艾滋病新希望，手術可清除活動物體內的艾滋病毒

艾滋病，又稱獲得性免疫缺陷綜合征，是由人類免疫缺陷病毒（HIV）的感染導致的一種綜合征，並非是單純的一種疾病。在hiv病毒的作用下，免疫系統失去抵抗力，機體會逐漸被多種病原微生物攻擊，引發多種疾病。

目前世界範圍內主要流行HIV-1的感染。HIV-1屬於反轉錄病毒，侵入機體後，會整合到宿主細胞的基因組中，隨著宿主細胞的複製而複製。因此，HIV-1一旦侵入機體，病毒將會和細胞整合在一起終生難以消除，這也導致了目前沒有很好地根治艾滋病的辦法。

最近一項來自美國天普大學路易斯.卡茨醫學院（Lewis Katz School of Medicine at Temple University）和匹茲堡大學（University of Pittsburgh）的研究團隊共同發現感染了HIV-1病毒的動物，其基因組中整合的HIV-1的序列能夠通過「dna手術」，被CRISPR/Cas系統完全清除掉。相關的實驗成果發表在了《分子治療》（journal Molecular Therapy）雜誌上了。

CRISPR/Cas系統是發現於細菌及古細菌中的一種天然免疫機制，可以保護細菌免受外來物質的入侵。近年來，CRISPR/Cas9基因編輯系統在艾滋病治療研究中，發揮著越來越重要的作用。

2016年，該研究團隊用HIV-1病毒感染大鼠和小鼠，使HIV-1病毒整合到大鼠和小鼠基因組中，構建HIV-1轉基因動物模型。然後設計針對HIV-1的序列的嚮導RNA（gRNA），與Cas9核酸內切酶共同使用，靶向模型小鼠體內的HIV-1序列，發現大部分HIV-1片段都能被Cas9核酸內切酶切割。被切割後鬆散的基因組，在自身DNA修復機製作用下會重新連接在一起，使細胞恢復正常。

在這次研究中，該研究團隊首先重複了2016年的研究工作，在CRISPR/Cas9基因編輯系統的作用下，HIV-1轉基因小鼠體內的HIV-1的表達量降低了60-95%，與之前的研究結果一致。

為了檢驗CRISPR/Cas9基因編輯系統作用的穩定性，研究人員用EcoHIV感染小鼠，構建急性HIV-1感染的小鼠模型，模擬感染了HIV-1病毒的患者；又將含有潛伏期HIV-1病毒的人源T細胞移植到小鼠體內，構建HIV-1病毒潛伏感染的小鼠模型，模擬HIV-1病毒潛伏感染的患者。

之後，研究人員用CRISPR/Cas9基因編輯系統分別靶向這兩種模型小鼠體內的HIV-1序列，發現模型小鼠體內的HIV序列都能被Cas9核酸內切酶切割，甚至被完全從宿主細胞內清除。

這項研究首次將HIV-1序列從宿主細胞的基因組中完全清除，為臨床上艾滋病的治療帶來了新的希望。