多項首創舉措：2017年CDER獲批藥物反映創新和改善患者護理並舉

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作者：翻譯：李光義；審核：April | 2018-01-09

FDA之聲發佈於2018年1月10日

來源：Janet Woodcock, M.D.

2017年，FDA藥物評估和研究中心批准了許多從未在美國上市，被稱為「新型」的藥物，以幫助提高民眾的健康。

新葯通常代表了推進病人護理的創新療法。2017年也不例外。我們批准了治療罕見病的新療法，諸如Batten病，南美錐蟲病和帶有抑製劑的A型血友病。我們同時批准了新的癌症療法，新的抗生素以及新的多發性硬化症，帕金森病，遲發性運動障礙，毒性肌營養不良症，以及肌萎縮側索硬化症（通常稱為Lou Gehrig病）等新療法。

在過去的六年中，我們已經在年度報告中總結了新葯批准的情況。今年，我們將擴展報告範圍（即將新葯批准之外的藥物也納入到報告中），以展示有助於改善健康的其他藥物的批准。例如，我們批准了許多已上市藥物新的用途的申請，擴展了受益面，並擴大到新的受益人群，如兒童。我們同樣批准了現有藥物新劑型的申請。其與批准新葯有所不同，但同樣可以提供重要的醫療價值。

其他的批准有多寶貴？我們來一起看一下「第一」里的一個回答。有許多。例如，近十年來首次批准了一種用於治療肝癌的藥物，以及在近20年來首次批准一種用於治療鐮狀細胞病的藥物。其他在2017年首次獲得批准的藥物，將有益於某些受到各種醫療條件影響的患者，包括：

1.巨細胞動脈炎，一種動脈血管感染導致的危險狀態；
2.細胞因子釋放綜合征—有一種與被稱為嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法引起的反應有關的病症；
3.骨髓移植後慢性移植物抗宿主病；
4.一種被稱為邊緣區淋巴瘤的血癌；
5.嗜酸性粒細胞肉芽腫伴多血管炎，一種罕見的引起血管炎，身體血管壁發炎的自身免疫性疾病；以及，Erdheim-Chester疾病，一種罕見的血癌。

CDER的其他首次獲批療法並非新葯批准，其中包括：

1.用於治療某些癌症的生物仿製葯；
2.旨在阻止濫用的具有速釋功能的阿片類產品；
3.每月一次的注射用丁丙諾菲產品，以幫助阿片類藥物成癮的患者；
4.基於癌症遺傳特性而不是腫瘤起源部位的癌症治療；
5.用於預防腎細胞癌複發（腎癌）的治療
6.只含兩種藥物治療HIV-1的完整方案（兩種藥物非逆轉錄酶抑製劑），其對患者腎臟、骨骼和心臟可能有害。
7.在美國批准的一種藥物，它的感測器嵌入在藥片中，使患者服藥時能夠產生電子記錄；
8.以及短效「後續」治療糖尿病的胰島素製品。

通過創新推動：2017年新葯批准和其他藥物療法的進步。

我們的報告「通過創新推動健康：2017年新葯批准和其他藥物療法的進步」講述了發生在過去一年其他重要藥物療法批准的故事。該報告同時展示了我們用於有效執行審查和批准新葯的各種監管方法，同時始終把安全放在首要位置。例如，2017年CDER有61%（46種新葯中的28種）新葯審批至少使用一種「加急」審核的方法。

在某種程度上，由於CDER的有效手段，2017年美國批准的78%（46種新葯中的36種）的新葯早於世界其他國家，以及在目標用戶付費日期內的申請按照「處方葯使用費法案」目標100%被批准；

在藥物開發和藥物批准中，患者所扮演的角色對於新葯監管是非常重要的。CDER與廣泛的病人以及病人權益保護者進行合作，當機構審核發展計劃時應站在患者視角考慮問題，同時確保藥物申請時滿足以前未滿足的需求。我們同時和全球生產，科學和藥學利益相關者合作，推進科學發展以幫助新藥物療法的開發和評估。我們的報告重點介紹了-CDER領導或參與支持創新和提高公眾健康的許多公私合作關係和聯盟。

最後，2017年報告描述了CDER對2017年颶風季節造成的破壞作出的反應，主要是包括與醫院和製藥公司合作以保證藥物充足，同時保護受颶風影響的民眾的安全。

我們希望新報告就CDER為支持創新和提高公眾健康所採取的多種措施提供了一個更深層次的解讀。

Janet Woodcock, M.D.FDA藥物評估和研究中心主任。

原文來源於：國際藥品註冊網 & 春草夢醫藥