乾貨幹細胞療法突破性進展一覽

幹細胞是一種能夠長期存活，具有不斷自我繁殖能力和多向化潛能，幾乎存在於所有組織中的原始細胞。近年來隨著科學家們研究的深入，幹細胞在血液系統疾病、神經系統疾病、心血管疾病、自身免疫系統疾病以及內分泌疾病等各種疾病的治療上讓人們看到了希望。

幹細胞技術是當今醫學研究最前沿也是最熱門的方向之一，近年來發展迅猛，也取得了令人興奮的成果。如果說作為細胞治療的免疫治療，讓人們看到了攻克癌症和腫瘤的可能，那麼作為細胞治療的另一個方向，幹細胞療法則在血液系統疾病及神經系統疾病等多種疾病的治療上發揮了巨大的作用。

去年，刊登在Stem Cell Reports雜誌上的一項報告中，來自韓國的研究人員就在退行性眼病患者中開展了一項臨床試驗，科學家們首次對亞裔人胚胎幹細胞治療的安全性進行了檢測。這項研究用胚胎幹細胞來源的視網膜色素上皮細胞對四名黃斑變性患者進行治療後，對他們進行了為期一年的跟蹤隨訪，並沒有觀察到治療相關的嚴重副作用（腫瘤生長或其他意想不到的效果）。而且近來，來自澳大利亞科學家又發現幹細胞療法或有可能幫助治療痴呆症。

本文中小編就盤點了近年來幹細胞療法的進展情況。

【1】Stem Cells Transl Med：幹細胞療法由貓到人

當小貓Bob來到加州大學戴維斯分校獸醫醫院的時候，它已經用光了它的九條命；由於口腔炎症的折磨，Bob已經被拔掉了所有的牙齒試圖要與這種名為貓類慢性齦口炎（FCGS）的疾病作鬥爭，最後小Bob進入到了一項臨床試驗中接受了新型的幹細胞療法進行治療。Bob和其它小貓咪一樣很幸運地進入到了這項臨床試驗，試驗很成功，Bob獲得了新生。

研究者將這項研究的結果發表在了Stem Cells Translational Medicine雜誌上；文章中研究人員首次利用幹細胞療法成功且有效地治療了貓類的慢性齦口炎疾病；當研究者Arzi目睹了很多因治療慢性齦口炎而失去所有牙齒的貓咪後，他就開啟了專門治療貓類這種疾病的臨床試驗；貓類慢性齦口炎是一種難以治療的疾病，研究者經常會看到有些貓咪對傳統的療法並沒有任何反應，於是他們決定利用幹細胞療法來試試；首先他們利用貓機體自身的脂肪衍生的幹細胞，對幹細胞進行處理並且進行特性分析，隨後再將這些處理後的幹細胞對貓進行靜脈注射來降低貓機體的炎性表現，並且促進組織再生；研究人員同時還鑒別出了一種有用的生物標誌物，其可以幫助確定是否貓會對幹細胞療法產生反應。

【2】JCB：肌肉晶元有助解釋心臟病幹細胞療法局限性

在一項新的研究中，來自美國哈佛大學的Yvonne Aratyn-Schaus、Francesco Pasqualini及其同事們發現源自幹細胞的心肌細胞或許不能有效地替換受損的心臟組織，這是因為它們不能足夠強勁地收縮。這一發現可能有助解釋在臨床試驗中，基於幹細胞的療法迄今為止對心臟病病人表現出有限的益處。相關研究結果於2016年2月8日發表在Journal of Cell Biology期刊上，論文標題為「Coupling Primary and Stem Cell-Derived Cardiomyocytes in an In Vitro Model of Cardiac Cell Therapy」。

多年來，利用幹細胞替換心臟病發作後受損心臟組織的可能性已吸引著不少研究人員。儘管移植到病人體內的幹細胞能夠分化為心肌細胞並整合進心臟組織中的未受損區域，但是多項臨床前研究和臨床試驗都發現心臟的收縮功能並未取得顯著改善。

【3】Sci Rep：編輯幹細胞療法或可治療失明

近日，刊登於國際雜誌Scientific Reports上的一項研究論文中，來自哥倫比亞大學等處的研究人員利用CRISPR/Cas9基因編輯技術成功修正了患者機體幹細胞中引發失明的基因突變，相關研究結果或為後期開發個體化治療眼部疾病的新型療法提供了新的線索。

研究者Alexander Bassuk說道，我們的目的是修復X-連鎖視網膜色素變性(X-linked retinitis pigmentosa，XLRP)疾病患者眼中退化的視網膜，CRISPR/Cas9作為一種精確的基因編輯技術，其可以有效修正損傷RPGR基因的單一DNA改變，更重要的是，這種被修正的組織來自患者自身的幹細胞，其或許可以在不利用有害藥物抑制組織排斥反應的情況下對患者進行移植。

