2017 年的健康領域，人類取得了這 13 項重大科學突破
編者按：近年來，生物醫藥領域熱點頻現，引人關注。精準醫療，基因測序，免疫療法加上人工智慧等等， 獲得了投資者的青睞。現在讓我們回過頭來看一下，去年在該領域的一些值得關注的事件吧。本文節選自Elysium Health近期在Endpoints上發表的文章The 13 Biggest Scientific Breakthroughs (and Advances) of2017。
突出事件:
→在2017年，基因治療標誌著能夠治療曾經被稱為不治之症的新時代，它涵蓋了從難以治療的兒童癌症到罕見的失明等疾病。
→基因編輯和幹細胞工具開啟了從豬到人器官的可能性，並為全球器官短缺危機提供了解決方案。
→在烏干達，生物安全法結束了多年的,關於農民是否應該獲得轉基因生物的辯論。
2017年最大的突破：基因療法直到20017年夏天，兒童患有致命的，易複發或難治的，B細胞型急性淋巴細胞白血病（ALL）的患者的一條主要治療途徑是 - 高劑量的化療藥物，接下來大部分是幹細胞移植。 但在美國大約2500名患者中有600名沒有收到任何療效。
七月，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了第一個基因治療藥物Kymriah(tisagenlecleucel)，它是針對ALL患兒的一次性CAR-T細胞治療藥物。其通過提取病人體內的T細胞，在實驗室修改它們的基因的手段，來攻擊癌細胞，這之後將其注回患者體內。
基因療法在2017年吸引了世界各地的科學家和非科學家的關注，原因很多：與傳統的藥物或手術不同，基因療法會改變患者的DNA，(把我們塑造成我們自己的遺傳密碼 - 有時也會導致一些尚無治療方法的疾病。) 在我們最近對著名遺傳學家喬治·丘奇（George Church）的採訪中，他預言說「基因治療將是我們所擁有的最精確，最安全的機制之一」，這得益於科學家們可以對它們進行編程的結果。
在此後被批准或應用的其他一些基因療法：
2. Yescarta，一種用來治療某些類型的非霍奇金淋巴瘤（NHL)的CAR-T細胞;FDA批准CAR-T細胞療法來治療某些類型的大型B細胞淋巴瘤
3.一種改變幹細胞以治療交界性大皰性表皮鬆解症（JEB）的基因療法，這是一種嚴重的皮膚病，它導致了水皰，傷口和皮膚疤痕的形成;使用轉基因幹細胞再生人表皮
4. 一種使用基因編輯工具鋅指核酸酶（ZFNs), 來實踐性治療代謝缺陷病症-粘多糖病的療法Sangamo Therapeutics公司首席執行官Sandy Macrae博士說：「我們正處於基因組醫學新領域的開端。這是首次，病人接受了一種旨在準確編輯人體內細胞DNA的療法。
5. Luxturna,一種治療罕見的遺傳性兒童失明的基因療法;
FDA批准新型基因療法治療罕見的遺傳性視力喪失的患者。
6. 在實驗方面，出現了第一個使用基因編輯技術CRISPR-Cas9的基因編輯人類胚胎。這標誌著一個新時代的開始，人類可以處理一度被視為不治之症的疾病了，這是一個極具意義的突破。2017年最大的科學進展：節食，運動損傷，香蕉，等等
2017年，我們認識到對特定類型的熱量採取限制所帶來的好處，另外有更多的動物數據表明，限制卡路里的攝入將有助於改善健康。 在實驗室研究中，採取飲食限制的小鼠顯示出具有免於肥胖，改善身體素質以及降低代謝疾病風險的特徵。 在人類中，一項研究顯示，通過模仿節食療法，一些健康成人參與者在三個月後體重，總體脂肪，血壓，胰島素樣生長因子1以及其他與年齡有關的危險疾病因素也相應地減少了。
為什麼它很重要
在世界各地，人類出於宗教信仰，醫學目的和政治抗議等種種因素已經節食了幾千年。 幾十年來科學家們已經知道，限制低等生物的熱量攝入將會延長他們的生命。 當需要進一步的研究時，科學家將試圖了解為什麼更少的卡路里和膳食計劃在健康中扮演著重要的角色。
慢性創傷性腦病（CTE）是一種頭部受到重複損傷的腦神經退行性疾病，通常發生在足球運動員身上。 它與情緒和行為障礙有關，其可以通過死亡後腦中纏結在一起的神經原纖維和磷酸化的tau蛋白加以診斷。 JAMA的一項研究顯示，202名患病的足球運動員（幾乎包括所有前NFL球員）的大腦中有177人達到了NINDS-NIBIB的CTE標準，這個比例高的驚人。 但我們必須記住一點; 只有有癥狀的玩家為這項研究獻出了自己的大腦。 儘管如此，這些數據足以顯示出足球運動員患CTE的普遍性和致命性。
為什麼它很重要
