帕金森病基因療法獲得重要成果

帕金森生態網 翻譯

前天美國 Voyager Therapeutics 公司公布了帕金森病基因療法，取得了重要成果，此消息一出，股票暴漲19%，可見這項技術的威力，人類實現基因治療帕金森病的希望越來越近了。

試驗情況

1. 參加試驗的患者：

15位，分成3組，平均年齡58歲，平均病程10年。

2. 患者服藥情況：

平均每日口服左旋多巴等效劑量，高達1526mg（相當於每天服用美多芭7.63片！）。

注意：是左旋多巴等效劑量，即各種帕金森藥物，折算成左旋多巴的總劑量。

國外帕金森藥物服用劑量，遠高於國內服用劑量啊。

等效劑量的換算：帕金森病的換藥

3. 三組患者給予不同劑量的基因治療藥物：VY-AADC01，由少到多。

試驗結果：

1. 運動能力得到明顯改善。

基因治療藥物劑量越大，開期時間越長。

2. 每日口服的左旋多巴等效劑量，大幅下降。

治療6個月後，三組患者的服藥量分別下降：

208毫克(14%)、553毫克(34%)、618毫克(42%)

3. 安全性

整體無嚴重不良反應事件出現。

15位帕金森患者中的14位，在術後2天內出院。

1位患者出現肺栓塞，接受抗凝治療後，得以解決。

該試驗的意義：

不同於以往的動物實驗，該試驗是人體試驗。比前幾天日本在猴子身上的研究，有意義的多。

效果很好，安全性良好，可大幅降低服藥劑量。

該研究將在2018年上半年繼續深入開展。

關於帕金森病的基因療法

將特定的基因片段，植入載體中（病毒外科，該試驗用的是腺病毒），然後注射到腦內的特定部位，基因表達即可發揮效果。

該試驗中的基因片段，可以增強一種酶的效率，從而增加內、外源性左旋多巴的利用。

帕金森病有三種酶可以實施基因調控，TH、ADCC 及GCH-1，該試驗調控的是ADCC。

有研究者曾同時調控三種酶、兩種酶，動物實驗也顯示出良好效果。

21世紀是生物科技的世紀！未來很多疑難病將不再疑難，甚至有望治癒。