高盛最新報告捅破醫藥產業潛規則，療效太好反斷藥廠金脈！並稱中國在基因編輯領域正趕超美國

4月10日，著名投資銀行高盛(Goldman Sachs)發布了一份針對生物技術領域的調查報告。這份名為《基因組革命》認真分析了近年來生物技術公司的迅速崛起，作者們認為這些生物公司有望開發出一次性治癒慢性疾病的治療方法。

在這份報告中，有兩個信息引起了人們的關注和討論，首先就是高盛對於中國在基因編輯領域的表現的高度認可，高盛認為，中國在基因編輯軍備競賽上正在趕超美國。

另一個信息則頗具爭議性。根據 CNBC 的報道，高盛分析師公開表示，快速甚至是一次性治癒患者的商業模式並不利於長期利潤，比如說基因療法。

點破藥物市場的「潛規則」？

一般而言，藥品或者是治療方案的目的，是為了治療疾病，這其中當然包括完全治癒疾病與緩解部份癥狀，在醫療藥品行業中，療效的高低絕對是能否實現成功商業模式的要素。但值得注意的是，在高盛這篇文章中卻有一個耐人尋味的研究結果出現，也就是：「治癒患者是一種可持續的商業模式嗎?」

在這份高盛的報告中，以近年來備受矚目的基因療法為例，進一步討論對於提供「一次性治療方法」的商業模式，對於醫療藥品公司而言，到底算不算是一門好生意？

「基因療法、細胞基因工程療法和基因編輯最具吸引力的因素在於能提供一次性治療方法，然而，這種療法在複發性疾病與慢性疾病方面有著非常不同的前景，」高盛分析師Salveen Richter在報告中寫道。「雖然這個創想對患者和社會將帶來巨大價值，但對於追求可持續商業利潤為目標的基因藥物開發商來說，這可能是一個挑戰。」這個「挑戰」就在於，快速甚至一次性治癒患者，醫藥公司將難以保證自己的利潤，因為市場總體趨勢將會是萎縮的。

乍一看，高盛的這個表態充滿了所謂資本主義的「醜惡嘴臉」，但是，如果我們從商業的角度來看，這樣的質疑其實並非空穴來風。

一個非常典型的例子就是吉利德（Glied Sciences）公司與其丙肝「明星產品」Sofosbuvir與Harvoni。

根據「醫藥魔方數據」，憑藉Sovaldi、Harvoni兩款拳頭產品的優異銷售表現，吉利德的年收入從2013年的110億美元飆升至2015年的320億美元，並躋身全球TOP10製藥公司的行列。但是，正是由於藥品的驚人療效，刺激了一系列超高治癒率同類產品爭先上市，丙肝患者數量迅速減少，與此同時，產品之間的價格競爭愈演愈烈，全球丙肝葯市場規模（僅指直接抗病毒類丙肝藥物，不包括干擾素等）在 2015 年摸到了 230 億美元的天花板，之後就開始急劇萎縮。

此前，吉利德公司憑藉能夠治癒患者的藥物在市場上大獲全勝，賺的盆滿缽盈。但是現在，吉利德已有的丙肝治療市場份額正在逐漸下滑，這家公司如今也在尋找新的市場，包括收購 CART初創企業。

高盛同樣注意到了吉利德這個案例。據報道，高盛表示，吉利德在近年來治癒了90%以上的患者，該公司的產品銷售額在 2015 年達到頂峰，達到 125 億美元，但也正由於如此驚人的成功，反而讓吉利德陷入了另一個困境，根據高盛的估計，吉利德在2018年的銷售預計將低於 40 億美元。

「吉利德是一個很好的例子，它的丙肝藥物的成功已經逐漸「耗盡」了可以用於治療的病人，」這位分析師寫道，「在丙型肝炎等傳染病的情況中，現有患者的減少意味著新增患者的數量也會呈現減少的趨勢。也就是說，這個市場是在萎縮的。但對於像癌症這樣的能夠保持相對穩定增長速度的領域，其在收益可持續性發展上的風險更低。」

DT君認為，相信這番言論並不只是高盛一家公司的想法，一些投資機構以及藥廠可能也有同樣的憂慮：如果疾病能夠被治癒甚至是迅速根除，藥廠如何保證持續的盈利？這個問題不僅關乎葯企和投資機構，同樣關乎人類命運。

