張鋒教授Nature子刊發文：編輯人類基因組需謹慎

07-23

葯明康德/報道

過去的幾天里，CRISPR領域又帶來了一波吸引眼球的新聞。上周，來自俄勒岡的一支團隊使用CRISPR基因編輯技術，首次在美國修改了人類胚胎基因組。今日，CRISPR先驅之一張鋒教授在《自然》子刊《Nature Medicine》刊文，從人類遺傳多樣性的角度，呼呼我們在將基因組編輯技術應用到人體時，需要慎之又慎。

▲CRISPR先驅之一張鋒教授呼籲，人類基因組編輯需要謹慎（圖片來源：Stat）

先簡單介紹一下CRISPR基因編輯技術的原理。這一技術需要兩類關鍵成員，一類是能夠剪切DNA的酶（如Cas9和Cpf1），另一類則是負責將這些酶帶到特定區域的嚮導RNA（gRNA）。在這兩類成員的作用下，CRISPR系統能有效地對研究人員選定的基因組位點進行高效、精準的剪切，使得基因組編輯的大規模應用成為可能。人們暢想，使用CRISPR基因編輯技術，我們或許很快就能修復患者的基因，使他們健康生活。

但張鋒教授今日發表的這篇論文則提醒我們，對人類基因組的編輯不宜過於草率。他指出，人類的遺傳信息具有多樣性。這不但會影響到靶向特定序列的可靠性，還會影響到對酶的選擇。此外，由於人與人之間的遺傳信息有著明顯差異，每個人也都面臨著不同的「脫靶風險」（即在意料外的基因組區域進行編輯）。