地貧患兒救命葯斷檔 家長呼籲食葯監加快審批進程

「去鐵胺斷葯了，我們這邊的孩子都沒藥用了，麗麗（孩子小名）用什麼葯排鐵啊！」2015年十月初，廣東梅州的家長向廣東省地中海貧血防治協會理事@廣州義工娟姐發去求助信息，說自己身患重型地中海貧血的孩子用不上除鐵葯。12月17日，有家長在廣東省地中海貧血防治協會家長互助群發消息稱，有家長聽說醫院有胺了，衣服都沒來得及帶，在醫院蹲了四天，還是沒買到。「今天我勸她，別等了，胺暫時是沒有的，他還不甘心，說再等一天。」

近日，又有公益人士@老大笨象 在微博爆料稱，越來越多的醫院缺少一款名叫「去鐵胺」的重型地中海貧血患兒一線排鐵藥物，長期缺葯可能危及患兒生命。

搜狐公眾號極光從南方醫科大學南方醫院和深圳大學第一附屬醫院得知，「去鐵胺」確實短缺。深圳大學第一附屬醫院兒科主任陳光福教授稱「已經缺葯半年了」，「據說是因為換了廠家，一時供應不上」，「去鐵是地貧患兒最基本的治療，每天都要用的。」

一份落款為山德士（中國）製藥有限公司的情況說明顯示，該公司進口的甲磺酸去鐵胺（商品名：得斯芬）因為更換生產廠家，「已經向國家食品藥品監督管理總局遞交《進口藥品註冊證》的補充申請」，但「無法確定審批通過時間」。

患者家屬提供的一份署名為山德士公司的「關於得斯芬的情況說明」稱：該申請尚處於CFDA的審批進程中來源：羅展新

「胺」沒了怎麼辦？家長們急了

目前國內大多數地中海貧血患兒使用的都是皮下注射的除鐵劑「得斯芬」（去鐵胺），國內供應商僅有山德士一家，患兒一般需每周注射5次，每次8小時。地貧患兒家長、廣東省地貧協會家長互助會副會長羅展新告訴極光，2015年9月起，各大醫院「去鐵胺」的供應就開始斷斷續續，現在全國兩萬多重型地貧患兒都在等著。另有多名患兒家長朋友圈截圖顯示「斷葯幾個月了。」

有家長在朋友圈呼籲相關部門加快審批進程。

羅世鵬的媽媽每兩周會去一次醫院，每次都要到中心藥房問一聲「胺到了沒？」，但是每次聽到的都是沒有。她說：「我孩子推得比較慢，差不多要10個小時，以前每天一放學，就要給他推上針，早晨去上學再拔下。」 用了八年多的去鐵胺沒了，現在每天給他吃三片去鐵酮片，不敢多吃。前段時間，有家長通過渠道買到了葯，她又從這位家長那裡買了兩盒，但是兩周就用完了。鐵排不幹凈，臉會發黃，甚至變黑。

廣州白雲區羅世鵬的媽媽正在給孩子注射「去鐵胺」。來源：@廣州義工娟姐

與此同時，有的家長開始對國家食葯監總局隔空喊話。有患兒家長給食葯監總局寫了一封公開信，其中呼籲道：「地貧孩子要是規範輸血和規範排鐵，他們也能像正常孩子一樣生活，有些孩子教上重點大學，考上研究生和博士，一樣享受美好人生，要是沒有排鐵葯，這一切的一切，將會終止，所以懇求貴局相關部門，儘快通過山德士的相關審批。」

@老大笨象 @廣州義工娟姐 等公益人士也通過自媒體渠道發聲呼籲相關部門加快審批進程。

是否有可替代藥品？ 專家：沒有這一說法

南方醫科大學南方醫院副主任醫師何岳林告訴極光，「實際上還有奧貝安可和恩瑞格兩款除鐵葯」，然而，家長們似乎並不大願意使用奧貝安可和恩瑞格。陳光福教授則認為「這個葯是必須的的，沒有可替代這一說法」，三種除鐵葯，其中一種葯是新葯，一方面是效果和副作用不確定，另一方面價格也比較高；另外一種葯和去鐵胺作用又不大一樣，一些重的病人，需要兩種葯聯合使用。

廣東省地貧防治協會理事、地貧服務總隊副隊長何淑娟進一步解釋：年齡小的孩子一般用的都是去鐵胺，一方面是去鐵胺上市比較早，相對也比較安全，另一方面，恩瑞格價格高昂。去鐵胺和去鐵酮的作用不大一樣，去鐵胺是去肝臟和血管鐵，去鐵酮是針對心臟鐵的。何淑娟舉例說「像我女兒這樣十幾二十幾歲的患者，體內鐵會比較多，就需要去鐵胺和去鐵酮兩種葯一起用。」，「特別是大齡患者，口服一天需要十幾粒才出得來效果，恩瑞格哪裡用得起」。「我們建議至少4歲以上的孩子才用去鐵酮。」

極光查詢發現，以每盒28片裝的恩瑞格的網上報價為例，售價高達2000元，同時標明用於治療年齡大於6歲的患者。此外，奧貝安可（去鐵酮）藥品說明書顯示，去鐵酮治療劑量不建議超過100mg/公斤/天，因為會潛在地增加不良反應的危險性。說明書還在注意事項欄建議：免疫缺陷患者應避免使用。肝功能不良患者應慎用。6歲以下兒童不宜服用。

