什麼是基因療法?

05-10

翻譯：Jane

人類基因療法是對遺傳物質的應用，通過修復或控制基因產品的表達或修改用於治療的活細胞生物學特性1。

基因療法是一種修飾人類基因來治療或治癒疾病的技術。基因療法可以通過多種機制起作用：

· 用基因的正常複製來置換致病基因

· 滅活功能異常的致病基因

· 引入新的或修飾的基因到體內，幫助治療疾病

正在研究用基因療法產品治療包括疾病,包括癌症，遺傳疾病和傳染病等。

有多種類型的基因療法產品，包括：

· 質粒DNA：環狀DNA分子可以通過基因工程將治療基因攜帶到人類細胞中。

· 病毒載體：病毒具有將遺傳物質運輸到細胞的天然能力，因此一些基因療法產品來源於病毒。一旦病毒被修飾，它將消除其引起傳染疾病的能力，這些修飾的病毒可以用作載體（載體），將治療基因導入到人類細胞中。

· 細菌載體：細菌可以被修飾以防止它們引起傳染病，然後用作載體（載體）將治療基因導入到人體組織中。

· 人類基因編輯技術：基因編輯的目標是破壞有害基因或修復突變基因。

· 患者源性細胞基因治療產品：從患者身上取細胞，進行基因修飾（通常使用病毒載體），然後將細胞再導入患者體內。

基因療法產品由FDA生物製品評估和研究中心（CBER）監管的生物製品。在美國，開展臨床研究之前，需提交研究性新葯申請（IND）。銷售一種基因療法產品是需要提交生物製劑許可證申請（BLA）並獲得批准。

原文來源於：國際藥品註冊網&春草夢醫藥

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