GHD（生長激素缺乏症的矮小）治療須知

06-25

1、 生長激素缺乏（GHD）患者應用生長激素治療為什麼建議治療1-2年以上？

答：當身體中缺乏應有的GH，會影響你的生長和代謝，只有把GH提高到正常水平，並且維持在正常範圍，才能改善臨床癥狀，現在使用生長激素治療，每年可以讓他（她）長高很多，第一年10-14cm，第二年8-9cm,第三年7-8cm，所以需要長期甚至終生治療。否則GHD病人會產生以下危害性；1.兒童期身材矮小。2.代謝異常，心功能差，肌肉力量，肺活量低，所以GH治療不僅可以改善身高，同時可以改善代謝。3.GHD是終身性基本，它可合併中樞性甲低，性腺發育不良，腎上腺皮質功能低下，血脂異常，心功能低下。所以GHD治療需長期治療，除增高外可改善代謝。南華大學附屬第二醫院兒科謝僑衡

2、 患者用藥後的療效評估？

答：多年來的經驗表明，不同年齡、骨齡、發育水平、營養狀態及家族遺傳身高等均影響到孩子的療效，因此每個孩子的療效會不盡相同。不要特別著急想看到療效，生長激素是靈丹妙藥，但療效要3個月觀察檢測一次身高才知道。3個月為最短的一個觀察療程，每半年複查一次骨齡，屆時可進行治療前後的成年身高預測對比和現身高與同齡兒差距大小對比來評估療效。12歲以前的正常小孩平均每年長5-7厘米。如果你的小孩在用藥期間只要超過這個水平就叫有效，如果3個月能長上2厘米以上則效果就非常好了。GH應用期間生長情況與季節無明顯關係，不是春天用GH效果優於夏天，一年四季應用是同樣效果的。

3、 使用生長激素治療後的患者需何時複診？需要複診的項目？為什麼要複診？

答：要看不同年齡，一般來講，頭一個月應複診，測定家長注射方法是否正確，病兒是否耐受，藥物抽取是否正確，做一些特定化驗，如甲功，IGF-1，看用藥的依從性和早期的不良反應，實際上也是對家長的一種心理輔導，如果看不到療效家長會著急。外地的一般三個月複查，家長信任度高的如果很快複診會有意見。複查項目；1，身高、體重(看孩子的生長情況）；2，IGF-1、IGF-BP3，IGF-BP3雖不太有指導意義，但兩者的比值有意義（對GH的反應，安全性）；3，還有遊離T4（看甲狀腺功能）。複診的時候把以前的檢查結果都帶上，每次複診的項目都不一定一樣。複診的目的主要有兩方面，一是醫生要了解孩子到底長高了沒有，也就是這個葯對您的孩子有沒有效果。小孩體重逐漸增加，要調整用藥劑量。如按以前劑量用下去效果會不好。第二是要監測是否安全，我們希望孩子在安全的前提下長高，這才是最重要的。複診不會很複雜，一般每3個月一次，您可以寒暑假各來一次，每個學期中再選一天來複診

4、 如何看待生長激素治療過程中的安全性？

答：1、生長激素是一種非常安全的藥品，首先從用藥歷史來說。國外早在50-60年代就開始應用了，我們國家從85年後才開始用的，不管用得早還是用得晚，大家都對它的副反應是非常關注的。從國外的一些臨床研究還是國內的一些臨床應用來說，總體是非常安全的，到目前為止沒有看到嚴重的不良反應報道。 2、我們人體本身也會分泌生長激素，這種激素主要作用就是促進我們機體的生長和新陳代謝。如果生長素缺乏，不及時補充會有很多危害的，不僅會引起矮小，也會引起骨質疏鬆、肌肉、性腺發育不良，易衰老、易高血脂、易患心血管疾病和代謝異常等。

3、另外要跟你們簡單解釋一個名詞：所謂的「基因重組技術」就是把製造出來的東西做得跟我們人體自身的一樣。例如生長激素，重組的生長激素無論是結構還是作用原理都是跟我們正常人分泌的生長激素是一樣的。所以不會會有什麼大的副作用。

4、關於腫瘤問題，生長激素作為一個刺激組織器官生長的激素，它確實對腫瘤也有刺激作用，但是要清楚，它本身不會引起腫瘤。如果孩子沒有其他疾病（主要是指腫瘤），用生長激素孩子自然會長高，不會引發腫瘤。但是如果這個孩子體內本身有腫瘤，孩子用藥長高的同時腫瘤也就跟著長了。這就是為什麼你們在用藥之前我們會給你們做這麼多檢查的意義，千萬別嫌麻煩，安全用藥才是最重要的。

5、生長激素應用前應了解以下相關因素，a.家族是否有腫瘤傾向家族史，尤其胃腸道腫瘤。b.家族有無糖尿病發生，如果有，那患兒需做糖耐量試驗。c.患兒有無染色體異常，如有，需小心用藥。d.患兒有無血液系統異常，無頭顱放射照射史。e.有無活動性肝炎史，如有應查肝功能，丙肝，戊肝，乙肝系列檢查。f.患兒有無腫瘤史。g.患兒是否在應用GH拮抗劑，如糖皮質激素，環磷醯胺類。