全球首例基因療法，治好「不可治癒」癌症

撰文 簡·柯比（Jane Kirby）

翻譯 徐穎

編輯 丁家琦

近日，英國研究者採用一種基因療法，成功治癒了一個患有耐藥性白血病的一歲女孩，成為免疫細胞療法治癒「不可治癒」的癌症的全球首個案例。

該患兒名為Layla Richards，在位於倫敦中心的大奧蒙德街醫院（Great Ormond Street Hospital）接受治療，該醫院在治療白血病和其他癌症方面有領先優勢。經過幾個月的隔離治療以後，Layla已經擺脫癌症，在家裡恢復得不錯。醫生認為她的治療結果是「簡直就是一個奇蹟」，專家也表示這代表人類在治療白血病方面向前邁進了一大步。

Layla被診斷出癌症時只有14周。就在斷奶不久之後，她出現了心跳加快的癥狀。血液檢測證實Layla患有急性淋巴細胞白血病中較有侵略性的一種，這是兒童白血病最常見的形式。

醫生對她進行了數輪化療，隨後又進行了骨髓移植治療，企圖幫助她擺脫癌症，但七周之後，家人被告知Layla體內的癌細胞又回來了。

醫生告訴Layla的父母，已經沒有任何方法可以挽救Layla了，並且建議臨終關懷。但是Layla的母親Lisa Foley表示不想放棄，要求醫生嘗試一切方法，即使是從沒有在人身上試驗過的方法。隨後，醫院專家告訴這家人，他們正在開發一項新的試驗性療法。

科學家們使用一種新的基因編輯技術來操控免疫細胞對抗白血病，使用「分子剪刀」來編輯基因，產生設計好程序的免疫細胞去捕捉和殺死抗藥的白血病。這種治療方法以前只在實驗室小鼠身上試驗過，為此，醫學倫理委員會專門召開了緊急會議，批准了這種新療法在Layla身上的使用。

Layla的父親名叫Ashleigh Richards，是一名30歲的司機，他說：「這項治療從未用於人類，這聽起來太恐怖了。但儘管有風險，我們還是想嘗試這種治療。她病得那麼痛苦，我們必須要做點什麼。」

Layla被注入一小瓶1ml Ucart19的基因改造細胞。和醫生預期一樣，她得了皮疹，但除此之外似乎都很好。幾周之後，Layla的父親打電話通知她的母親，說會診醫生已經得到了治療結果。

「我原以為會是個壞消息，」Layla的母親說，「但是隨後他說，基因編輯的細胞起效果了，我們都喜極而泣。」

Richards先生說：「儘管現在她很好，但是我們不知道未來會怎樣。目前她仍然需要每月檢查骨髓細胞，她的餘生可能都需要藥物維持。」Foley女士說：「我們很幸運，在正確的時間正確的地點得到了這小瓶細胞。期待Layla可以保持健康，也希望這種新型的治療手段可以幫助更多的孩子。」

Layla的主治醫生，Gosh醫院骨髓移植主任Paul Veys教授說：「這是我們第一次在人身上使用這種治療手段，我們不知道它是否會起效、何時起效，當知道它起效果的時候我們都樂瘋了。要知道，她的白血病實在非常嚴重，能有這種治療效果簡直就是一個奇蹟。」

倫敦大學學院兒童健康研究所細胞和基因治療學教授，大奧蒙德街醫院免疫學顧問Waseem Qasim說：「我們只在一個非常堅強的小姑娘身上使用了這種治療手段，對於這是否適合所有孩子，還必須保持謹慎態度。但是，這是新基因工程技術的一個里程碑，這個小姑娘身上的治療效果是令人驚訝的。如果可以複製，它就代表著我們在白血病和其他癌症治療方面向前邁進了一大步。」

原文鏈接：

http://www.independent.co.uk/news/people/layla-richards-one-year-old-girl-becomes-worlds-first-person-to-receive-therapy-to-cure-incurable-a6723226.html