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基因治療研究的基本目標是開發一種能被注射的載體，使它靶向特殊細胞，將把產生的安全、高效基因以高百分率轉化進細胞中，載體本身將嵌進合適的基因組區域（或以穩定的附加體保持），將既被管理劑又被人體自身的生理信號調節，將低成本製造高效率治病。靶細胞的數量可能是成千萬，非常高效的轉基因和大量基因治療載體的注射是必要的。我們能多快期待這一領域中每一步的有效進展？ 在以後的5年，將實現基因治療的第一個成功，意味著基因治療試驗報告的統計有效數據產生病人臨床條件的有效改進，在這一時間框架里，能靶向特殊組織的第一個載體將開始臨床試驗並且特殊組織基因表達將使它步入臨床試驗。 從現在起的5---15年的時間框架里，期待著基因治療產品的數量將開始幾何級數增加，與以人類基因組計劃結果為特徵的基因的大量增加相符合。第一個可注射載體將達到臨床試驗，高效特殊組織轉基因將可用於少量的範圍。將有可能花費較長的時間去開發特殊位點集成，高效調節基因和以同源再結合的手段校正基因。除此以外，我們的想像是有限。 對於在將來的基因治療應用，特種靶點束縛和核進入，從各種病毒來的免疫超表達基因及允許位點特殊集成的某些機理，或許利用AAV序列或一種工程化的逆轉錄病毒集成蛋白，所有這些將有可能利用合成雜交系統而後而工程化整合病毒成分。此外，從靶細胞本身來的調節序列將被利用於允許生理控制嵌入基因的表達。AU組份以脂質體的形式集成在病毒內，採用附加計算方法以便減少如被PEG掩蔽的免疫原性。 基因治療是一種在對疾病治療產生巨大影響之前，仍需幾年才能達到的強有力的新技術。目前還存在幾個主要的問題，包括在病毒和非病毒中微弱的輸送系統，基因被輸送後微弱的基因表達。人類疾病中轉基因和基因表達低效的的理由是我們仍未掌握應如何構思載體的方法，比如，哪一種細胞類型適合什麼類型調節序列，如何克服體內免疫對抗，如何按我們的要求去製造載體等等。我們在臨床上還未獲得顯著的成功並不感到意外。儘管我們正在臨床上談論的課題對將來研究必須解決的問題並無價值，儘管目前我們缺少知識，但基因治療在未來25年將幾乎對醫療實踐肯定是場革命。在醫療的每一個領域，給病人基因治療的能力對治療、治癒和防治目前危害人類健康的大範圍瘟疫疾病提供了極好機遇。 |
