胚胎基因首次成功「裁剪」，人類或將告別遺傳病

原標題：胚胎基因首次成功「裁剪」，人類或將告別遺傳病

文 | 劉穎

來源 | 搜狐健康

據《Scientific American》14日的報道，俄勒岡衛生科學大學（OHSU）的研究人員已經成功使用CRISPR-Cas9基因編輯系統，在人類胚胎中糾正肥厚型心肌病有關的基因突變。這一進展將遺傳工程的實踐操作，從人類細胞進步到人類胚胎，是人類基因工程至關重要的一大步。

人類的基因密碼攜帶了大量的遺傳信息，DNA和RNA分子決定了我們的過去(如我們與生俱來的能力)、我們現在(如眼睛、頭髮和皮膚的顏色)和我們的未來(我們對遺傳疾病的傾向)。試想，如果我們可以「編輯」和「裁剪」需要的基因，自由組合呢？那是多麼什麼神奇。

細菌和單細胞生物的DNA是由一種稱為「定期重複迴文重複」（CRISPR）的重複模式構建的。進一步的研究表明，每個CRISPR部分之間的非重複基因片段來自於對該細菌和單細胞生物構成過威脅的有害病毒的DNA。細菌和單細胞生物通過記錄他們過去敵人的弱點，以防他們再次遇到同樣的敵人。

CRISPR是基因剪刀，允許我們剪斷DNA中不需要的部分，並以健康或其他更好的片段取代它們。CRISPR若需要發揮細菌的免疫系統的作用，還需要在細胞之間傳輸這種存儲信息的蛋白質。Cas9是其中被研究得最清楚的一個。一旦RNA分子和Cas蛋白形成生物匹配，它們就會一起工作，以防止病毒進一步複製，通過鎖定病毒DNA並將其切碎。

從2012年開始，科學家們已經能夠使用CRISPR-Cas系統來消除人類細胞基因組中的乙型肝炎和艾滋病毒基因，而現在科學家成功在人類胚胎中編輯了我們需要的基因。有一種基因突變導致的肥厚性心肌病，可能導致心力衰竭，科學家們在一個具有該基因突變的載體精子中使用CRISPR-Cas9系統剪刀，然後注射到非突變基因載體的捐獻者卵子中去。科學家們觀察到，CRISPR-Cas9剪刀去除了DNA中的部分突變，並拷貝了母體基因序列的健康片段來替代它。他們的研究的兩個關鍵方面是：第一，同時將CRISPR-Cas9加入精子與卵子中，形成了編輯過後的受精卵；第二，使用短活的CPRISPR基因剪刀版本，因此未來不會導致潛在的不必要的基因編輯。

OHSU的這項實驗並未將胚胎植入婦女的子宮，在允許這項操作之前，研究可能還需要涵蓋不同種類的突變，使用來自不同捐贈者的精子和卵子來進行重複試驗。

對於那些害怕孩子有遺傳性疾病的父母來說，這項研究結果可能可以幫到他們。基因編輯工具可以消除他們關於鐮狀細胞性貧血、囊性纖維化甚至乳腺癌的遺傳傾向的顧慮。

科學倫理問題還需解決

作為科學家和父母，我們是否有權利決定生一個怎樣的寶寶？基因編輯是否會被用來創造具有更好的特性的「完美寶寶」？而誰又可以來決定哪些品質是可取的？

目前，在美國，基因工程研究是允許的，但法規阻止了美國政府資助任何涉及人類胚胎基因工程的研究。雖然關於基因工程倫理的許多問題的答案可能是模糊的，但有一點是明確的，只有來自不同文化背景的科學家和立法者持續進行對話，才能找到公平和道德的前進道路。

責任編輯：邱艷莉 UN653

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