在臨床試驗以前,還需要進行很多研究,而且目前臨床試驗是美國聯邦法律不允許的。但如果技術被證實對這一種變異和其他變異安全有效,也許能幫助到那些無法生出健康寶寶的夫妻。
這一技術有潛力來處理由特定遺傳變異引起的、1 萬多種疾病中的任何一種。研究人員和專家們說,這些疾病包括了和 BRCA 變異相關的乳腺癌和卵巢癌,以及亨丁頓舞蹈症,、家族黑蒙性白痴、地中海貧血,甚至是鐮狀細胞性貧血、囊胞性纖維症和一些早髮型阿茲海默症。
沒有參加這一研究的基因和胚胎學教授,倫敦弗朗西斯·克里克研究所(Francis Crick Institute)的羅賓·洛弗爾-巴奇(Robin Lovell-Badge)說:「這肯定可以幫到那些帶有嚴重基因疾病的家庭。」
人體的其他細胞里,編輯過程是由基因複製一個科學家們插入的 DNA 模板。而在這項研究的胚胎里,精子細胞的變異基因忽略了模板,而是從卵細胞里複製了健康的 DNA 序列。
「我們非常吃驚地發現我們製作的模板沒有派上用場。這是個全新的、不尋常的現象。」俄勒岡衛生科學大學胚胎細胞和基因療法中心主任,這項研究的主要作者舒赫拉特·米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)說道。
二月,美國國家科學、工程和醫學學院(National Academy of Sciences, Engineering and Medicine)下的一個委員會為胚胎編輯背書,但要求只更正那些導致嚴重疾病的變異,而且要在沒有別的合理替代方案可用時才能使用。