這個觀點其實也反映了一個常識性現象：資本主義與人類追求健康有其不相容的地方，即市場本身不支持真正有效的治療手段開發。

高盛分析師對於這樣的「一次性治癒方法」可能引發的問題提供了幾種解決方案：避開罕見疾病，確保足夠大的患者群體以獲得足夠的投資回報，或足夠快地開發出「一次性治療方法」以抵消先前資產減少帶來的影響，以及將快速創新與投資組合擴張相結合。

或許我們還可以依賴政府。如果政府將國內生產總值的一部分資助科學研究，就能自由獲取研究所得的所有專利。或者可以從製藥公司或其他中間商獲取的利潤中徵稅，然後再把這個錢投向公共資助的科學研究。

中國在基因編輯競賽上正在趕超美國

基因編輯技術引起高盛的注意，並不僅僅在於其「一次性治癒」效果可能帶來的影響，還在於這個技術目前在醫療界的火熱程度。而且高盛認為，目前在利用CRISPR研發新的療法上，中國已經領先美國，而在CAR-T療法上，中國與美國差距不大。

根據高盛分析師Salveen Richter對基因療法的深入分析，當一群歐/美生物先鋒還在排隊進行其首次人體試驗時，中國研究人員就已經在測試CRISPR編輯的人類細胞方面拔得了頭籌。

圖表 | 各國研究人員完成CAR-T研究總數

Richter及其團隊報告稱：「截至2018年2月底，在已登記的測試CRISPR編輯細胞治療多種癌症、HIV感染的臨床研究中，中國佔了九項，而美國，則僅有一項。這9項研究都由中國的頂級公立醫院發起/贊助，據報道，共有超過80名患者正在接受這些基因藥物的治療。」

對於 CRISPR，中國有得天獨厚的優勢——Richter補充道，去年，中國國家自然科學基金會為超過90個CRISPR項目提供了資金支持。而過去4年中，獲得資助的此類項目超過了270個。

但高盛也預計，由於目前中國尚沒有關於此類基因編輯項目的相關規定，而中國醫院的CRISPR工作增速又過於迅猛，如果中國的主要藥物管理部門介入並叫停，那麼這種情況可能會發生變化。

而在完成 CAR-T 研究總數上，中國研究人員已經可以與美國研究者一較高下。截至2月，據高盛公司統計，中國完成CAR-T試驗的數量為153次，而美國為164次，歐洲為73次，世界其他地區為56次。

高盛認為，通過以比其他國家更低的價格銷售CAR-T療法，中國的醫療旅遊數量因而極大幅度增加，最終賺得盆滿缽滿。

不過，針對這個報告，也有美國媒體認為，以上數據其實也不足以說明美國會在未來輸掉這場比賽。並且，美國依舊有很多頂尖的生物科技公司和製藥商，他們保持著非常強大的競爭力。

近幾年來，基因編輯技術和細胞工程技術迅速的席捲整個生物醫藥行業，科學家們爭先恐後的嘗試用這些新技術來對抗罕見病、打擊腫瘤。去年，FDA通過了諾華和吉利德/凱特製葯研發的CAR-T療法，該療法能重新編輯患者自身的免疫細胞，並用之來精確打擊白血病細胞。而2016年，中國科學家進行了首個應用CRISPR技術治療的人體試驗，這個基因工程技術能夠精確切割並改變我們體內的生命編碼。

對於著名的癌症免疫專家Carl June博士來講，後一個消息意味著「一場中美生物醫學對戰」在基因層面全面開啟，就像是「人造衛星2.0」。人造衛星為美蘇爭霸時期在太空競賽中爭奪研發的主要產物。

不過，新治療方法的研發往往意味著昂貴的開銷，在全球化的趨勢下，隨之而來的也是各大葯企之間的兼并與合作。就在過去的一周，製藥巨頭諾華公司以87億美元的價格收購了基因治療開發商AveXis。

同時，全球各大生產基地也在為這場愈演愈烈的大戰準備著「軍火庫」，建造著更加完備的基因編輯和生物工程試驗場，中美之間的競賽將成為其中的關鍵組成。