基因治療肺癌亞型獲突破 半數受治患者16個月無惡化

摘要： 3月30日，國際上著名的醫學雜誌《臨床腫瘤學》，在線發布了由廣東省肺癌研究所、廣東省人民醫院吳一龍教授領銜的亞洲研究團隊最新的研究成果（OO1201研究）——c-ros肉瘤致癌因子-受體酪氨酸激酶（ROS1）陽性的晚期非小細胞肺癌治療的有效率高達72%，13%的患者腫瘤完全消失！

3月30日，國際上著名的醫學雜誌《臨床腫瘤學》，在線發布了由廣東省肺癌研究所、廣東省人民醫院吳一龍教授領銜的亞洲研究團隊最新的研究成果（OO1201研究）——c-ros肉瘤致癌因子-受體酪氨酸激酶（ROS1）陽性的晚期非小細胞肺癌治療的有效率高達72%，13%的患者腫瘤完全消失！

文/廣州日報全媒體記者何雪華 通訊員靳婷

每年1.5萬例肺癌

受ROS1基因驅動

肺癌是導致癌症死亡的首要原因。流行病學數據顯示，非小細胞肺癌（NSCLC）約佔全部肺癌病例的85%，大約57%的NSCLC患者在確診時即為轉移性或晚期，5年生存率僅為5%。

好消息是，根據腫瘤的組織學、分子生物學等因素，NSCLC可進一步分為不同的亞型。目前有60%~70%的肺癌患者能找到驅動基因，針對這些驅動基因可進行靶向治療。

在所有能找到驅動基因的非小細胞癌里，此次中國著名肺癌專家吳一龍教授領銜的「OO1201研究」，針對的是c-ros肉瘤致癌因子-受體酪氨酸激酶，英文簡稱ROS1融合基因。ROS1陽性非小細胞肺癌是NSCLC的一種獨特分子亞型，ROS1基因重排可見於很多不同的瘤種。

與其他的酪氨酸激酶受體類似，ROS1 融合基因也可激活細胞生長和存活的信號傳導通路，大約1%~2%的NSCLC中具有ROS1基因重排。據估計，全球每年新增150萬NSCLC病例，其中大約有1.5萬病例可能由致癌性ROS1基因重排所驅動。

吳一龍教授指出，ROS1重排定義了一種不同的NSCLC分子亞型，研究團隊也發現，這一分型可能對ROS1激酶抑製劑治療敏感，而克唑替尼對ROS1陽性NSCLC具有抗腫瘤活性。

　　採用克唑替尼進行治療

研究中，一半以上的患者維持疾病不惡化時間長達16個月

中、日、韓，以及部分歐美國家，都先後批准了ROS1肺癌的治療策略

治療方式已進入成都市、佛山市、蘇州市和浙江省的大病醫保目錄

　　成效如何：

一半接受新治療患者

16個月不惡化

吳一龍教授是中國胸部腫瘤協作組主席，在其團隊發現上述情況後，隨即引領進行「OO1201研究」，並將來自日本、韓國、中國37家醫院納入其中，歷時3年，在1000多個肺癌患者中找到127名帶有ROS1基因重排的患者。研究採用克唑替尼進行精準治療。效果令人驚異，一半以上的患者維持疾病不惡化時間長達16個月。目前還有三分之一的患者仍然在接受治療中。

而在精準治療出現前，晚期肺癌患者生存期只有幾個月，尤其是ROS1基因重排的肺癌患者，化療治療效果很不好——在既往研究中，使用傳統的化療方式治療ROS1陽性非小細胞肺癌患者，其生存時間僅為7個月。

此外，在這項研究中接受治療的ROS1陽性NSCLC患者總體安全，耐受良好，未發現新的安全性信號。

只有127名帶有ROS1基因重排的患者參與研究，這個數量會不會體量太小，樣本意義不大？對此，研究團隊負責人回應，ROS1陽性非小細胞肺癌在所有肺癌中只佔1%，屬於肺癌中的「罕見病」，能找到127例實屬非常不易，在全球尋找了37家協作醫院才得以實現。

治療方案已獲批：

多省市已納入醫保

據介紹，吳一龍團隊OO1201研究，是目前全球唯一的一個Ⅱ期臨床試驗研究，也是納入患者數量最多的研究，奠定了ROS1陽性非小細胞肺癌這一新亞型的基因治療基礎。

根據這一研究結果，不僅中國內地，日本、韓國，還有歐美，都先後批准了ROS1肺癌的治療策略。截至2017年底，全球已有49個國家和地區批准克唑替尼用於治療ROS1陽性非小細胞肺癌。

而在中國內地，克唑替尼用於治療ROS1陽性非小細胞肺癌，已於2017年9月25日獲CFDA批准，賽可瑞治療ROS1陽性非小細胞肺癌患者的治療費用是每月53500元，符合條件的患者可以在治療一段時間後進入慈善援助項目。克唑替尼治療ROS1陽性非小細胞肺癌患者這一治療方式已進入成都市、佛山市、蘇州市和浙江省的大病醫保目錄，在進入醫保後，價格有降低，不同區域情況有不同。

吳一龍教授說，特別值得自豪的是，ROS1陽性非小細胞肺癌的診斷試劑，採用了中國本土企業廈門艾德研發的試劑盒，病理標本作樣本診斷，由此，日本和韓國在批准克唑替尼用於ROS1肺癌治療的同時，同時批准了中國產品作為伴隨診斷方法，這是以中國為主導的臨床研究歷史上的重大突破。

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