CAR-T療法FDA獲批 患者可參與國內免費臨床試驗

美國時間2017年7月12日，FDA腫瘤藥物專家諮詢委員會（ODAC）以10:0的投票結果一致支持批准諾華CAR-T療法Tisagenlecleucel（CTL-019）上市。CTL-019申請的適應症是複發或難治性兒童和年輕成人急性淋巴細胞白血病（ALL）。FDA預計將於10月3日前依據專家意見做出最終審批決定。不出意外的話，CTL-019將成為全球首個獲批上市的CAR-T療法。

什麼是CAR-T療法

CAR-T，全稱是chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy，即嵌合抗原受體T細胞免疫療法。和PD-1等免疫療法類似，它的原理也是激活患者自身的免疫細胞來清除癌細胞。但與PD-1不同的是，CAR-T是一種細胞療法，而不是一種葯。

CRA-T治療簡單來說可分解為以下幾個步驟：從癌症患者身體中分離出免疫T細胞——利用基因工程技術給T細胞加入一個能識別特定腫瘤細胞的元素，令T細胞具有殺死該種腫瘤細胞的嵌合抗體——在實驗室中大量培養CAR-T細胞——將培養好的CAR-T細胞輸回患者體內（聽起來特別高大上，事實也的確如此）。

CTL-019療法的臨床表現

資料顯示，Study B2202研究入組的88例急性淋巴細胞白血病患者中，有63例是在美國完成的CAR-T製備和輸注。在這63例患者中，52例實現應答，其中40例在輸注後的前3個月內實現完全緩解（觀察到腫瘤消失）。52例產生應答患者的中位隨訪時間4.8個月，中位應答持續期數據尚未獲得。29例患者在諾華提交生物技術許可協議時仍維持緩解，這29例患者的隨訪時間均接近1年。

來源：FDA Statistical Reviewer

基於上述表現，FDA腫瘤藥物專家諮詢委員會全票支持CTL-019上市。當然，療效持續時間、治療的毒副作用也在專家諮詢委員會考慮的範圍之內。諾華此前表示，仍會繼續對CAR-T產品的製備過程進行優化，以降低失敗率，保證滿足批量生產的需求。

另外，CAR-T是為數不多的中國不落後於西方國家的藥品研發領域，中國在http://ClinicalTrials.gov登記的CAR-T相關臨床研究數量僅次於美國，而且國內開展的細胞免疫治療還處於試驗階段，多數都是免費的。有相關需求的患者可以自行查詢了解。

總而言之，這將成為癌症治療史上一次偉大的變革。相信隨著腫瘤研究的不斷深入，CAR-T療法將成為人類對抗癌症的一大利器，也相信類似這樣的利器將越來越多、越來越強大。或許在不久的將來，癌症將變為歷史。

更多免疫治療信息可關注新加坡泰和國際醫院中國轉診辦公室。

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