孤兒葯一旦上市，還罕見嗎？

作者：gjypzc | 2018-01-17

從今天開始，歐洲葯監局（EMA）將公布孤兒葯維護評估報告，該報告針對每一種獲得機構建議授權上市的指定孤兒葯。

新報告總結了機構孤兒葯委員會（COMP）關於在其研發過程中被指定為孤兒葯的藥品在其授權時是否符合指定標準的理由。 這是歐盟（EU）孤兒項目激勵機制之一：十年市場獨佔期的前提條件。 一旦歐盟委員會通過上市許可決定，該報告將作為歐洲藥物公共評估報告（EPAR）的一部分進行出版。

孤兒葯委員會主席Bruno Sepodes解釋說：「與利益相關者的互動是雙向的：他們要求更多的透明度，我們傾聽他們的需求，現在我們正在履行我們的承諾。 「一旦罕見疾病的藥物獲得上市許可，患者以及公司將更好地了解決策過程。 在確定藥物的成本效益時，健康技術評估機構（HTAs）可能會使用這些附加信息「。

想要獲得孤兒指定資格，該藥物必須針對威脅生命或慢性衰弱的疾病，在歐盟境內，患病人數低於0.05%。 如果已經有針對罕見疾病的另一種治療方法，新葯的開發者必須證明，與現有的選擇相比，該葯對患者有顯著的益處，這意味著藥物為患者提供了相關臨床優勢或重要貢獻。

孤兒葯委員會能從兩方面評估一個藥物是否符合孤兒葯指定的要求：在藥物開發的早期提供獲得支持研發活動的激勵措施，並且上市授權時（以新療效獲得上市授權）再次確認其十年的市場獨佔性的資格。

孤兒葯指定獲得許多激勵措施來促進研究和創新，包括減少科學諮詢費用和歐盟授權藥物的十年市場獨佔期。

孤兒維護評估報告將發布所有正反面的COMP意見（包括撤回藥物）。報告將描述在做出繼續維持孤兒葯分類的時候，該罕見病的大致情況，嚴重性，疾病擴散狀態，以及相對已批准上市藥物的優勢（如適用）。

第一份報告涉及Prevymys，一種抗病毒藥物，可以防止巨細胞病毒在異體造血幹細胞移植後接受免疫抑製藥物的患者重新激活和使其生病。

原文來源於：國際藥品註冊網 & 春草夢醫藥