前沿治療藥物的評價

作者：翻譯：李光義 | 2018-02-01

程序更新對前沿治療藥物的監管程序進行澄清

歐洲藥品管理局（EMA）已經更新了其前沿治療藥物（ATMPs）的評估程序建議。本次更新旨在簡化某些程序方面的內容，加強EMA科學委員會之間的合作，並針對前沿治療藥物（ATPM）開發者初始市場授權評估程序中的具體需求，以幫助這些藥物的開發者—通常是小型和中型企業（SMEs）或學術附屬機構—在歐盟內通過監管過程。這是在支持研發者方面邁出的重要一步，因為它解決了創新藥物評估程序理應更加明確的需求。

前沿治療藥物是基於基因、組織或細胞的人用藥物。這些手段為疾病和創傷的治療提供了開創性的新機遇。傳統方法在治療嚴重、無法治療或慢性疾病方面顯示出嚴重不足，而ATMPs藥物在治療這些疾病方面就顯的尤為重要。

程序更新加強了申請者，EMA及其委員會之間互動的及時性和有效性。前沿治療藥物至少由EMA科學委員會中的三方進行評估：高級療法委員會（CAT），人用藥品委員會（CHMP）以及藥物警戒風險評估委員會（PRAC）。委員會通過問題清單和未解決問題清單對流程進行簡化。本次更新的同時澄清了何種情況下需要進行口頭說明。雖然它集中於新的前沿治療藥物，其原則同時適用於授權後的程序。

此外，就程序更新問題，委員會給予開發人員更多的時間來回答其提出的問題（即，公司準備回答EMA委員會問題的時間段）。

程序建議的更新是CAT、CHMP和PRAC與歐盟委員會共同合作、共同努力的結果，三個委員會於2017年12月的在各自舉行的會議上獲得通過。這是歐盟委員會和EMA於2017年10月發布的聯合行動計劃的一部分，以簡化程序並更好地滿足ATMP開發人員的具體要求。

原文來源於：國際藥品註冊網&春草夢醫藥