「上帝的剪刀」：基因編輯能治所有的病？

文/DT財經 王越

「基因編輯」第一次成功：白血病女孩被治癒

這名英國女孩叫萊拉，在她出生後14周，便被診斷患有白血病。

化療和骨髓移植均以失敗告終，醫生勸她的父母放棄，但他們選擇接受了一項尚在研究中的新療法。

醫生修改了一名健康捐贈者提供的免疫細胞，並注入萊拉的體內。兩個月後，萊拉體內的癌細胞被完全清除。

雖然確定她是否完全康復，還需要一至兩年的觀察，但這一成果足以得到全世界的矚目。她也成為世界上第一個接受這一治療手段的患者。醫生使用的技術是基因編輯。

不要以為這項技術目前前沿到中國人無法涉足。7月21日，《自然》雜誌官網發出消息：

8月，中國科學家有望開展全球首個CRISPR-Cas9基因編輯臨床試驗治療肺癌，試驗將由四川大學華西醫院腫瘤學家盧鈾教授及其研究小組進行。

DT君為了廣大患者考慮，打算幫大家來看看，這個如此牛掰的技術究竟是何神物？

這個牛掰技術，被稱為「上帝的剪刀」

基因編輯，就是對最基本的遺傳單位——基因直接進行設計和修改，屬於當今生命科學界最炙手可熱的科技。

CRISPR-Cas9技術，則是讓原本高大上的基因編輯變得更接地氣，它廉價、迅速且便於操作，使它迅速席捲了全世界的實驗室。客觀上，直接拉近了高水平團隊與普通研究者間的距離，讓科學研究不再需要求著各種基金會「拼爹」。

CRISPR意為「短迴文重複序列」（clustered regularly interspaced short palindromic repeats），是指原核生物免疫系統中使用的DNA。原核生物免疫系統依賴Cas9酶並引導找到有問題的基因片段，將其剪切出去。Cas9是唯一一種能與CRISPR系統工作的酶，研究人員發現它是最準確和有效的手段。

看不懂？DT君翻閱資料，詢問業內人士，用一句話和一張圖，讓你大致明白一點，CRISPR-Cas9技術其實就是：

將基因中有問題的部分，用一把名叫Cas9的「剪刀」來咔嚓掉。

出於這一形象的比喻，很多人也把這項可能改變人類的技術，稱之為「上帝的剪刀」。目前，除了幸運的小萊拉之外，這項技術也已經在快速檢測寨卡病毒、去除猴子身上的艾滋病毒等領域上獲得成功。

華西醫院將進行首次針對肺癌的臨床實驗

在華西醫院的即將開始的這次臨床實驗中，盧鈾的團隊會從招募患者血液中採集一種免疫細胞，然後使用CRISPR-Cas9技術，去掉患者淋巴細胞中的PD-1基因。經過基因編輯的細胞會在實驗室進行培養增殖，然後回輸到患者的血液中。

改造後的細胞將在患者體內巡視。研究團隊希望，改造後的細胞可以對癌細胞發起攻擊。

但盧鈾教授坦言：

這項研究僅僅是評價治療安全性。距離是否有效，或是否能在臨床廣泛使用，還有很長距離。還有許多未知因素，需要觀察和解決。

這項即將進行的臨床試驗，計劃招募10名受試者，全部為晚期肺癌患者，且必須是轉移性非小細胞肺癌並經化療、放療或靶向治療等標準治療後無進展的患者。

「肺癌是我國發病率增長最快和死亡率最高的惡性腫瘤之一。」盧鈾說，這是首選肺癌進行試驗的原因。

統計顯示，中國最致命的五大癌症依次是：肺癌、胃癌、肝癌、食道癌、大腸癌，這五種癌症的致死人數佔到總體的四分之三。

播放GIF

而肺癌的存活率最低，中國的僅為16.1%，美國的也只是17%。

播放GIF

入組受試者將分別接受8周到3個月的治療，而對於安全性的監測將在整個臨床試驗過程中持續進行。整個I期試驗，預計會長達一年或以上。在安全性良好或者可以接受的情況下，研究小組會考慮其他種類腫瘤的試驗。

這項技術存在諸多倫理監管風險

目前，國際上的科學家已經試圖採用CRISPR-Cas9基因組編輯技術治療肌營養不良、鐮刀形細胞病、並通過改變精子細胞治癒男性不育問題，並試圖在豬身上培育可移植的人體器官。

看起來形勢一片大好，但一些科學家仍舊擔憂，該領域的突飛猛進沒給我們足夠時間去探討這類實驗可能引起的倫理問題和安全隱患。他們甚至覺得，上帝的剪刀根本是一把「魔剪」。

2016年4月，一則科學家利用CRISPR改造人類胚胎的新聞，把這一問題推向了風口浪尖。儘管他們使用的胚胎無法發育成嬰兒，但這則報道仍然引發了激烈爭論，這些爭論包括是否應該應用CRISPR對人類基因組進行可遺傳的改造，或者該怎樣進行此類改造。

還有其他方面的擔憂。有些科學家希望能有更多的相關研究來探索該項技術是否會造成意外的、可能有害的基因組改變，另一些則擔憂改變有機體可能會擾亂整個生態系統。

美國情報界更是將CRISPR視為一種對國家安全的威脅。國家情報總監詹姆斯·克拉珀（James Clapper）將「基因編輯」列入了「大規模殺傷性與擴散性武器」威脅清單中。

而在我國，情況更是不容樂觀，中科院院士周琪表示，基因編輯上存在大量監管空白。

比如說，基因編輯技術可以不涉及外源基因導入，直接改良家畜經濟性狀，那麼利用這類技術獲得的「種畜」，其轉化應用應該如何監管？

看起來，這把「剪刀」還得經過一段漫長的時間，才能真正造福人類。