中國人將首次用基因編輯技術治療癌症

06-02

人類如何利用基因編輯技術支持免疫療法，抗擊癌症？中國人將做出首次嘗試。

根據《自然雜誌》報道，人類首次將Crispr基因編輯技術處理過的細胞用於對抗癌症的試驗將於下月在中國進行。來自四川大學華西醫院的中國科研團隊將從肺癌病人體內抽取部分具有免疫功能的白細胞(T細胞)，並用Crispr基因編輯技術對其進行處理，然後重新注入到病人體內，來觀察基因編輯過後的白細胞對於腫瘤的殺傷力。

《自然雜誌》稱，此次的試驗對象都是肺癌晚期的重症病人。這些病人的癌細胞已經擴散到身體的其它部位，無藥可救。試驗是小規模用於證明其安全性的，並將最先從1個病人擴大到30個病人。

研究人員將會計劃用被Crispr技術編輯過的T細胞分三種不同的劑量注射到不同病人的體內，並密切觀察病人不同的反應。

據《自然雜誌》報道，這支中國科研團隊由華西醫院盧鈾團隊領導。而根據第一財經記者了解，該團隊是四川大學生物治療國家重點實驗室主任、中科院院士魏於全的團隊。魏於全院士團隊從事CAR-T細胞免疫治療研究已有九年，其中靶向人CD19的CAR-T細胞治療血液腫瘤技術已經在華西醫院進入臨床研究。

去年11月，銀河生物斥資3000萬投資了魏於全院士的生物治療實驗室，布局CAR-T治療領域，瞄準精準醫療產業。銀河生物還聘任國內院士，並與中科院上海巴斯德研究所等知名科研機構和國際葯企建立研發合作。

對於基因編輯技術在人體試驗的爭議一直不斷，但這也並沒能阻止Crispr的發展。上個月，美國國立醫學院倫理委員會批准Crispr在人體內的抗癌試驗，向改寫人類免疫系統基因邁出了關鍵一步。

來自賓夕法尼亞大學的科學家將使用Crispr基因編輯技術，在18名癌症病人身上進行試驗。和中國科研人員即將進行的試驗一樣，他們也會把這些病患體內血液樣本中主管免疫系統反應的T細胞置換成更為有效、對癌細胞更有殺傷力的T細胞，這些T細胞將被重新注入病人體內，科學家將觀察它們在人體內的安全性和有效性，從而確認這項技術是否可靠。

華大基因首席科學家茅矛對第一財經記者表示：「運用Crispr技術在人體進行抗癌試驗之所以能率先在中國開啟，是因為中國在這方面的監管相對比較松。」

2015年，中國中山大學的科學家已經利用Crispr Cas9技術在人體胚胎上做基因修改實驗。今年年初，英國政府批准允許在人體胚胎上做實驗，被視為是支持基因編輯基礎研究的重大措施。

Crispr技術可以稱之為是近幾十年來最令生命科學界振奮的一項發明。它的誕生讓沉寂了好幾代的基因工程獲得了新希望。藉助該技術，科學家能輕而易舉地操控任何生物的基因，尤其對於罕見病的治療前景廣闊。生物醫藥公司Editas Medicine希望於明年使用Crispr技術來治療一種非常罕見的眼盲症。未來還將適用於更廣泛的人群，有望改變骨髓瘤、黑素瘤和肉瘤等不治之症病人的命運。

Crispr Cas9的發明者Doudna今年早些時候接受第一財經及許恆瑞專訪時表示：「科學的進步不應該因為擔心倫理問題而停滯不前，相反，基礎研究是非常重要的，能夠幫助科學家解釋很多根本性的問題。」

不過專家表示，Crispr基因編輯技術的應用理論上也存在一定的風險。中科院上海巴斯德研究所從事相關專業的研究員對第一財經記者表示：「用Crispr敲除病人T細胞上的PD-1基因，相比使用PD-1抗體來的風險更大。好處是它能夠規避掉使用PD-1抗體造成的非特異性損傷，不過這種方法可能引起較強的自身免疫反應，因此可能在其它藥物治療無效的晚期腫瘤病人身上首先使用。」他還表示，Crispr技術現在非常熱，能夠賺取眼球，這也是很多研究機構願意使用這項技術的一個重要原因。

基因編輯技術與免疫療法的結合也是目前最新的一種嘗試。免疫療法是生物科技領域最熱門的話題之一，美國總統奧巴馬之前已經發起一項旨在攻克癌症的「登月計劃」，計劃在未來兩年內在這個專案里投入10億美元。而基因編輯技術在免疫療法中的運用將是開創性的。

被譽為「矽谷奇才」的Facebook首任主席、富豪西恩·帕克(Sean Parker)今年的目標就是攻克治癒癌症的難題。他說服了來自美國的各大科研機構的數百名頂尖科學家成立了「帕克研究機構」(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)從事癌症免疫療法的研究。該機構投資2.5億美元，旨在幫助全球最頂尖的科學家獲取癌症免疫療法方面的最新技術和資訊。