上帝之手！10天42家機構調研的基因編輯到底是什麼鬼？

06-15

多少年來，人類一直夢想著當一回造物主。於是有了1996年出生的克隆羊多利，以及在全球銷售的轉基因作物種子。

在金融界，以基因測序、癌症腫瘤療法為代表的生物科技股雄冠全球資本市場多年，A股市場的達安基因、迪安診斷等精準醫療龍頭股2015年年度漲幅高達146.41%與105.93%，大盤滬指9.41%的年度漲幅與之相比，簡直是小巫見大巫。

在科學界，修改人類自己基因的話題早已被廣泛討論。

最近，不論是美國財經媒體，抑或申萬宏源、國泰君安、興業證券、中泰證券等多家機構都不惜筆墨劍指一個關鍵詞——第三代基因編輯技術CRISPR/Cas9。

好吧，寶哥說完了高大上的開場白，現在就仔細看看這一技術到底是什麼呢？

改寫生命源代碼

說了半天，可能很多「童鞋」還不知道基因編輯是什麼？

寶哥先簡單介紹下，眾所周知，目前人類許多疾病都來源於基因缺陷，此類基因疾病往往是天生的，罕有甚至沒有相關藥物治療。最近多年醫學界和資本界大熱的精準治療就直接針對疾病的根源——異常基因本身，正如基因編輯技術字面傳達的意思，從免疫細胞治療到遺傳缺陷修復，基因編輯技術的應用為徹底治癒腫瘤、先天性遺傳病及艾滋病等其他惡性疾病開闢了全新的路徑。

第三代基因編輯技術CRISPR/Cas9也是基因療法的一種。想要理解CRISPR/Cas9，先得把它拆開來看。CRISPR是一種廣泛存在於細菌中的DNA（脫氧核糖核酸）片段，據估計生物界一半以上的細菌都擁有這種基因片段。

CRISPR最初是在細菌體內發現，細菌每次戰勝病毒後都會將入侵病毒的小部分DNA保留於自身的基因組中，累積的這些病毒區域就是CRISPR。病毒再次入侵時，細胞便利用保留的這些CRISPR片段識別病毒基因，如果發現了匹配的DNA序列，就利用Cas9蛋白酶在精確的位點切割病毒基因，從而發揮免疫作用。

▲CRISPR/Cas9基因編輯技術原理

「土豪」紛紛介入基因編輯

就在本月4日，曾獲比爾·蓋茨和谷歌風投的基因編輯公司Editas medicine向美國證券交易委員會（SEC）遞交了首次公開招股（IPO）說明書，擬在今年初上市。值得注意的是，一旦Editas上市，將成為全球首個上市的基因編輯公司，包括著名財經雜誌《巴倫周刊》與《華爾街日報》都在近期表示，2016年，美股精準醫療的天平將向素有「造物主之手」的基因編輯傾斜。

截止目前，專業從事基因編輯的公司主要是成立於2011年的全球首家基因編輯公司Caribou Biosciences、成立於2013年的Crispr Therapeutics與Editas Medicine、成立於2014年的Intellia Therapeutics。

統計顯示，2013年以來，幾家基因治療公司在A輪和B輪融資中，總計獲得3.74億美元的風險投資，其中Editas Medicine兩輪融資額達到1.63億美元。此外，Crispr Therapeutics和Intellia Therapeutics融資額分別為8900萬美元和8500萬美元，其中不乏富達、蓋茨基金、谷歌風投等著名投資機構，反映了相關公司在資本市場的炙手可熱程度。

我國基因編輯技術研究國際領先

而我國對於基因編輯技術的研究應用處於國際領先地位。2015年4月，中山大學生命科學學院副教授黃軍就發表了全球第一篇有關利用CRISPR技術修正人類三原核胚胎致病基因的基礎科學研究報告，這是全球首篇有關修改人體胚胎細胞的研究（註：黃軍就使用的是臨床廢棄、不能發育的三原核胚胎，規避了倫理道德風險）。黃軍就也因此入選全球知名科研期刊《自然》（Nature）雜誌2015年度全球科學界重大影響十大人物。

▲我國CRISPR部分重大研究成果梳理來源：中泰證券

10天內42家機構調研「基因編輯」

看起來「高大上的技術」，機構又是如何看呢？

寶哥發現，今年以來已有國泰君安、西南證券等多家機構大推基因編輯。其中西南證券更是在10天內連發三份有關基因編輯的研報。

西南證券提到，基因編輯能夠對基因進行精確操作，實現基因定點突變、插入、刪除。與傳統的病毒載體導入基因相比，基因編輯準確度高、效率高、成本低，未來將成為全球基礎研究和臨床應用的主流技術。

除此之外，已被不少機構認為是A股基因編輯概念股的勁嘉股份更是迎來了機構扎堆調研。今年才短短几天，勁嘉股份就迎來了3批次42家機構調研。這些機構的主要問題就是集中於公司基因編輯業務方面的情況。

關於基因編輯，我們可以關注什麼？

值得注意的是，美股概念板塊對全球資本市場都具有映射效應。隨著Editas的即將上市，寶哥梳理了A股市場相關概念，發現兩隻標的。

勁嘉股份（002191，SZ）：去年12月30日，該公司公告表示，出資300萬元與中山大學簽署技術開發合同，共同建立基於CRISPR/Cas9技術的地中海貧血疾病基因修正的技術體系，合作各方確定，因履行本合同所產生、並由合作各方分別獨立完成的階段性技術成果及其相關知識產權歸屬，按技術秘密方式處理，其中技術秘密的使用權由雙方共享，相關利益分配辦法由雙方協商決定。

銀河生物（000806，SZ)：公司明確提出以生物技術為核心構建公司醫藥及醫療服務產業以來，在生物醫療領域動作頻頻。

2015年4月，銀河生物發起設立註冊資本為3億元人民幣的南京銀河生物技術有限公司，收購以免疫細胞治療為主營業務的得康生物60%股權。去年11月18日，銀河生物子公司又與四川大學生物治療國家重點實驗室簽署《合作框架協議書》。

值得注意的是，四川大學生物治療國家重點實驗室是我國唯一的生物治療國家重點實驗室，實驗室主任為魏於全院士。魏於全院士團隊從事CAR－T細胞免疫治療研究8年，已進行了多個靶點抗腫瘤CAR－T細胞的研究。

不過，寶哥最後也要提醒大家，基因編輯仍有很大的不確定性！Editas也在招股書的風險一欄明確指出，CRISPR/Cas9是一種新型的基因編輯技術，發展時間極其短暫，目前還沒有相關產品獲得美國或歐盟監管當局的許可。目前，進行臨床試驗的基因編輯技術仍僅限於第一、二代技術。