【BioIdea創意工作室】第三期:老年痴呆症有葯治了嗎?

生物探索編者按

小編在這一期生物探索創意工作室和你講一講俗稱老年痴呆的阿爾茲海默症。堪稱科學和資本血淚傳奇的阿爾茲海默症特效藥的研發終於有了進一步進展:針對病症的兩個特徵——β澱粉樣蛋白和Tau蛋白的藥物都進入了臨床試驗,疫苗的研發也獲初步成功。中國科學家開發的抗阿爾茨海默症新葯已經獲得CFDA的 「藥物臨床試驗批件」。

Hi大家好!生物探索創意工作室全新欄目《探索生物醫學黑科技》又和你見面啦!

這一期,小編來給你講講老年痴呆,學名就是阿爾茲海默症。

相信很多人為這個公益廣告落過淚……這是個無奈的現實

中國目前有1000萬確診的阿爾茲海默症患者,約佔世界的1/4。並不是年紀大的人才會得老年痴呆,現在這種病症已經有年輕化的趨勢了。

1阿爾茲海默症的致病機理

之所以叫阿爾茲海默症,是因為這種病症在1907年被德國的阿爾茲海默醫生所鑒定,他發現病人大腦結構出現澱粉樣的斑塊和神經纏結的特徵。

這種斑塊叫做β澱粉酶的粘蛋白,反正它一旦沉積於腦組織,你的大腦就會遭到破壞,出現萎縮。

神經纏結是由於Tau蛋白引起的,正常的Tau和微管結合傳輸神經信息,病變後結構發生破壞形成纏結,就會破壞你的腦細胞。

然後,你的腦細胞就無法和其它細胞連接,最終死亡,造成記憶喪失。當這種情況繼續發展下去,大腦就萎縮啦。

2阿爾茲海默症的治療思路

1998到2015年,各大製藥巨頭投入了數十億美元,推出了123種治療阿爾茲海默症的藥物。

結果最後,只有4種獲得FDA的上市批准,大把大把的鈔票都打水漂了。心裡有苦,但寶寶不說。

而且,FDA批准的葯只起到緩解部分癥狀的作用。

阿爾茲海默症有兩個特徵,就有兩種治療思路:

1)針對β澱粉樣蛋白

百健於2015年3月宣布,他們從阿爾茲海默症家族患者體內發現的幾個基因突變著手,這些基因突變會導致β澱粉樣蛋白在大腦聚集。

臨床1期結果顯示,Aducanumab/adjuk?njume/能夠降低前期或輕微阿爾茨海默病患者的澱粉樣蛋白斑,還可以延緩認知功能的下降。

2)降解Tau蛋白

另一條途徑的研究代表是英國阿伯丁大學的Claude Wischik教授。1988年,他就和小夥伴們一起從阿爾茲海默症患者大腦的斑塊中分離出Tau蛋白。

後來他找到了可以降解Tau蛋白的第一個化學物質MTC,藥物名叫做rember。第二代藥物已經出來了,它叫LMTX。

但是在今年6月份多倫多舉辦的阿爾茨海默氏症協會國際會議上,有人指出,LMTX不能明顯改善那些接受過其它藥物治療的患者的認知功能。

這……是否意味著30年的努力都白費了?

不!科學家沒有打算放棄它!他們發現,LMTX在單獨使用時,對未接受過治療的患者還是有用滴。

3阿爾茲海默症疫苗

那有人肯定就要問了,有沒有疫苗可以打啊,就像打狂犬疫苗一樣?

告訴你,有!今年7月美國和澳大利亞的科學家們對外宣布,他們成功研發出首個有效預防阿爾茲海默症的組合性疫苗,有望在未來3~5年內投入臨床試驗。

4阿爾茲海默症中國新葯

中國有沒有,有!今年2月,中科院廣州生物醫藥與健康研究院開發的抗阿爾茨海默症1.1類新葯– GIBH 130已經獲得CFDA的「藥物臨床試驗批件」。

這個藥物一旦成功上市,有望成為「中國老百姓用得起的好葯」。

如果你身邊有阿爾茲海默症的患者,現在我們能做的是,多謝關愛!少些傷害!


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