羅氏首創預防產生抑製劑的A型血友病患者出血藥物-Hemlibra

作者：翻譯：April | 2018-01-26

經過加速審評，Hemlibra獲得批准。

Hemlibra (emicizumab)獲得歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）上市授權，是預防伴有因子VIII抑製劑的A型血友病患者出血或減少出血頻率的首創藥物，面向所有年齡層患者。

A型血友病是一種遺傳性出血性疾病，由缺乏稱為凝血因子VIII的凝血蛋白引起，主要影響男性。A型血友病患者通常接受VIII因子藥物治療，替代缺失的VIII因子，幫助控制和預防出血。然而身體可能會產生抑製劑（抗體）作為對這些藥物的反應。抑製劑會降低藥物的作用，從而影響對出血的控制。

抑製劑的演化是A型血友病最嚴重的與治療有關的併發症，因為它使得疾病難以控制。產生抑製劑的A型血友病患者當前的替代治療方案費時費力（尤其對兒童來說），而且對所有患者都無效。因此，想要獲得更方便和有效的治療選擇，醫療需求尚未得到滿足。

Hemlibra是第一個被推薦用於A型血友病患者（產生抑製劑）的單克隆抗體，該領域20年內沒有新葯出現。它通過模仿因子VIII的凝血功能而產生作用。每周通過皮下注射給予治療，使其比旁路製劑（旁路因子VIII的藥物）更為方便。旁路製劑屬於當前標準治療手段，但是需要通過輸注（滴注）頻繁，長時間施用。CHMP根據加速評估程序對Hemlibra的申請進行了審查，促進患者獲得藥物，從而解決醫療需求。

該藥物的安全性和有效性在兩個III期臨床試驗中得到評估：對109名12歲或12歲以上的患者，進行隨機，開放研究以及對12歲以下兒童進行的單組，開放研究，結果顯示其中60名患者被納入申請。總體而言，與沒有預防性治療的按需使用旁路製劑相比，在產生抑製劑的血友病A患者中預防性使用emicizumab減少了需要用凝血因子治療約80-90％的出血事件。

研究中最常見的不良事件是注射部位的反應，頭痛，血栓性微血管病（損傷腎臟等小血管供應器官），發燒，腹瀉和關節和肌肉疼痛。

Hemlibra中間步驟獲得CHMP採納。CHMP的意見發送給歐盟委員會，通過有關歐盟範圍的上市授權的決定。 一旦上市許可獲得批准，關於價格和報銷將在每個成員國級別進行討論，同時考慮到該葯在該國國家衛生系統中的潛在作用/使用。

Hemlibra的申請人是羅氏註冊有限公司。

原文來源於：國際藥品註冊網&春草夢醫藥

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