除了「嘗試權法案」 美國發布11條建議以規範幹細胞療法的使用

美國國會通過「嘗試權法案」受到了廣泛關注，「嘗試權法案」允許那些用盡當局許可療法但都未見效的晚期病患嘗試試驗新葯。一直以來，美國都走在創新療法監管的前沿，例如去年德克薩斯州州長Greg Abbott簽署了一項法案，允許該州的診所和公司使用未經FDA審批的幹細胞治療，這意味著患者有權利自行選擇是否接受幹細胞治療手段。

上個月，FDA專員Scott Gottlieb聯合FDA生物製劑評估研究中心主任Peter Marks在《新英格蘭醫學雜誌》上發表一篇名為《平衡再生醫學療法的安全性和創新性》的主題報告，概述了旨在加快乾細胞治療多種適應症的新法規。

在過去幾年中，美國有數百家新幹細胞診所開業，更多的醫生願意提供幹細胞和再生療法。根據統計，美國超過570家診所從事直接面向消費者（DTC）的幹細胞治療營銷。美國支持並採取措施加速已經獲得安全性和有效性證明的幹細胞臨床研究的發展，同時也嚴厲查處非法幹細胞診所。美國正在尋找一種合理的監管途徑來規範幹細胞行業的發展，讓有需要的患者能夠真正受益於幹細胞科技。

5月上旬，美國國家醫療委員會聯合會（FSMB）發布了一份報告，對幹細胞治療在美國診所的推廣、溝通、管理推薦了最佳實踐指南，旨在提高人們對這些療法的認識，概述潛在益處和風險，規範幹細胞治療在美國的發展。

FSMB是一個美國全國性的非營利組織，代表了美國及其轄區內所有醫療委員會。FSMB通過教育、評估、研究和宣傳來支持美國國家醫療委員會，同時提供促進患者安全、優質醫療保健和監管最佳實踐的服務和舉措。

在本次報告中，FSMB提出了11條建議，涉及到了幹細胞與再生療法的監管、與患者的溝通交流以及實施治療等相關問題。這些建議並未說明哪些臨床應用恰當或不恰當，因為這一領域的發展是動態的，隨時都有可能發生改變。相反，他們將焦點放在患者的安全性、自主性和非剝削性的合理及必要的原則上。

01

建議一

當臨床試驗或者案例研究中的某一特定療法難以獲得證據的時候，醫生必須根據患者的癥狀或情況，對所建議的治療方法和使用方法提出適當的理由。當傳統或許可療法已經用盡時，才應建議使用新型的、試驗性和未經批准的干預措施。這種情況下，仍需有理論依據或者同行認可的實踐作為基礎。

02

建議二

美國國家醫療委員會提高了許可證持有人對聯邦和州立法相關再生和幹細胞治療指導方針的認識，包括剛剛通過的「嘗試權法案」。國家醫療委員會還應該讓許可證持有人以及公眾了解再生及幹細胞療法領域的新進展以及相關規定，包括教育資源、指導文件以及國家醫療委員會網站上記載的行業和利益相關者的信息。國家醫療委員會應進一步提供與幹細胞干預相關的不良反應的信息。

03

建議三

國家醫療委員會應審查其有關知情同意的政策和規則，並考慮將這些政策和規則拓展至一個共享決策框架，該框架至少包含以下般要素：

與患者解釋、討論和比較治療方案；

評估患者的價值觀和偏好；

與患者共同作出決定；

與患者共同評估所作出的決定。

04

建議四

國家醫療委員會應審查專業的銷售材料和要求，包括任何辦公室、診所或者醫生網站，以及辦公室、診所或者許可人在博客或社交媒體中公開的信息，以作為調查的信息來源。

05

建議五

國家醫療委員會應積極監督發給許可方的警告（在FDA網站上公開的信息），並考慮調查那些提供不專業或不道德的幹細胞治療的機構。在適當的時候，國家醫療委員會應結合適用的州立法、政策以及規程對此類行為展開調查。

06

建議六

醫生只能給有真正醫患關係的病人提供治療。醫生必須接受足夠和適當的培訓，並且能夠安全和有效地執行所提議的干預措施。

07

建議七

在與患者討論治療方案時，醫生應該採用「共同決策」的方式。醫生必須避免任何可能具有欺騙性或故意虛假或誤導的聲明，不能對不確定或不切實際的結果做出承諾。

08

建議八

醫生不應該使用禁令（如禁止公開討論案件）或免責聲明來規避責任。

09

建議九

醫生應該準備好為任何關於治療或設備益處提供有文件證明的證據，例如發表在同行評審出版物上的研究。

10

建議十

醫生不應該對提供的治療收取過高費用。此外，醫生不應建議、提供或收取不必要的醫療服務費用，也不應該故意虛假陳述以提高收款水平。

11

建議十一

醫生應該諮詢並對患者進行幹細胞干預的教育，並提醒患者注意可用的重要教育資源，如《澳大利亞幹細胞手冊2015》、《幹細胞基礎（國立衛生研究院）》、《幹細胞患者小冊子（奧爾巴尼醫學院）》、《近距離觀察幹細胞（國際幹細胞研究協會）》、《幹細胞旅遊業（加州再生醫學研究所）》、《幹細胞的力量（加州再生醫學研究所）》等。

參考資料：

【1】Right to Try:All you need to know about Trump』s new law allowing terminally ill patients toreceive experimental therapies

【2】Regenerative andStem Cell Therapy Practices

【3】Which Way onStem Cells?

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