用於治療兒童及成人罕見的遺傳性α-甘露糖苷缺乏症的新酶替代療法

作者：翻譯：Jane | 2018-01-26 |

建議授予上市許可的Lamzede是第一個治療這種疾病的藥物。

歐洲葯監局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）已經建議在歐盟（EU）為Lamzede (velmanase alfa)授予上市許可。Lamzede為一種長期的酶替代療法，用於治療有輕度到中度的α-甘露糖苷缺乏症的成人、青少年及兒童。

α-甘露糖苷缺乏症是一種罕見的遺傳性酶疾病，其通過在體內許多器官和組織中建立富含甘露糖的低聚糖而引起細胞損傷。 受此疾病影響的患者可能有智力障礙，肝脾腫大，面部特徵和骨骼異常α-甘露糖苷缺乏症癥狀從輕度、中度到重度不等。早期起病嚴重，發展迅速的人通常活不過童年，而那些病情較輕的人則會活到成年。α-甘露糖苷缺乏症是一種罕見的疾病，據估計，全世界患有這種疾病概率約為有百萬分之二至百萬分之一。

目前這種疾病還不能治癒。病情較輕的患者可以得到支持性護理，包括癥狀管理、醫療和併發症的外科治療和物理療法。

Lamzede是一種重組人α-甘露糖苷酶，研發的靜脈注射酶替代療法（ERT），用於α-甘露糖苷缺乏症的治療。 治療的目的是將藥物注射到血液，以代替體內缺乏的酶功能。 ERT旨在使體內低聚糖水平正常，以防止疾病惡化和發生異常，以及改善患者的狀況。 然而，Lamzede不能透過血腦屏障，因此可能不會對疾病的神經方面有作用，適應症中也有體現。

25名患者的多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照、平行組試驗中評估了Lamzede的療效。 治療52周後觀察到的療效包括血清低聚糖降低至正常水平、改善一些患者的運動能力和肺功能。 常見的副作用是腹瀉、發熱和體重增加。

一年的觀察期不足以充分闡述變化的幅度。 由於α-甘露糖苷缺乏症是一種非常罕見的疾病，CHMP認為，在正常使用條件下無法提供有效性和安全性的綜合數據。 因此，委員會建議在特殊情況下授予上市許可，並要求申請人完成一個非盲研究，進一步闡述6歲以下患者的療效。同時應製作α-甘露糖苷缺乏症註冊表，以評估治療的長期有效性和安全性。

特殊情況下的上市許可允許患者使用非標準授權途徑批准的藥物，是因為無法獲得全面的數據，或者是因為只有極少數人患有該疾病，收集關於其有效性和安全性的完整信息是不道德的，或者是科學知識上的空白。 這些藥物要遵守授權後的義務和監測規定。

因為α-甘露糖苷缺乏症是非常罕見的疾病，所以Lamzede被指定為孤兒葯。批準時，現在這個孤兒葯指定將由EMA的孤兒藥品委員會（COMP）進行審查，以確定迄今為止獲得的信息是否允許保持Lamzede的孤兒葯地位，並授予其十年的市場獨佔權。

CHMP所採納的意見是Lamzede走向病人的道路上的一個中間步驟。 現在CHMP的意見將被提交給歐盟委員會，以通過歐盟範圍內的市場授權的決定。一旦授予了上市許可，關於價格和報銷的決定將在每個成員國層級進行，同時考慮到該葯在該國國家衛生系統中的潛在作用/使用。

原文來源於：國際藥品註冊網 &春草夢醫藥

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