Nature:口服藥物fexinidazole有望徹底治療昏睡病

一種名為非洲昏睡病(非洲錐蟲病)的致命疾病一直困擾著中非地區的居民。它會從村莊無影無蹤地消失,卻又在數周或幾個月後不明原因地重新出現,每年都要奪取超過三萬人的生命。14世紀,馬里國王Mari Jata就染上了這種疾病,昏睡大約2年後死亡,這是較早的昏睡病例。幾個世紀後,西方殖民者把貿易拓展到西部非洲時,發現了這種怪病。

現代科學發現,非洲昏睡病由一種僅通過采采蠅傳播的布氏錐蟲引發的疾病。這種寄生蟲會闖入大腦,導致感染者出現頭痛、顫抖、意識混亂和癱瘓。同時,感染者的睡眠周期被擾亂,導致其有時清醒,有時處於睡眠狀態,若不及時治療會有生命危險。目前常用的治療藥物melarsoprol因為含砷,具有嚴重的毒副作用,患者使用後死亡率達5%。

近日,賽諾菲(Sanofi)的科研人員利用新口服藥代替靜脈藥物(melarsoprol)注射和藥丸(melarsoprol結合糊精)組合療法,首次成功治癒了致死性的非洲昏睡病。在近日於比利時安特衛普召開的歐洲熱帶醫學和國際衛生大會(European Congress on Tropical Medicine and International Health)上,科研人員公布了最終的臨床試驗結果,並表示有望在十年內消除昏睡病。

fexinidazole(來源:Wikipedia)

這種名為非昔硝唑(fexinidazole)的口服藥物能夠成功治癒91%的嚴重昏睡病患者,而組合療法能成功治癒98%的患者,同時這種口服藥物還能治癒99%早期患者,他們將接受典型脊椎穿刺確定是否需要進行輸液治療。利用藥物非昔硝唑治療相對容易一些,這就意味著,如果這種療法被批准,或許能比當前療法挽救更多患者的生命。目前研究人員正在進行III期臨床試驗,即藥物進入監管機構審批前的最後環節。

非昔硝唑是賽諾菲公司自2007年就開始開發的口服藥物。賽諾菲公司不久將向歐洲藥品局提交藥物審批申請,預計在明年年底前這種藥物將會獲得綠燈,由於其是一種口服藥物,患者可以在家進行治療,這將大大節省患者治療的時間以及開支。不過,在家中服藥治療或許具有一定的危險性,因為對於藥物非昔硝唑沒有反應的人群如果沒有得到醫務人員的及時救治很有可能會死於昏睡病。

這種口服非昔硝唑療法或許僅僅是開始,目前科研人員正在進行大量研究,以應對包括昏睡病在內的多種蟲媒疾病,這類疾病每年造成超過100萬例死亡。倫敦的製藥公司Seek和臨床研究組織hVivo研發了一種並不靶向特定病原體的肽疫苗——「通用蚊媒疾病疫苗」(Universal Mosquito-Borne Disease Vaccine),能夠潛在地防禦多種蟲媒感染。該疫苗正在馬里蘭國做隨機雙盲I期研究,考慮到這種疫苗將對許多感染具有潛在影響,業內都在熱切期盼結果。


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