審評耗時一年半 葯企：還在審批中 進度不清楚

2015年10月12日，「得斯芬」國內供應商山德士（中國）製藥有限公司發布情況說明稱，因為注射用甲磺酸去鐵胺國外生產廠家變更，已向國家食葯監總局遞交產品《進口藥品註冊證》補充申請，該申請尚處於食葯監總局的審批進程中，暫無法獲知確切的審批通過時間。另外，這份通報還提示，產品有限期18個月，國內現有庫存產品的有效期最晚至2017年3月。公司對此深表歉意，並承諾，一旦申請通過，將第一時間通知各醫院。

山德士（中國）商務部負責廣東地區藥品銷售的郭經理12月29日下午對極光表示「這個葯斷了幾個月了，現在審批到哪兒了，我也不清楚。」

國家食品藥品監督管理總局藥品評審中心查詢顯示：注射用甲磺酸去鐵胺最新的一份補充申請受理於2015年6月。

從國家食葯監總局官網查詢甲磺酸去鐵胺信息顯示，該產品廠商為瑞士葯企Novartis Pharma Stein AG，原註冊證發證時間為2014年9月13，有效期至2019年9月12日。食葯監總局藥品評審中心公示的在審品種目錄顯示，該藥品補充申請兩次，分別受理於2015年3月和2015年6月。國家食葯監總局藥品審評中心一工作人員告訴極光「藥品的具體審批進程涉及到企業機密，是不允許公開的，只能葯企自己查看。」

在瀋陽藥科大學工商管理學院副院長陳玉文看來，在目前的條件下，從技術層面，一年半的審評流程是可以理解的。為什麼更換國外生產廠家也耗時長久？陳玉文教授認為，在過去，我們國家採取了將開發者和生產企業掛鉤的評價機制，也就是現在所說的產權所有人制度。在生產的時候，需要提供相關資質的證明，這是監管的一個必要程序。

　藥品審評積壓嚴重 官方曾承諾：2016年底前消化完存量

中國經營報2014年曾發文批評食葯監審批效率低下，引用醫藥界人士話稱，外資醫藥公司的大量在國外上市三四年甚至七八年的新葯至今仍在排隊等待審批之中。「如果是小分支藥物，滯後三四年很正常，如果是抗體藥物時間更長，5到7年很普遍。」

陳玉文教授也談到，對企業而言，當然希望越早通過審評越好。目前，我們國家相關部門也採取了一些措施，來應對排隊長問題。主要措施有兩種，一方面通過增加申請額度，過去申請新葯只需要幾萬元，現在門檻提高了，葯企做試藥和申請也會更加嚴肅。另一方面是採取自查的方式，企業通過自查發現問題後就主動撤回再申請，這些都緩解了審評積壓問題。同時我們國家還針對一些創新藥品開通了綠色通道。

國家食葯監總局副局長吳湞2015年在國新辦的發布會上曾公開表示「現在我們手上在審的有21000個品種」。

2015年8月，國務院下發的《國務院關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》要求，嚴格控制市場供大於求藥品的審批，爭取2016年底前消化完積壓存量，儘快實現註冊申請和審評數量年度進出平衡，2018年實現按規定時限審批。隨後，食葯監總局開通了綠色通道。

背景知識：地中海貧血

地中海貧血是一種少見的遺傳性血液病,多發於地中海沿岸,中東、中亞和東南亞等地區國家,我國以廣東、廣西和海南省發病率最高。根據一項2012年廣東省地貧防控項目基線調查數據顯示，廣東戶籍人口中地貧基因攜帶率約16.8%，另外，有媒體報道，廣西「地貧」基因攜帶者超過20%。今年3月發布的《中國地中海貧血藍皮書（2015）》顯示，全國有3000萬名「地貧」基因攜帶者。

一些患者為了方便，將注射微泵綁在腹部。

患兒多於嬰兒期發病，生後3～6 個月內發病者佔50%，其中重型β地貧須終生輸血維持生命。如不治療，多於5 歲前死亡。

2014年，雲南文山一位父親通過燒草藥火熏的方式給患有β地中海貧血（重型）6歲的女兒做治療的新聞曾引爆網路，引發社會廣泛關注。

廣東省地中海貧血防治協會會長、南方醫科大學附屬南方醫院兒科主任李春富教授對南方日報介紹，地貧是導致廣東出生缺陷的頭號疾病，通常重型β地貧的治療有兩種選擇，一是輸血替代治療，即終生輸血和使用除鐵劑；二是造血幹細胞移植。終身輸血是大部分重型地貧患兒的選擇。而長期的輸血會並發含鐵血黃素沉著症，過多的鐵會沉著於心肌和其他臟器，最嚴重的後果是心力衰竭和肝纖維化及肝功能衰竭，是導致患兒死亡的重要原因之一。

近年來，地貧患者問題也已經引起政府部門的重視，廣東於2011年設立了廣東省地中海貧血預防控制項目，連續10年，每年投入3500萬元，在全省範圍內實施地貧防控工作。今年9月，海南省人民政府辦公廳印發《海南省健康扶貧工程實施方案》，將地中海貧血報銷納入重點任務，12月10日起，患者將可享受一定額度的醫保報銷。

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