美首例CRISPR編輯人類胚胎「浮出水面」！技術安全性得到驗證

06-13

據《麻省理工技術評論》雜誌網站26日報道，美國俄勒岡健康與科學大學（OHSU）研究人員利用CRISPR技術，對大批單細胞胚胎的DNA進行了基因編輯。這是美國首次對人類胚胎開展的轉基因研究。

首例對人類胚胎的基因編輯研究

OHSU科學家舒克拉特·米塔利波夫領導了這次研究，他拒絕對實驗結果進行評論，並表示是否公開出版還沒最後決定。但實驗組其他科學家證實，他們確實利用CRISPR技術對人類胚胎進行了編輯。實驗核心成員、美國索克生物研究所吳軍對媒體表示：「據我所知，這是美國首例對人類胚胎開展的基因編輯研究。」

出生於哈薩克的米塔利波夫，被譽為靈長類胚胎幹細胞研究領域的泰斗級人物，多年來取得了多項突破性成就。2007年，他領導的研究小組首次克隆出猴子，隨後利用不同猴子的細胞製作出猴子的混合胚胎，並植入母猴體內成功孕育。2013年，他的實驗室通過克隆技術製造出人類胚胎，這種技術可作為全新方法，為特定患者製造幹細胞。

雖然這次實驗的胚胎在實驗室發育只有幾天，也沒有植入子宮，但米塔利波夫領導的這次實驗，被認為從兩個方面取得了新突破：一是這次實驗的胚胎數量最多，超過了之前報道的別國科學家編輯的胚胎數；二是這次實驗證明，在糾正導致遺傳性疾病的缺陷基因過程中，CRISPR既安全又高效。

證明CRISPR編輯胚胎既安全又高效

在對人類胚胎進行基因編輯的研究中，科學家們的主要目的是想證明，他們能消除或更正導致地中海貧血等遺傳性疾病的基因。這類「生殖基因工程」技術，一旦對患病兒童的基因進行修飾，這些變為正常的基因能通過生殖細胞遺傳給後代，不只是從「標」上治癒病徵，更能從「根」上消滅病因。

但在去年報道的一些胚胎編輯實驗中，由於胚胎數量的局限，實驗結果顯示，CRISPR編輯胚胎既能帶來脫靶效應，在錯誤位點編輯基因，具有「不安全性」；又不能對所有胚胎細胞的目標DNA進行編輯，一部分沒有成功編輯的細胞「混雜」其中，意味著CRISPR編輯胚胎的效率不高，不能100%編輯。

米塔利波夫團隊這次的實驗推翻了以上結論，證明CRISPR在編輯胚胎時完全能避免脫靶性副作用和沒被編輯細胞的「混雜」。一位熟悉該研究的內部人士表示，他們這次利用攜帶遺傳性基因突變的男性生殖細胞，體外培育出數十個胚胎，胚胎數量超過了之前的研究規模。「他們通過向即將開始受精形成胚胎的卵細胞注射CRISPR，從原理上證明，CRISPR編輯胚胎完全可行。新研究比之前的任何同類研究都更進了一步。」

符合美國科學院的報告倡議

多年來，面對別國科學家相繼在胚胎編輯這一廣受爭議的領域公布實驗結果，美國科學家卻只能懷著複雜的心情在一邊觀望，他們或驚嘆、或羨慕，有時對可能的風險提出警告。一些批評人士擔心，這類對生殖細胞進行編輯的實驗，會為「設計嬰兒」打開閘門，通過基因增強編輯技術為小孩帶來某些特長。

但米塔利波夫團隊這次對人類胚胎進行編輯，完全符合美國科學院今年2月出台的建議性報告。該報告首次允許「設計嬰兒」，可利用CRISPR對胚胎、精子或卵子等生殖細胞進行基因修飾，但要以預防先天性遺傳病為目的。報告也嚴禁將基因編輯技術用於基因增強目的，即越過治病的界限、改善外貌或智力，這些行為會帶來社會不公。

在美國，國會禁止一切利用編輯胚胎孕育嬰兒的人工受孕行為，美國衛生與人類服務部出台法律，嚴禁批准任何此類臨床試驗。儘管美國官方出於宗教和倫理目的設置了種種「障礙」，米塔利波夫的研究這次「浮出水面」，表明在設計基因編輯嬰兒方面，「潛伏」的美國科學家們一直在關注並實踐著，他們不願落後。