隨著CRISPR/Cas9技術在人類幹細胞中的應用，研究者就可以在修正特殊的基因突變之後對患者進行健康新型細胞的移植，而視網膜疾病正是幹細胞療法開發的完美模型，因為研究者可以利用先進的手術技術來將細胞注入到其所需的位置。

【4】Stem Cell Rep：幹細胞療法或可靶向治療骨關節炎

近日，發表在國際雜誌Stem Cell Reports上的一篇研究論文中，來自約克大學的研究人員通過研究在開發治療關節炎的新型療法上取得了突破性的進展；文章中研究者鑒別出了可以進行組織、軟骨及骨質再生的單一幹細胞。

幹細胞往往混合於人類的骨髓間質細胞（MSCs）中，但其在表象上卻和MSCs非常相似，研究者一般很難將二者區分開來，這項研究中，研究者通過分離MSCs並且對其特性進行了分析，最終鑒別出了一類特殊的幹細胞，這些幹細胞可以進行損傷軟骨及關節組織的修復，從而或為開發治療關節炎的新型療法帶來幫助。

同時研究者還在骨髓中分離到了一類罕見的幹細胞亞群，其並沒有進行組織修復的能力但卻在免疫功能的發揮上可以扮演重要角色。研究者Paul Genever博士表示，目前幹細胞療法或許是一種用於治療骨關節炎的新興療法，而似乎我們進行幹細胞療法就好象買彩票一樣，因為我們並不知道這種療法是否可以給患者帶來最實際的效益。

【5】PCCM：自體幹細胞療法有效治療兒童外傷性腦損傷

近日，來自德克薩斯大學健康科學中心的研究人員通過研究表示，細胞療法用於治療外傷性腦損傷的兒童或可降低患者進行治療干預措施的量，同時也會減少兒童在神經外科重症病房的治療時間，相關研究發表於國際雜誌Pediatric Critical Care Medicine上。

文章中，研究者表示，我們把從2000年至2008年期間在赫曼兒童紀念醫院入院的外傷性腦損傷患兒分為兩組，即接受自體骨髓幹細胞治療作為先導研究的群體，和不進行骨髓幹細胞治療的群體；研究者利用患兒強度水賓士療評分來確定患者治療強度的等級，從而幫助降低患者大腦危險區域的顱內壓。

【6】MSB：幹細胞教你如何永生不變

來自歐洲分子生物學實驗所的研究者近日指出，名為microRNA-142的分子可以使得幹細胞保持不變，而不是生長分化成為多種特殊類型的細胞；在合適的情況下，含有低水平microRNA-142分子的幹細胞（左圖綠色的細胞）就會生長成為神經元（右圖紅色的細胞），但攜帶高水平microRNA-142分子的幹細胞並不會改變（右圖藍色細胞）。

研究者Pierre Neveu表示，看起來似乎是microRNA分子可以使得細胞對周圍環境充耳不聞，我們隨意改變幹細胞所處的環境，但這似乎對幹細胞並沒有什麼影響，其依然會保持幹細胞的特質。

相關研究刊登於國際雜誌Molecular Systems Biology上，該研究對於癌症療法的開發及再生醫學的研究具有一定的意義，同時對於基礎研究也幫助甚大。研究者Hanna Sladitschek說道，我們通過研究發現microRNA分子可以抑制將細胞轉化為腫瘤細胞的基因，而且其可以阻斷參與癌症發生的兩種主要的反應，因此你可以想像一下將microRNA分子運輸至細胞中就可以抑制腫瘤擴散。

【7】首個完全批准的幹細胞治療產品Temcell將在日本上市銷售

期待已久的幹細胞時代即將降臨在我們身上。在幾十年的期待、炒作和失望之後，大家應該向世界上首個得到完全批准的大規模生產的幹細胞產品Temcell打下招呼。裝有7200萬個活的人幹細胞的Temcell產品即將在本月晚些時候在日本上市銷售，用於治療器官移植物攻擊宿主細胞的病人。

在此之前，幹細胞療法主要在不受監管的私人診所使用，或者在臨床試驗中作為實驗性治療進行使用。少數幹細胞療法已被批准，但是這些都是涉及將利用病人自己的細胞產生的幹細胞注射到病人體內---這一過程需要持續幾周時間，而且並不總是有療效。相反，Temcell產品中的幹細胞來自健康的供者，能夠經增殖後產生數十億個標準化的細胞。

