科學家嘗試用基因編輯技術挽救生命

05-28

本報訊 2015年，一個名叫Layla的小女孩曾採用基因編輯免疫細胞治療正在逐漸侵蝕她生命的白血病。Layla的治療僅是一個案例，到2017年底，這種技術或將挽救數十人的生命。

基因編輯技術涉及改變或讓現有基因失去活性，這種方法過去非常困難。研究人員花費多年才研發了挽救Layla的基因編輯技術，但由於CRISPR技術帶來的革命，這一過程僅用數周就能完成。

實際上，CRISPR技術如此成功，目前第一例人體臨床試驗已經開始。在中國，它被用於使採集自癌症患者免疫細胞的一個叫作PD-1的基因失去活性。PD-1負責編碼免疫細胞表面的一個「斷路開關」，很多癌症都具有讓PD-1開關「斷開」以阻撓免疫攻擊的能力。而在經過編輯的免疫細胞上，沒有可以供癌細胞關掉的斷路開關。

在美國，即將開展的臨床試驗更加雄心勃勃。它包括把一個經過編輯的額外基因添加到靶向腫瘤的免疫細胞中，然後利用CRISPR讓PD-1和其他兩個基因失去活性。加入靶向腫瘤的基因已經在治療白血病等癌症臨床試驗中產生了非常好的前景，但它對於固體腫瘤尚未能發生很好的作用。科學家希望將兩種技術相結合，讓靶向治療變得更加有效。

如果這些臨床試驗表明細胞基因編輯安全有效，那麼它很快將被用於治療更廣泛的疾病，如眼病。（馮維維）

《中國科學報》 (2017-01-03 第2版國際)

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