腫瘤各種治療手段中，誰是最大的潛力股？原來是它！

腫瘤基因治療，前路漫漫潛力股

文/潘戰和 @腫瘤專科醫生

腫瘤治療領域，現在似乎最流行生物治療。說到生物治療，很多人馬上想到細胞治療，免疫治療，靶向治等名詞，其實，從廣義上看，基因治療也屬於生物治療的一種。

什麼是腫瘤基因治療呢？本質上，基因治療就是通過改變細胞遺傳物質來現實治療腫瘤的目的，也就是將有治療作用的一段基因序列通過一定方式導入到機體靶細胞，通過轉基因高水平表達，獲得治療效應的一種生物醫學技術手段。

根據插入的目的基因不同，基因治療主要採取以下幾種策略：基因修正治療（恢復抑癌基因的功能）、基因抑制治療（抑制癌基因的異常活化）、自殺基因治療、免疫基因治療等。

先說基因修正治療，目的是恢復抑癌基因的功能。中國食品藥品監督管理局（CFDA）於2004年批准國產重組人p53腺病毒（商品名：今又生）局部注射治療頭頸部鱗癌，這是世界上首個獲批的基因治療藥物。研究顯示，直接在瘤體內注射攜帶野生型p53基因的重組腺病毒治療頭頸部鱗癌，腫瘤組織可表達p53基因，從而導致腫瘤壞死並凋亡。這一治療策略正是通過基因修正來實現的，主要針對抑癌基因，也就是通過替換、添加基因等手段，恢復抑癌基因的功能，從而抑制癌細胞的增殖，誘導癌細胞凋亡而達到治療的目的。

接著來說說基因抑制治療，也就是抑制原癌基因的異常活化。什麼是癌基因（原癌基因）？它指的是細胞基因組中具有能夠使正常細胞發生惡性轉化的一類基因，這類基因的蛋白質產物其實參與正常細胞的生長、分化和增殖，而腫瘤的發生與癌基因的異常活化有密切關係，因此，通過抑制癌基因的活性，可以有效地抑制癌細胞的生長。

再說說免疫基因治療，也就是通過基因重組技術，將免疫調節基因或抗原基因導入到腫瘤細胞或免疫效應細胞中，而後再把它輸到病人體內，從而增強人體免疫系統對腫瘤細胞的識別、抑制及殺傷力，最終抑制腫瘤的生長，達到治療腫瘤的目的。

還有一種自殺基因治療，也就是將某些病毒或細菌的基因轉導入癌細胞中，這種基因編碼的特異性酶能夠將原先對細胞無毒或毒性極低的前體藥物在癌細胞內代謝成對細胞有毒的產物，從而達到殺死癌細胞的目的，這類前體藥物轉換酶基因稱為「自殺基因」。

聽完介紹，你可能會說，哇，這基因治療太好了。確實，腫瘤基因治療是研究熱點，但其作為腫瘤治療的手段還不夠成熟，多數仍處於臨床探索階段。

說了這麼多，我估計多數人還可能是一頭霧水，不要說普通老百姓，就算是醫生也不見得都能準確理解。不過沒關係，基因治療多數還沒有進入到治療實踐中，多數人暫時還不會用到，科普需要細細來，急不得。不妨打個比方，簡單地說，基因治療就好像是通過直接改裝城市的布局或架構體系，是真正從根上功夫（改造基因），比如，通過基因修正來恢復人體固有的能用來抑制癌症生長的那些基因，即所謂抑癌基因。人體本來就有某種天然的對抗癌症的能力，但由於癌症的侵襲導致這種能力全部或部分被破壞或削弱或喪失，那我們可以通過某種手段來恢復這種遭到破壞的能力，也就是通過修正抑癌基因以恢復其功能以達到抑制癌症的目的，這聽起來確實很不錯，但理想很豐富，現實卻很骨感，目前我們的技術還無法做到很好地達到我們想要的目的，所以基因治療目前更多地還是停留在研究階段，罕見正式批准用於臨床治療的基因治療，目前只有2項基因治療藥物獲批上市，分別是重組人p53腺病毒和H101（基因改造的人血清5型溶瘤腺病毒），其中重組人p53腺病毒於2004年4月獲批用於局部注射治療頭頸部鱗癌，這是我國也是世界上首個獲得批准的基因治療藥物。

儘管困難重重，但相信隨著技術的進步和研究的深入，腫瘤基因治療前景廣闊，是十足的潛力股，將來應該會大有作為。

作者簡介：@腫瘤專科醫生 潘戰和，三甲醫院腫瘤科副主任醫師，碩士研究生導師，知名腫瘤科普作者，健康頻道專欄作者，擁有200多萬粉絲的微博大V。長期從事惡性腫瘤的基礎研究和臨床診療工作，熱心並致力於腫瘤科普宣教，具有廣泛的影響力。

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