首款系統性紅斑狼瘡皮下注射新葯上市，未來或有更好的選擇

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7月21日，美國FDA批准了葛蘭素史克公司的皮下注射劑型Benlysta（belimumab，貝利木單抗），用於正在接受標準治療的活動性、自身抗體陽性系統性紅斑狼瘡（SLE）成人患者。這也是首款獲批上市的系統性紅斑狼瘡皮下注射劑新葯，並將於8月下旬在美國專業藥房出售[1]。

Benlysta是目前唯一一款專門開發和批准用於治療系統性紅斑狼瘡的藥物，屬於B淋巴細胞刺激因子（BlyS）特異性抑製劑，是一種能結合可溶性B淋巴細胞刺激因子的人源單克隆抗體。Benlysta並不是直接與B細胞結合，而是通過與B淋巴細胞刺激因子結合來抑制B細胞的生存（包括自身反應性B細胞）、減少B細胞分化成為能生產免疫球蛋白的漿細胞。

Benlysta是近50年來首個獲批的系統性紅斑狼瘡新葯，主要有兩種配方形式——靜脈注射型和皮下注射型。2011年，靜脈注射劑型Benlysta獲批准上市，劑量根據患者體重來調整（10mg/kg），每四周靜脈注射一次，每次大約1小時。對於此次獲批的皮下注射劑型Benlysta，患者通過培訓後，每周可通過單劑量預灌封注射器和單劑量自動注射器自行給葯200mg。

幹細胞治療系統性紅斑狼瘡成為熱點

系統性紅斑狼瘡是最常見的狼瘡形式，約佔全球狼瘡患者的70%，世界範圍內大約有500萬人受此影響。系統性紅斑狼瘡是一種慢性的、無法治癒的自身免疫性疾病，能產生可以攻擊機體任何系統的自身抗體，臨床上可出現多個系統和臟器損傷的癥狀，包括腎臟、心臟、中樞神經系統、血液系統、皮膚、關節等。

不同的系統性紅斑狼瘡患者所表現的臟器損傷以及臨床狀況有所差異，因而治療往往注重個體差異性。傳統的治療方法，如免疫抑制或免疫調節療法，可以控制大多數患者，但仍然會對一些患者無效。間充質幹細胞具有免疫調節作用，對多種免疫細胞（如樹突細胞、NK細胞和T細胞等）都能發揮免疫調節效應，近年來被廣泛應用於自身免疫性疾病的治療研究中，間充質幹細胞治療系統性紅斑狼瘡獲也獲得了很大的進展。

2013年，南京大學鼓樓醫院、江蘇大學附屬醫院與博雅控股集團合作，運用間充質幹細胞治療系統性紅斑狼瘡，取得了顯著的成果，研究項目獲得了江蘇省科技進步一等獎。

2014年，南京鼓樓醫院以及江蘇大學附屬醫院等機構的科研人員在《Arthritis Research & Therapy》雜誌上發表了一項多中心研究，揭示了臍帶間充質幹細胞治療難治性系統紅斑狼瘡有效，總有效率達60%[2]。

2016年年底通過國家衛計委官方備案的13個幹細胞臨床研究項目中，第一項就是臍帶間充質幹細胞移植治療狼瘡性腎炎。

展望

目前在Clinical http://Trials.gov上登記註冊的、利用幹細胞治療系統性紅斑狼的臨床研究項目有19個。隨著臨床研究成果的不斷產出，未來難治性（或對傳統治療無效）系統性紅斑狼瘡患者或能受益於幹細胞技術。

在我國，幹細胞作為臨床藥物獲得國家批准上市還有一段路要走。不過，《細胞製品研究與評價技術指導原則》的頒布，逐漸打通了國內細胞治療產品的上市道路。近期又傳來好消息，國家衛計委和CFDA相關部門負責人在《中國醫藥質量管理協會細胞治療質量控制與研究專業委員會第二屆學術研討會》中上表示，兩部委此前已就細胞治療監管思路與舉措進行過協商，具體監管思路和措施很有可能於今年年底或明年正式出台，行業「無法可依」的局面有望結束，這意味著幹細胞作為臨床藥物上市又進了一步。

作者：Dr.韋

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