抗癌明星丨CAR-T「威力」究竟有多大?

  2017年是腫瘤治療領域裡程碑式的一年,CAR-T療法的獲批無疑是繞不開的一環。

  美國臨床腫瘤學會(ASCO)最近發布的《2018臨床腫瘤學進展》中,CAR-T療法毫無懸念地入選。那麼,這個抗癌明星的「威力」究竟如何?

  去年8月,美國FDA批准首個CAR-T療法Tisagenlecleucel(CTL-19)上市,用於治療難治性或複發性B細胞急性淋巴細胞白血病。最新一期的權威醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》發布了一項關於CTL-19的臨床試驗數據,讓我們圍觀一下。

  在這項全球性、多中心的2期臨床試驗中,包含了75例3-21歲的難治性或複發性B細胞急性淋巴細胞白血病患者,其中61%在骨髓移植後複發。但在接受CAR-T療法治療後,3個月內總體緩解率達81%,所有對治療產生應答的患者均未發現殘留病灶。在這些患者中,6個月無事件生存率和總生存率分別為73%和90%;76%的患者總生存期逾12個月。

  但另一方面,CAR-T療法的副作用也不容小覷。嚴重不良反應事件發生比例約為73%,77%的患者出現細胞因子釋放綜合征,其中48%的患者需要重症監護,40%的患者出現了神經系統不良反應事件。暫未發現腦水腫的報道。

  儘管如此,研究者依然認為,CAR-T療法利大於弊。對於移植後複發或治療失敗的患者而言,以往,他們只能被迫接受臨終關懷,而有了CAR-T療法,他們又迎來新的希望。

  案例

身為CAR-T「代言人」,小女孩艾米麗(Emily Whitehead)已然成為名人

  艾米麗5歲時不幸被診斷出急性淋巴細胞白血病。經過治療,病情兩度複發,醫生們已無計可施。

  2012年,艾米麗參與了CTL-19臨床試驗。她的體內隨後發生了超強的免疫反應,大量免疫細胞「特種兵」剿殺了她體內的癌細胞。雖然經歷了噩夢般的連續高燒,艾米麗最終掙脫了死神的束縛。

  現在,13歲的Emily正健康成長。她的體內仍然能檢測到存活的CAR-T細胞。

  好醫友醫療總監Joy Xu認為,CAR-T療法的獲批,讓血液腫瘤有了全新的治療方法,為走投無路的患者帶來了新的希望。目前,國內也已經有多家研究機構在開展CAR-T療法的研究,最近,已有4種CAR-T產品被國家食葯監總局納入優先審評,相信不久的將來,會有更多國內患者感受到CAR-T療法的威力。

  來源:好醫友

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