【探索】基因編輯治療進展到了何種地步？

美國《科學》雜誌在線版17日報道一項人類醫療史的里程碑：科學家首次嘗試在人體內直接進行基因編輯。他們向一名44歲的患者血液內注入了基因編輯工具，以永久性改變人類基因的方法來治癒嚴重遺傳疾病。【中國科技網】

從韓春雨的基因編輯醜聞到這個最新的人體試驗，基因編輯從實驗室走向臨床，從機理走到了治療，進展神速。《Science》雜誌是新科技的風向標，能在這期刊上發表的論文結果自然水平不低，先不說這個單例的人體試驗能否為全人類的基因編輯治療帶來普適性的佳音，我們先看看基因編輯運用於治療的進展如何了。

習慣性的先從百度學術搜索科研領域的最新進展，可以發現有關「基因編輯治療」的文獻今年發表了700多篇，其中入選核心期刊的大約是400篇。

當然我們不能閉門造車，尤其是這種世界前沿的科技，總得關注下國際發展情況吧？所以看了下Pubmed，用於人體臨床研究（clinical trial）的基因編輯（gene editing）論文在今年發表了24篇，可喜的是其中四分之一（6篇）的影響因子（IF）達到了10以上，屬於質量很高的研究結果。這也從一個側面說明新技術的開發和發展往往是高水平研究科室的研究對象，致力於造福人類健康。

數量上已經可以體現基因編輯技術用於治療的關注度，那麼主要都是在哪些方面呢？從百度學術的關鍵詞羅列可以看出相關運用的技術包括

• CRISPR/Cas9

• 基因敲出

• 鋅指核酸酶

• 基因轉移

主要運用的領域則為

癌症如白血病、遺傳性疾病如血友病、地中海貧血、多種肌肉營養障礙症和逆轉錄病毒相關傳染病如艾滋病等疾病【《中國中藥雜誌》 , 2017 , 42 (1) :34-40】

如果從2017年的研究限制擴展到近2年（2015-2017年）內，則發現引用量最高的文獻為《晚期胃癌分子靶向治療研究現狀》，引用數量11次，可見基因編輯的確正致力於解決最困擾人類的疾病領域——癌症。奇怪的是2017年當年的文獻引用量都較低，要麼說明熱度已過（但新聞發表的新研究正說明了全球正致力於基因編輯的進展）；要麼說明大家都在憋大招做試驗，同期論文寫作的進度減緩了；要麼就是說明幾個不同的學術團隊在相互競爭，可能會有不同的理論派別產生……後兩者應該信服一些。

從新聞和文獻資料的簡單窺探，可見基因編輯正在從韓春雨的醜聞所帶來的負面影響中走出來，大家仍舊積極的在探索這個新技術對人類醫療健康事業的造福，也希望不只這一例人體試驗，更多的具備循證醫學證據的臨床IV期研究，多中心臨床研究，真實世界研究等等能夠實施併產出令人欣喜的臨床結果。

基因編輯技術被譽為本世紀目前為止生物技術領域的最大突破，美國首次核准將基因編輯技術運用在人體試驗上的計劃，將會是醫療界具有劃時代意義的突破。我國基因編輯技術的發展也進一步提升社會公眾對該領域的關注度，為該技術的發展及應用提供良好的基礎條件。

基因編輯技術

據新華社報道，美國國家衛生研究院日前批准了首個利用被譽為「基因剪刀」的CRISPR基因編輯技術來治療癌症的人體臨床試驗，讓備受關注的生物醫學技術在美國距臨床試驗僅差美國食品和藥物管理局批准一步之遙。值得一提的是，基因編輯技術在我國也迎來突破性進展。近日，河北科技大學副教授韓春雨研發出了基因編輯新技術NgAgo－gDNA，其潛力有望超過目前最熱門的美國CRISPR－Cas9技術。

血液注射基因編輯工具治療遺傳病

藉助基因編輯技術修復細胞中引發疾病的缺陷基因，從而治療亨特氏綜合征這類的基因缺陷病，在患者的血液中注入了基因編輯工具，這位病人現年44歲，患有罕見的代謝障礙疾病——亨特氏綜合征，在試驗中研究人員藉助基因編輯技術切斷肝細胞中的DNA螺旋並且插入一個取代的基因副本。這樣就會把基因修改後的幹細胞打造成一個製造工廠，為亨特氏綜合征患者不斷製造缺失的酶。

基因組編輯技術徹底清除艾滋病毒 有望摘掉「絕症」帽子

總之，基因編輯治療，可以說在治療人體疾病方面，已經有了一些顯著的成績，可以說是效果喜人的，也許在不久的將來，基因編輯治療將在艾滋病治療上取得重大突破。我們拭目以待吧！