科學家就人胚胎基因編輯問題達成共識，發表一致聲明（全文）

翻譯 肖振宇 黃森

美國東部時間12月3日，一場非比尋常的DNA國際峰會落幕後發出聲明：以「定製嬰兒」為目的，用新的DNA編輯工具來改變人類胚胎和生殖細胞的基因組，從而推進基因編輯的臨床應用是「不負責任的」。

但大會並未排除以其他目的進行胚胎層面基因編輯的可能性，前提是安全問題得到解決以及社會發展的倫理道德和法律法規問題達成共識。

該組織聲稱，應該繼續對人類胚胎、精子和卵子進行臨床前研究，不贊成對臨床前研究發出任何形式的禁令或暫停該研究。

峰會於12月1日在華盛頓召開，由美國科學院、英國皇家學會和中國科學院共同承辦，彙集了眾多科學家、政府官員、科技政策專家和哲學家共聚一堂，對新方法(如CRISPR)改變人類DNA的前景和風險，特別是引起了巨大爭議的改變卵子、精子或胚胎基因組的前景和風險問題進行了深入探究。不同於以往其它知名機構所發出的類似聲明，該聲明出爐前歷經了為期三天的激烈討論。

很多人認為，這個所謂的生殖工程已經「越界」，因為它很有可能給新的個體及其後代帶來永久性的基因變化。然而這種DNA編輯技術可能阻止基因缺陷向後代遺傳，有些學者以及很多國家都呼籲不應該完全禁止。

以下是組委會主持人——加州理工學院David Baltimore代表組委會發表的完整聲明：

過去50年間，分子生物學的進步使醫學取得了令人矚目的成績。有些進步也引發了巨大的倫理和社會問題，比如說DNA基因重組技術或胚胎幹細胞。科學界從未忘記在識別和應對這些問題上所肩負的責任。在這種情況下，所有利益相關方應一起參與並制定解決方案，在妥善處理社會問題的同時，儘可能使得該技術能夠為人類健康謀求福祉。

由細菌抵禦病毒入侵的免疫機制發展而來的新技術使得基因編輯成為可能，也就是說，與以往相比，在活細胞中(包括人類)永久改變遺傳物質將變得前所未有的精確和高效。這些技術已經在生物醫學研究中被廣泛使用。它們也可能在醫學臨床中廣泛使用。與此同時，人類基因編輯的前景也帶來了很多科學、倫理和社會問題。

通過對這些問題進行的為期三天的充分討論後，人類基因編輯國際峰會組委會成員已經得出如下結論：

深入的基礎研究及臨床前研究十分必要。並且，在適當的法律規範、倫理準則的規制下，基礎和臨床前研究應當從以下幾個方面進行：1)在人類細胞中編輯基因序列的技術;2) 擬定的臨床應用所帶來的潛在利益和風險;3)理解人類胚胎及生殖細胞的生物學機理。如果在研究過程中對早期人類胚胎以及生殖細胞進行基因編輯，那麼已被編輯過的細胞不得用於妊娠。

2在體細胞上的臨床應用

目前，大量有價值的基因編輯的臨床應用僅是針對人類體細胞的(其基因組不會被傳遞至下一代)。例如，在造血幹細胞中，編輯基因以治療鐮狀細胞貧血病，以及通過基因編輯提高免疫T細胞靶標癌症的能力。然而了解各種基因編輯所帶來的風險(比如脫靶效應)和潛在利益確有必要。鑒於所擬定的臨床應用主要是針對接受治療的個體，因此，在現有的基因治療的監管框架下，可以對基因編輯的臨床應用進行適當且嚴格的評估。同時，管理者也可以在臨床實驗中衡量風險和潛在利益。

從理論上講，基因編輯編技術也可應用於生殖細胞或者胚胎。被基因編輯後的生殖細胞或者胚胎，一旦繼續發育成為完整的個體(嬰兒)，其攜帶的基因序列的改變將會傳遞至嬰兒個體所有細胞。同時，這些經修改的基因也將成為人類基因庫中的一員。針對生殖系基因編輯的潛在臨床應用範圍廣泛，從治療嚴重的遺傳疾病到增進人類能力都涵蓋在內。這樣的人類基因修改包括引入自然產生的變異體或者引入被認為有益的全新基因。

這樣的生殖系的編輯帶來諸多重大問題，包括：1)脫靶效應或者胚胎細胞中的基因不完全編輯所導致的早期嵌合體胚胎的產生;2)在許多情形下，例如與其他遺傳變異和與環境的相互作用方面，想要預判基因改變所帶來的負面效應是比較困難的;3)有義務審議對個體及其即將攜帶遺傳變異的後代的影響;4)一旦被修改的基因序列被引入人類種群，這樣的遺傳學改變是很難逆轉的，並且不止影響單個社會群體或國家;5)特定人群接受優化基因，或者被強制改變基因組，將引發社會不平等問題;6)用基因編輯技術主觀有意改變人類進化進程，將產生倫理道德問題。

進行任何生殖細胞的基因編輯的臨床應用是「不負責任的」，除非：1)在適當地理解並平衡風險、潛在利益以及替代方案的基礎上，相關的安全和效率問題得以解決;2)取得有關擬定臨床應用的適當性的廣泛社會共識。此外，任何臨床試驗都必須在適當的監管下進行。目前，還未有任一擬定的臨床應用滿足這些標準：安全性問題並未得到充分的探討;具有強說服力的案例有限;許多國家明令禁止生殖系的基因編輯。儘管如此，隨著科學知識的進步和社會觀念的演進，生殖系基因編輯的臨床應用也應當適時調整。

雖然各國有權在其管轄範圍內監管相關研究活動，但是人類基因是由世界共享的。國際社會應當努力建立可接受的人類生殖系編輯的規則，並協同相關規則，以阻止不能接受的研究活動，並促進人類的幸福安康。因此，我們呼籲主辦此次峰會的國家研究機構——美國國家科學院、美國國家醫學科學研究院、英國皇家學會、中國科學院——率先創建一個持續的國際論壇，以討論基因編輯的潛在臨床應用，協助告知由各家決策者及其他人的決策，擬定建議稿和指導準則，並促進國際合作。該論壇應吸納世界各國加入進來，進行廣泛的專業探討和思想碰撞，應包括生物醫學科學家、 社會科學家、 倫理學家、衛生服務提供者、病人及其家庭、殘疾人士、 政策制定者、 監管者、 研究資助者，宗教領袖、公共利益倡導人士、行業代表以及一般民眾。

* 「臨床應用」包括臨床研究和治療。

http://news.sciencemag.org/policy/2015/12/dna-editing-workshop?from=groupmessage&isappinstalled=0