【8】強生與ViaCyte公司合作開展糖尿病幹細胞療法

強生公司一直在尋找治療I型糖尿病的方法。如今，它正在與生物技術公司ViaCyte合作加速開發首個幹細胞療法以便修復這種威脅生命的激素失調症。

這兩家公司已經開始在少量的1型糖尿病病人中進行測試。如果在病人身上也能產生在動物體內產生的作用的話，那麼它就意味著一種治癒該疾病的方法，從而不再需要經常注射胰島素和血糖測試。由於1型糖尿病病人的免疫系統殺死了胰腺中的β細胞(分泌胰島素應對餐後血糖水平增加的細胞)，他們體內不再製造將血糖轉化為能量的胰島素。

ViaCyte公司和強生公司旗下的Janssen BetaLogics集團本星期四宣布，它們已同意將它們的專業技能和它們的研究所涉及的ViaCyte公司名下的上百項專利技術結合在一起。ViaCyte公司是強生公司的長期合作夥伴，專註於再生醫學研究。

【9】頂級期刊兩文並發：幹細胞治癒I型糖尿病希望初現

對於大部分I型糖尿病患者而言，每日按時注射胰島素是主要的控制血糖的方法。也有一些不接受每天注射胰島素的患者，接受了胰島移植治療，這種治療方法目前主要受到兩個方面的制約：沒有足夠的胰島供體和胰島受體的終身排異反應。

哈佛大學幹細胞研究所（Harvard Stem Cell Institute，HSCI）的Douglas Melton教授，因自己的兩個孩子都患上了I型糖尿病而暗下決心，立志要治癒I型糖尿病。歷時數年的潛心研究，2014年Melton終於利用人體胚胎幹細胞（human embryonic stem cells）首次培育出了可以分泌胰島素的β細胞–SC-β細胞，這一研究成果於當年10月刊登在頂級期刊《細胞》上(1)。由於Melton的貢獻，人類首次可以獲得無窮無盡的分泌胰島素的SC-β細胞了。儘管治癒I型糖尿病的「萬里長征」只邁出了第一步，但是這個好的開始卻意味著成功了一半。剩下的一半是如何解決排異反應。

【10】Cell Stem Cell：幹細胞用於再生醫學可能是安全的

劍橋大學研究人員發現了迄今為止最有力的證據，表明人類多能幹細胞（human pluripotent stem cells）被移植入胚胎後將正常發育。這些研究結果2015年12月17日發表於《Cell Stem Cell》期刊，對再生醫學具有重要意義。

用於再生醫學或生物醫學研究的人類多能幹細胞主要有兩個來源：胚胎幹細胞和誘導多能幹細胞。人類多能幹細胞被視為有希望被療法性用於再生醫學，治療影響各種器官和組織的毀滅性疾病，尤其是那些再生能力比較差，比如心臟、大腦和胰腺等臟器中的疾病。

不過，有些科學家一直擔心這些細胞可能無法適當地融入身體，因而不能按照要求增殖和分布，導致腫瘤。最新的這項研究表明，這種情況不會發生，這些幹細胞在被適當地移植時，用於再生醫學可能是安全的。

【11】幹細胞有可能治療痴呆症

困擾全球老年人的痴呆症（阿爾茨海默氏症）被認為是不可治療的頑疾，但澳大利亞悉尼大學的研究人員卻發現幹細胞療法有可能治癒。他們已治癒了一條患痴呆症的狗，由於狗的痴呆症病理與人類痴呆症類似，該研究成果可能為治療人類痴呆症找到新途徑。

「犬類認知功能障礙」是狗痴呆症的一種，會出現特定的神經退化病變，十歲以上的狗每七隻中就有一隻患有這種疾病。它與人類痴呆症有許多相似之處，兩者都會引發失憶、迷路、夜間焦慮、尿失禁等癥狀。

一般認為出現這些病症的原因是，大腦中積累的澱粉樣蛋白引起腦細胞死亡，進而損害腦功能。而幹細胞有能力分化發育為各種細胞，包括腦細胞。

【12】幹細胞醫療：為何走不出最後一步？

在搜索引擎鍵入「幹細胞」「臍帶血」「胎盤儲存」這樣的關鍵詞，返回的結果全是問號：幹細胞治療可靠嗎？臍帶血有必要保存嗎？小孩兒的胎盤有用嗎？諸如此類，莫衷一是。

今天，越來越多的人認識「幹細胞」這個名詞，也越來越多的人開始關注「幹細胞」的臨床應用。究其原因，人們隱隱約約感覺到，幹細胞「能救命」。

幹細胞的確能救命。國家幹細胞工程技術研究中心主任、中國醫學科學院血液學研究所教授韓忠朝在中國科學報社舉辦的首期「幹細胞媒體沙龍」上分享了一個小故事：2011年日本福島核電站核泄漏事故發生後，核電站所有工作人員都被要求提前抽取一些自己的幹細胞儲存起來，萬一再次發生核泄漏，就用自己的幹細胞救命。

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