看起來，該項與其他類似的研究可能會延緩孩子們開始接觸足球的時間，為減少頭部創傷，對比賽規則予以修改，甚至還有可能最終會取消這項運動- Leonard Guarente, Ph.D., 麻省理工學院衰老研究生物中心主任
細胞衰老是細胞在執行生命活動過程中，隨著時間的推移，細胞增殖，分化能力以及生理功能逐漸發生衰退的變化過程。 在2013年的評論文章「老齡化標誌」中，該文對此進行了深入的研究。衰老是老化和與年齡相關疾病的主要驅動因素之一，這就使它成為干預延緩衰老的一個目標。 複雜的衰老反應一直被認為是永久性的，因為沒有已知的生理刺激可以激發衰老細胞增殖（生長和分裂）的反應。 即使到目前，也是如此。 2017年三月，「細胞」雜誌上發表了一篇論文，其講述了研究人員的一項發現。通過定期注射一種他們開發的，尋找並破壞衰老細胞的肽，可以改善小鼠的健康狀況。 經過幾天到幾周的注射，衰老的小鼠經歷了頭髮再生，耐力增強（它們跑的距離是未收到注射的老鼠的兩倍)的變化，而且，其腎功能也得以改善。
為什麼它很重要
研究人員目前正在計劃對人類進行研究。 如果他們能夠證明類似的效果對人類也有幫助，而且是安全的話，那麼我們在對與年齡有關的疾病的預防和治療方面，將可能產生永久性的改變。 這就是Unity Biotechnology公司的目標，一個由Buck老齡研究所教授Judy Campisi博士共同創立的初創企業。 Unity的工作重點是抗衰老，開發能夠瞄準和摧毀衰老細胞的藥物。 該公司計劃在2018年推出其首個抗衰老藥物的臨床試驗。
今年1月，哈佛大學和波士頓兒童醫院的研究人員推出了一種可定製的柔軟機器人套管，包裹並擠壓受損的心臟，以加強其減弱的心血管功能。 由於套管不像血液一樣與其接觸，所以發生血塊凝結的可能性較低，因此患者對依靠高風險的血液稀釋藥物的需求也隨之較少。
為什麼它很重要
確實，心力衰竭患者目前存有多種治療選擇：包括機械泵，心臟移植和血管成形術等專業心臟起搏器和手術裝置。 但所有這些都會造成血塊凝結，感染和其他危險的併發症風險，並使數千萬人依賴藥物治療。 全球有近3000萬人因心力衰竭而受到影響，而且這一數字每年都在穩步上升，像軟機器人這樣的裝置代表了挽救生命，減少世界上最致命的疾病之一的一個重大舉措。
一個結束飢餓危機的法律2017年10月，烏干達將「國家生物安全法」納入法律，從而結束了多年來政府就其農民是否能夠獲得轉基因生物（GMO）以及其他基因工程工具的辯論。
為什麼它很重要
數十年來，許多研究都報道了發展中國家轉基因作物的實質性好處。 在整個烏干達，被稱為matoke的綠色香蕉是主要作物，占烏干達人卡路里攝入量的30％，農民越來越多地遭受由於香蕉青枯病（BBW）等植物病害造成的破壞性損失，在東非它被認為是對香蕉生產力的最大威脅之一。 同時，在烏干達的兒童和婦女中，由於缺乏維生素A而可能導致失明的現象非常普遍。 科學家們希望，基因工程將使烏干達農民能夠培育出強化維生素A的抗病香蕉品種。
種系中的防損開關研究表明，隨著年齡的增長，細胞內的蛋白質會變形並聚集在一起，當細胞分裂時，損傷就會傳遞下去，但令人驚訝的是，它不會傳遞給細胞的種系或後代。 通過對線蟲的研究，Calico實驗室的研究人員Cynthia Kenyon和Adam Bohnert一起解開了這個謎團。 他們在「自然」雜誌上發表的論文中闡述，為了受精，蠕蟲卵開始清洗過程，從溶酶體的形成開始 - 一些帶有指狀突起的小氣泡，這就基本上撕裂了蛋白質的團塊。
為什麼它很重要
現在還不知道同樣的過程是否會在人類中出現，但研究人員希望，通過進一步的試驗，能夠更深入地了解從父母傳給後代的，遺傳疾病的途徑和治療手段。
通過將先進的基因編輯和幹細胞技術結合起來，研究顯示在豬體內生長出人體組織是可能的。 2017年1月份在「細胞」雜誌上報道的一項研究中，Salk生物研究所的科學家首次通過將一組人類幹細胞注射到豬胚胎中來創造人類豬的嵌合體。 在其他地方，由哈佛遺傳學家喬治·丘奇（George Church）領導的一個小組通過遺傳工程改造小豬，使其免於受到可能導致人類疾病的病毒的侵害。
為什麼它很重要
研究人員希望最終從豬(或其他動物)中生長並採集能移植到人體中的器官，這將是解決全球器官短缺危機的潛在策略。 僅在美國，每天就有20人在等待器官移植的同時死亡。
原文鏈接：https://endpoints.elysiumhealth.com/biggest-scientific-breakthroughs-of-2017-1a30114fe445
編譯組出品。編輯：郝鵬程
本文翻譯自 endpoints.elysiumhealth.com，原文鏈接。如若轉載請註明出處。推薦閱讀：