美膠質幹細胞公司和日重編程幹細胞公司合作開展ALS幹細胞療法

美國Q Therapeutics和 日本的REPROCELL正在合作開發幹細胞治療中樞神經系統疾病，如ALS和橫貫性脊髓炎或TM。該合作將融合Q Therapeutics在神經細胞治療方面的專業知識，以及REPROCELL在幹細胞治療方面的專長。Q Therapeutics及其科學聯合創始人Mahendra Rao博士說「合作使我們能夠使用iPS誘導多能幹細胞加速我們的治療再生醫學業務，」REPROCELL首席執行官Chikafumi Yokoyama博士說：「我也很榮幸能夠利用我們專有的iPS細胞技術，幫助治療ALS和TM等病的醫療需求。」Q Therapeutics已經發明了一種從任何類型的組織產生純化的人類神經膠質初始細胞的方法。這些不成熟的細胞產生了圍繞神經細胞的兩種類型的神經膠質細胞。膠囊的作用是幫助支持神經細胞並使它們相互隔離。他們也參與神經細胞修復。2015年6月，美國食品和藥物管理局批准Q Therapeutics公司 針對ALS和TM 治療的研究性新葯申請，被稱為 Q-CELLS。該名稱為治療的臨床試驗鋪平了道路。REPROCELL開發了一種 基於RNA的技術， 用於重編程幹細胞，使其能夠快速大規模地發育成其他細胞。根據Rao，Q Therapeutics公司首席戰略官的說法，合作夥伴希望結合他們的專有技術將導致治療幾種神經退行性疾病的新方法。他曾任美國國立衛生研究院院內再生醫學中心主任。他們說，美國臨床試驗中的治療經驗和REPROCELL在日本的試驗應該有助於促進合作夥伴獲得全球認可的努力。Q Therapeutics首席執行官Steven Borst表示：「我很高興宣布與REPROCELL的合作，探索多種組織來源的治療產品的開發。「這有可能提升我們作為細胞療法的全球參與者的地位，並將我們的專利產品和生產工藝推向多個臨床試驗。」編者注Q-細胞?是第一個和唯一的人類神經膠質原始（GRP）細胞治療方法膠質原始細胞是神經幹細胞的早期未定型細胞，其可以轉變成維持或甚至恢復神經元健康至關重要的神經膠質細胞。雖然膠質原始細胞存在於成年大腦（包括脊髓），但數量有限。Q-細胞?被純化已分離和從腦組織培養在發育的精確階段時其繁殖，遷移和分化成神經膠質細胞的能力是最有效的人神經膠質原始細胞。Q Therapeutics是唯一一家開發這種特殊細胞類型的公司，我們認為這種細胞類型具有延長中樞神經系統益處的最大潛力。基於眾多有前景的實驗室和動物研究，我們正積極準備在肌萎縮側索硬化症（ALS或Lou Gehrig病）的人類患者中進行Q-Cells?的臨床試驗。在2017年，我們獲得了FDA批准進行30例患者，劑量遞增試驗。Q-Cells公司?已被證明成功地分化為：星形膠質細胞 - 執行各種神經保護功能的專門細胞少突膠質細胞 - 產生髓磷脂的專門細胞，需要在大腦和脊髓中正常傳遞神經信號Q-Cells?已被美國食品和藥物管理局（FDA）授予ALS的快速和孤兒疾病名稱。展望未來，我們將在歐洲和日本尋求類似的名稱。現有的安全和製造數據支持多種CNS適應更廣泛的市場滲透。早期的證據為Q-Cells公司是安全性和有效性?Q-Cells公司?已經廣泛應用於實驗室和各種中樞神經系統疾病，包括嚙齒動物模型研究：髓鞘缺失，如在多發性硬化症肌萎縮性側索硬化症（ALS，運動神經元的退行性疾病）脊髓損傷嚙齒類動物模型是許多人類中樞神經系統疾病的優秀模型，因為嚙齒動物和人類之間的中樞神經系統機制高度保守（進化基本保持不變）。這些高度保守的人類疾病模型的研究結果對於我們計劃的ALS 1 / 2a期臨床試驗是很有希望的。動物臨床研究顯示：在六個獨立的實驗室中沒有觀察到 200多個處理動物的毒性Q-Cells公司? 分化只為星形膠質細胞和少突膠質Q-Cells公司? 能夠遷移到並針對高風險運動神經元在ALS的動物模型Q-Cells公司的植入?在ALS的動物模型中增強了運動功能和存活*Q-Cells?可以成熟為能夠產生正常髓磷脂的少突膠質細胞Q-Cells公司的單一注入 ? 導致廣泛髓鞘生產，與生存相關的改進Q-Cells公司的預計安全效益?Q-Cells? 不分化為神經元，消除了不受控制的新神經元形成或可能導致癲癇發作或其他神經傳導問題的異常神經元連接的風險。此外，Q-Cells公司?可以直接注入大腦或脊髓的損傷或疾病的部位，避免了許多與通過血液循環輸送口服藥物或藥物相關的脫靶風險。最終的優勢，越來越分化的細胞

Q-Cells公司的獨特屬性?相較於其他細胞療法不需收集患者的 Q-細胞?，因為這種方法在治療中有偏離的風險，使用現成的藥物產品同種異體細胞療法。沒有遺傳操作 - Q-細胞?分離並從腦組織純化的，所以它們是天然的CNS細胞在其自然狀態下執行它們的天然功能。小體積注射 - Q-單元中的每個小瓶?包含數百萬的人神經膠質祖細胞，與繁殖和分化為星形膠質細胞百萬和少突膠質的容量。長期在中樞神經系統 - Q-Cells公司?於中樞神經系統存活長於間充質幹細胞（MSCs），有潛力提供長期持久的影響。
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