「誘餌蛋白」或能治療侏儒症

　　軟骨發育不全症是基因突變所致的一種最常見侏儒症。法國研究人員在動物實驗中發現，如果注射一種「誘餌蛋白」，讓致病基因失去作用，或能治療軟骨發育不全症。

　　法國衛生和醫學研究所的研究人員18日在美國《科學·轉化醫學》雜誌上報告說，軟骨發育不全症患者體內的FGFR3基因發生突變後，會導致FGFR3蛋白過度活躍，從而抑制骨骼的正常發育。為此，他們採取一種欺騙策略，讓過度活躍的FGFR3蛋白「冷靜」下來。

　　具體方法是：給軟骨發育不全的新生實驗鼠多次注射一種叫做SFGFR3的蛋白，這種蛋白可以像「誘餌」一樣吸引FGFR3基因的全部「火力」，正常的FGFR3蛋白因此不再受到影響，從而讓骨骼發育恢復正常。在他們的實驗中，老鼠接受治療後出現脊椎異常問題的比例從80%降至6%。

　　研究人員還發現，「誘餌蛋白」療法還會抑制軟骨發育不全實驗鼠的癱瘓、呼吸困難等併發症，從而有效降低其死亡率。此外，將這些實驗鼠解剖後進行器官、血液等檢測，沒有發現明顯副作用。

　　儘管還要進行更多研究以確定人類患者利用SFGFR3蛋白治療的安全性與有效性，但研究人員認為，軟骨發育不全症患兒在出生第一年內接受這種治療，骨骼生長很有可能恢復正常。

　　（《健康報》）