤爾·華盛頓主演。

後者由馬克·魯法洛（綠巨人飾演者）和吉姆·帕森斯（《生活大爆炸》的「謝爾頓」）等參演

羅恩的故事，或許國內很多罕見病患者或群體會深有感觸，國內患者很多也是「有葯難求」，而絕大多數的罕見病無法根治，只能通過藥物支持治療或延緩疾病的進展。

比如近兩年國外上市的SMA藥物Spinraza、法布雷病的Galafold、ALS的Radicava（edaravone）、亨廷頓舞蹈症的Austedo等，但都暫未能進入國內市場，而有些得以在國內上市的藥物也因高昂的價格讓人「望而卻步」，如龐貝病的「美而贊」，這是目前國內唯一治療龐貝病的藥物，成人每年治療費用高達兩百萬元！

相對於其他國家，美國罕見病、孤兒葯領域的發展要快的多，自1983年《孤兒葯法案》頒布以來，美國FDA已批准上市的孤兒葯已達到682項，而獲得孤兒葯資格的達4615項。而在2018年（至4月27日），FDA共批准孤兒葯15項，如TSC/LAM的everolimus，囊性纖維化 (CF)的Tezacaftor和Ivacaftor聯合治療、XLH的Crysvita（burosumab）等，而授予孤兒葯資格達124項。

在上個月，美國眾議院通過了 「嘗試權」（right-to-try）法案，以「允許絕症患者（terminally ill patients）尋求正在進行臨床試驗但尚未獲得食品與藥物管理局（FDA）最終批准的藥物治療」，似乎特朗普上台後對這個特殊的群體也比較關注，比如他也曾指責FDA「救命葯」審批的繁瑣等。

每當國外發布罕見病相關藥物或療法上市消息時，國內的患者只能翹首以待。先不說什麼時候能進入國內市場，單是藥物的治療費用也讓人驚為「天價」，每年動則十萬、百萬！

而在國內，近幾年來政策上對罕見病領域的關注與支持也正逐步提升， 如去年2月初的《關於進一步改革完善藥品生產流通使用政策的若干意見》，5月《關於鼓勵藥品醫療器械創新加快新葯醫療器械上市審評審批的相關政策》；今年《關於改革完善仿製葯供應保障及使用政策的意見》、《關於註冊分類4、5.2類化學仿製葯（口服固體製劑）生物等效性研究批次樣品批量的一般要求》（公開徵求意見）等，其內容都涉及到對罕見病或藥物的相應支持促進，而每年「兩會」期間也有越來越多的委員或代表為罕見病提案，呼籲加大對罕見病或孤兒葯研發的支持力度。

前方的路還很長，但要相信未來會有更多的驚喜！