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【學術速覽】盧索替尼或可治斑禿脫髮

2014-08-31 11:19:57

斑禿不僅是一種生理疾病,還給很多患者的心理帶來負擔。儘管科學家絞盡腦汁做出諸多探索,但斑禿的病因卻始終都是不解之謎,這也是為什麼已知的治療方法均不理想的原因。如何打破以往的治療瓶頸,從根本上治癒斑禿,美國科學家四年前的此項研究發現無疑給這個問題的解決帶來希望。如今,這項揭示斑禿成因的實驗正在開展更多的測試,期望在不久的將來它能真正應用於臨床,成為治療斑禿的有效手段。

英國新一期《自然·醫學》雜誌刊登論文說,美國科研人員利用治療骨髓病的藥物盧索替尼,在臨床試驗中幫助脫髮患者重新生出頭髮。

美國哥倫比亞大學等機構研究人員報告說,脫髮症的常見原因是患者免疫系統錯誤地攻擊自身毛囊,導致頭髮大面積或全部脫落。他們在研究中識別出攻擊毛囊的免疫細胞及其攻擊途徑,並通過動物實驗發現,盧索替尼可成功阻斷這一途徑,服藥12周後實驗鼠毛髮可恢復正常。

在最新完成的臨床試驗中,他們給3名中度到重度脫髮症患者每天服藥兩次,5個月後,3名受試者均自然長出新發。

主持這項研究的哥倫比亞大學研究人員拉斐爾·克萊因斯認為,如果這種藥物在進一步試驗中能繼續保持安全性和高治癒率,將給全球眾多脫髮症患者帶來新希望。不過研究人員也強調,脫髮的原因十分複雜,這種藥物對於其他類型脫髮的治療效果尚有待驗證。

這是一項被譽為「激動人心的」研究突破:確定了與導致斑禿患者毛囊受損有關的免疫細胞,並測試了一種叫做盧索替尼已經過美國食品和藥物管理局(FDA)批准的藥物,初步結果表明,3名中度至重度斑禿患者在5個月內就完全長出了毛髮。

斑禿是一種常見的自身免疫性疾病,通常會導致毀容性脫髮。目前沒有已知的能夠完全恢復毛髮的治療方法,患者往往承受著巨大的心理壓力和精神痛苦。領導這項研究的哥倫比亞大學醫學中心皮膚科和遺傳與發展科的拉斐爾·克萊恩斯和安吉拉·克里斯蒂安諾說:「我們才剛剛開始藥物的人體測試,如果藥物能持續證明是成功和安全的,將會對該疾病患者的生活產生重大的積極影響。」

  科學家們幾十年前就已經知道,當來自免疫系統的細胞圍繞並攻擊毛囊的基底部位時,就會導致斑禿,但到底哪類細胞在發動攻擊一直是個謎。4年前,克里斯蒂安諾針對1000多名患者開展的一項遺傳學研究顯示,病人毛囊中存在一個「危險信號」,會吸引免疫細胞前來進攻。

  而在這項利用斑禿小鼠和人類細胞開展的最新研究中,研究人員揭示了免疫T細胞如何被引導發動攻擊,並確定了被稱為JAK抑製劑的一類新藥物可以靶向的幾個關鍵免疫通路。據物理學家組織網8月18日(北京時間)報道,他們分別對兩種經FDA批准的JAK抑製劑——治療骨髓纖維化藥物盧索替尼(ruxolitinib)和抗類風濕性關節炎葯托法替尼(tofacitinib)進行了測試,結果顯示,兩種藥物都能夠阻止毛囊受到攻擊,有廣泛脫髮癥狀的斑禿小鼠在12周內毛髮完全再生,並且在停止治療數月後,新生的毛髮仍在。

  研究人員隨後迅速啟動了一個針對盧索替尼的小規模開放性人體臨床試驗,志願者都是脫髮範圍超過30%的中度至重度斑禿患者。3名試驗的早期參與者在用藥4到5個月內,毛髮完全恢復生長,攻擊性T細胞也從頭皮上消失了。

  克萊恩斯說:「我們仍然需要開展更多測試,才能證明盧索替尼能夠應用於治療斑禿,但這對於患者和醫生來說仍是令人振奮的消息。」

  「僅僅4年時間,就能從一項遺傳學研究發現進展到臨床試驗取得積極成果,速度之快令人驚嘆。」哥倫比亞大學醫學中心皮膚科主任大衛·比克斯說:「目前針對斑禿還沒有任何有療效的手段,這在提高患者治療標準方面是一個重大的進步。」

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