治療罕見腫瘤，FDA批准首款多肽受體放射性核素療法

▎葯明康德/報道

近日，美國FDA宣布，批准諾華（Novartis）集團公司Advanced Accelerator Applications的Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）治療生長抑素受體陽性的胃腸胰腺神經內分泌腫瘤（GEP-NETs）。這也是美國FDA批准的首款多肽受體放射性核素療法（PRRT）。

神經內分泌腫瘤（NETs）是一類罕見的腫瘤，能病發於胃腸道、胰腺、肺等諸多器官中的神經內分泌細胞。罹患這類腫瘤的患者表現不一，有些患者會由於體內激素的過度產生而出現癥狀，而有些患者則能多年無癥狀。雖然這類腫瘤並不常見，但一旦患病，就會給患者的生命帶來很大的影響，據估計，一旦腫瘤出現分化，發生遠端轉移，這些患者的5年生存率就會只有35%。創新療法也就成了這些患者的救命稻草。

本次獲批的Lutathera是一款放射性藥物，能結合腫瘤細胞表面的生長抑素受體，並進入細胞，通過放射性對腫瘤細胞造成損傷。之前，它曾獲得美國FDA的孤兒葯資格，也曾獲得優先審評資格。

▲Lutathera的作用機理（圖片來源：諾華）

在兩項關鍵的3期臨床試驗里，這款新葯的療效得到了驗證。在第一項試驗中，與最佳的標準護理手段（每四周30mg octreotide LA）相結合，Lutathera顯示出了良好的效果，能降低79%的疾病進展或死亡風險（HR 0.21，95% CI：0.13-0.32；p<0.001）；在第二項試驗里，在1214名生長抑素受體陽性的腫瘤患者中，Lutathera在360名GEP-NETs患者組成的亞群里，讓16%的患者出現部分腫瘤縮小。值得一提的是，第二項臨床試驗招募的患者是FDA「擴大使用」（expanded access）項目的一部分，該項目能讓罹患嚴重而危及生命疾病的患者獲得在研新葯，進行治療。基於這兩項試驗的數據，FDA也決定批准這款新葯上市，造福患者。

「GEP-NETs是一類罕見的癌症，在初始治療失敗後，腫瘤會繼續生長，而患者的治療選擇很有限，」美國FDA腫瘤學卓越中心主任和血液病學與腫瘤學產品辦公室執行主任Richard Pazdur博士說道：「這項批准為這些罕見癌症的患者帶來了新的治療方案。這也彰顯了FDA願意考慮『擴大使用』項目中的數據，來支持新療法的批准。」

▲Lutathera有望給更多患者帶來治療的希望（圖片來源：Carcinoid Cancer Foundation）

「Lutathera的獲批標誌這一個重要的成就，也是對NET癌症群體的一個重要創新，」 Advanced Accelerator Applications的主席兼總裁Susanne Schaffert博士說道：「在30多年來，諾華一直開發NET和類癌綜合征的療法，支持NET群體。我們將一道推進創新核醫學療法，治療NET在內的多種腫瘤類型。我想不到有什麼更好的方法，來慶祝我們兩家公司的合作與未來。」

我們祝賀諾華與Advanced Accelerator Applications斬獲這款新葯的獲批，也期待更多創新療法能層出不窮，造福患者。

參考資料：

[1] Advanced Accelerator Applications Receives FDA Approval for Lutathera? for Treatment of Gastroenteropancreatic Neuroendocrine Tumors

[2] FDA approves new treatment for certain digestive tract cancers

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