速遞 | 羅氏自閉症新葯獲突破性療法認定

▎葯明康德/報道

羅氏（Roche）今日宣布，美國FDA授予其在研口服新葯balovaptan（以前為RG7314）突破性療法認定，該藥物作為一款加壓素1a（V1a）受體拮抗劑用於自閉症譜系障礙（ASD）患者的治療。

ASD是一種終生性疾病，影響著患者的行為、交流和與人互動。據世界衛生組織（WHO）估計，全球每160個人中就有1名ASD患者。ASD之所以被叫做「譜系障礙」，是因為患者具有廣泛而嚴重的癥狀，極大地影響了他們的日常生活。但目前還沒有藥物來改善患者在社交能力、重複行為、限制興趣和溝通方面遇到的困難。ASD患者的這些核心癥狀會持續存在，並難以克服。他們急需新療法來改善病情，提高生活質量。

Balovaptan是一款在研小分子藥物，有望為ASD患者帶來治療希望。來自人類和動物研究的證據表明，V1a受體介導和調節的關鍵社會行為對ASD患者具有挑戰性。如果在進一步的研究中證實了balovaptan的療效，它有可能成為第一個幫助改善ASD的核心社交和溝通癥狀的藥物。

▲Balovaptan的分子結構式（圖片來源：NIH）

此次balovaptan獲頒突破性療法認定是基於VANILLA研究的結果。該研究是一項在ASD成人患者中進行的2期臨床試驗。其結果在2017年5月舉行的國際自閉症研究大會 （IMFAR）上公布。研究顯示balovaptan具有良好的安全性和耐受性。此外，評估balovaptan在ASD兒童和青少年患者中的療效的研究也正在進行中。

「我們非常高興FDA為balovaptan頒發了突破性療法認定，以表彰它治療ASD患者的早期希望，」羅氏首席醫學官兼全球產品開發負責人Sandra Horning博士表示：「我們期待與FDA密切合作，希望能儘快把這款藥物帶給患者。」

我們期待這款極具潛力的藥物能儘快為自閉症患者帶來疾病緩解。

參考資料：

[1] Roche Investor Update: FDA grants Breakthrough Therapy Designation for Roche』s balovaptan in autism spectrum disorder

[2] FDA Calls Roches Autism Drug a Breakthrough

[3] Roche官方網站

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