未來這樣治療白血病：首個FDA批准的CAR-T藥物臨床數據披露

2017年8月30日，美國FDA批准嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）藥物tisagenlecleucel上市，用於治療難治或至少接受二線方案治療後複發的B細胞急性淋巴細胞白血病，這是首個獲批的CAR-T療法，這種治療措施有望真正治癒某些類型的腫瘤。

今天國際著名期刊新英格蘭醫學發布了關於這個藥物的一些臨床試驗數據，下面我們一起來看看，這個未來治療白細胞的藥物數據究竟如何。

這是一項全球性、多中心的II期臨床試驗，這一治療方法使用患者自身的白細胞進行基因重組，通過抗CD19嵌合抗原受體改造T細胞，以特異性地殺死癌細胞。

75例3-21歲的可複發或難治療的B細胞急性淋巴細胞白血病患者，61%的病人在造血幹細胞移植後複發，患者幾乎沒有什麼後續的治療方案了。但是CAR-T療法讓這些病人獲得了新生，治療3個月內總體緩解率是81%，所有對治療有應答的病人通過流式細胞檢測未發現殘留病灶。

下圖是61名出現病情緩解的病人的緩解持續時間。其中中位緩解時間尚未達到。

對治療產生應答的病人，其6個月無事件生存率和總生存率分別為73%和90%。76%的病人總生存期超過了12個月，緩解的中位總生存期尚未達到。Tisagenlecleucel在患者血液里存在的時間長達20個月。

這一療法最嚴重的副作用也不低，三到四級的不良事件發生比例約為73%，77%的病人出現細胞因子釋放綜合征，其中48%的病人使用Tocilizumab治療，需要在重症監護室進行治療，40%的病人會出現神經系統事件。暫時沒有出現腦水腫的報道。

如研究者所說，以前對於骨髓移植後複發的患者或治療失敗的患者，他們只能選擇去臨終關懷醫院，現在CAR-T治療方法，可以等待他們好轉，然後將其送回家。CAR—T療法，讓我們對於血液腫瘤的治療有了新的方法，對於白血病病人來說，這些新的治療措施給予了他們未來。

國內一些研究機構也在開展CAR-T療法的研究，因此上面這個葯和數據只是一個開始，未來我們將會重新定義很多腫瘤的治療理念和方式。

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參考文獻

Maude SL, et al, Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia，N Engl J Med. 2018 Feb 1;378(5):439-448.

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