基因療法治癌症，離我們還遠嗎？

美國,2017年已有三種基因療法獲批准上市,其中兩種治療癌症,一種治療遺傳病,這為2018年基因療法市場的升溫拉開序幕。正如美國食品和藥物管理局局長斯科特·戈特利布所說,基因療法正處於一個「轉折點」,將成為治療甚至治癒許多重病難病的支柱。

新的一年,生命科學也將持續升溫,為重病難病提供全新治療方案。

在新一代基因編輯工具尤其是CRISPR推動下,新型基因療法將加速邁向臨床應用。統計數據表明,全球迄今已開展約2400種基因療法的臨床試驗。

在中國科學家也已開展了利用CRISPR-Cas9基因編輯技術治療肺癌的臨床試驗。據英國《新科學家》周刊預測,試驗有望於2018年收官。

業內人士還預言,基因編輯與免疫療法結合治療癌症,短期內有望進入臨床應用。全球目前約有60家公司在開發治療癌症的CAR-T療法,它們中很多都將於2018年獲批上市。

近幾年，以PD-1/PD-L1抗體、CAR-T療法為代表的癌症免疫療法無疑已成為生物醫藥行業最熱門的領域。目前，美國FDA已批准5款PD-1/PD-L1抗體以及2款CAR-T療法上市，累計適應症包括了血癌和實體瘤在內的多達十幾種癌症。

在這兩類免疫療法的開發方面，中國以非常快的速度進行了跟進，並且取得了很多令人矚目的進展，除了研發上的「成績」，項目授權方面也是收穫滿滿。繼之前多家公司的國產PD-1抗體被國際巨頭「相中」，12月底，CAR-T療法也收穫喜訊。

據不完全統計，目前至少已經有10個國產的PD-1抑製劑（PD-1抗體、PD-L1抗體）進入臨床試驗或者即將進入臨床試驗，其中恆瑞、君實、百濟三家的PD-1抗體是目前推進最快，有望在未來一兩年內進入市場的「第一梯隊」。

2015年9月，恆瑞公司以7.95億美元的價格將自己的PD-1抗體在海外市場的開發和銷售權益，出售給了Incyte公司。

君實的PD-1抗體，JS-001（從這個編號也可以看出來，這是這家公司開天闢地的「第一號」），是第一個獲得中國食品藥品監督管理局批准，在中國開展臨床試驗的國產PD-1抗體

PD-L1陽性的患者，有效率達到了46%；腫瘤組織中存在淋巴細胞浸潤的患者，有效率高達50%。請關註： 遠方的獅