看AI如何在技術上，做到藥物研發上的創新？

07-08

奇點大學創始彼得·戴曼迪斯（Peter Diamandis）最近就人工智慧對新葯研發的推動作用進行了討論，並結合其新近投資的藥物研發公司案例，進一步為我們打開了一扇通往未來新葯研發的新方向。

通過人工智慧等技術的應用，新型藥物發現公司將以更少的投入、更高的精度、更快的速度發現新葯並投放市場，從而顛覆整個傳統製藥行業，併產生新的商業模式：「長壽即服務」。

1.傳統藥物研發麵臨挑戰

對於新技術的應用，醫藥行業是適應速度最慢的行業之一。

2016年全球醫藥市場規模超過了1.1萬億美元。2018年，僅前十大製藥公司的收入預計將超過3550億美元。

與此同時，目前藥物的研發支出也越來越高，有些大型醫藥公司的研發費用甚至高達數十億美元，並需要大約10年時間才能將新葯推向市場。而進入I期臨床試驗的藥物中，90%的藥物最終不會出現在患者面前。

到2030年，65歲及以上的老年人將佔世界人口的12％，像老年痴呆症這樣的「衰老疾病」將對社會構成越來越大的挑戰。

隨著全球人口老齡化加速，在疾病治療與藥物研發方面，我們已經沒有太多時間再依賴這種低效、高成本的生產方式。

隨著人工智慧與基因表達、血液測試等大量數據結合在一起，新型藥物發現將以更便宜、更快、更智能化的方式實現。

想像一下，如果我們能夠產生新的分子靶向任何疾病，並在一夜之間為臨床試驗做好準備，會有怎樣的效果？

再想像一下，通過機器學習技術的利用，50人的團隊能否抗衡5,000人的研發巨頭？

2.基於AI的藥物發現公司Insilico

Insilico Medicine成立於2014年，專註於將深度學習等新一代人工智慧技術應用於靶點識別、藥物發現以及抗衰老研究，也是世界上第一家使用生成式對抗網路（GAN）生成藥物分子的公司。

Insilico Medicine的綜合性藥物發現引擎使用數百萬個樣本和多種數據類型來發現疾病的特徵，並且為數十億分子確定最有希望的目標。

公司CEO Alex表示「GAN技術本質上是兩個深層神經網路之間的互相博弈」。

利用GAN技術，可以輸出完美的分子組成。

在已知和未知靶點的情況下，都可以生成治療疾病的新型藥物分子結構。目前公司正在衰老、癌症、纖維化、帕金森症病、阿爾茨海默症、ALS、糖尿病等領域中尋求藥物發現。一旦實現，其影響將是深遠的。

Insilico Medicine的終極目標是開發一個全自動的健康即服務（HaaS）/長壽服務（LaaS）引擎。一旦應用到例如谷歌這樣的公司服務中，這種引擎將為在線用戶提供個性化解決方案，幫助他們預防疾病並保持最佳健康狀態。

今年6月，公司完成由葯明康德風險投資基金領投的新一輪戰略融資，淡馬錫控股旗下的蘭亭投資和由彼得·戴曼迪斯創立的風險投資基金BOLD Capital也參與了本輪投資。

3.全新的藥物發現流程

首先，Insilico利用GAN技術來確定目標。Insilico使用來自健康組織樣本和和受疾病影響的基因表達數據。（靶點是在給定的病理學中涉及藥物作用的細胞或分子結構。）

在第一階段，Insilico可以確定目標，重建整個疾病路徑，並了解導致衰老相關疾病的調節機制。

在了解衰老過程中潛在的機制和因果關係之後，Insilico使用GAN來「想像」出新型的分子結構。通過強化學習，Insilico的系統可以生成多達20種不同屬性的分子，以攻擊指定的目標。

這意味著我們現在能夠以前所未有的方式識別目標，然後從頭生成自定義分子，使它們能夠直擊這些特定目標。

目前，通過傳統技術發現並在小鼠身上測試的藥物，在人類臨床試驗中，超過90％的藥物都失敗了。

為此，公司科學家Polina Mamoshina正與牛津大學計算心血管團隊合作開展一項研究，將設計藥物的副作用最小化。

Insilico的最新動作還涉及到預測臨床試驗的結果。雖然仍處於早期階段，但準確的臨床試驗預測指標將使研究人員能夠確定理想的臨床前候選人。

準確的臨床試驗預測結果可以實現藥物測試成本、時間和資金大幅度的削減。

4.藥物發現的未來趨勢

藥物發現正在向數字化和虛擬化的方向轉變。

得益於機器學習、藥物發現和分子生物學的融合與突破性進展，像Insilico等公司只需要50個人就可以實現傳統製藥工業5000人也無法做到的事情。

隨著計算能力的提高，我們將能夠以低得多的成本，以驚人的速度向市場推出新的治療方案，並且不需要大規模的基礎設施和投資。這將導致醫療市場的革命。

除量子計算的預期突破之外，我們將很快見證具有更高的準確性的可測試分子數量的爆炸式增長。

通常情況下，疾病不是單一的目標，而是多個目標的組合，會造成人體多種不良反應，而目前製藥模式總體上非常簡單，一種藥物治療一種病症。

最終，AI使我們能夠生產複雜的多靶點藥物，實現一葯治療多種疾病。

生物技術實現商業化的速度將超出我們的預期和想像。未來幾年中，效率低下、創新緩慢和規避風險的行業都將面臨新技術的破壞。傳統大型製藥企業就是一個典型。

融合技術將很快在長壽和疾病預防方面取得長足進步，而在大規模數據採集、超強的計算能力、量子計算、區塊鏈和人工智慧等因素推動下，人類健康和長壽的未來值得期待。