不懂這些術語，只有被腫瘤醫生牽著鼻子走

患者應該選擇哪一種治療方案，最直接的標準看什麼？(Kaplan-Meier曲線，OS)

拋開經濟社會問題，僅從醫學角度講，評價哪種方案最好，我想只有一個：臨床試驗。如果臨床試驗說：吃了這5元錢的葯的患者，100個有99個都痊癒了，而吃了那10元錢的葯的患者，100個只有2個痊癒了。那麼理性的思維告訴我們：5元錢的方案好！某位腫瘤科醫生向一位患者描述兩種治療方案：A方案，Balabala；B方案，Balabala。業餘的患者哪裡懂得那麼多啊，一堆專業的東西，便直接說道，你只需給我描述一下OS，即總生存（Over Survival）。醫生說道：曾經做過臨床試驗，100位患者被分配到A方案，另100位患者被分配到B方案。結果顯示A方案的mOS（median Over Survival，暫時理解為平均生存期）為18個月，B方案的mOS為11個月。這位患者這麼一聽馬上明了，選A方案，因為這樣大概率上會活得更久。腫瘤科醫生常掛在嘴邊的一句話：延長患者壽命，提供患者生存質量。如果一種方案的mOS明顯高於另一種方案，毫無疑問選之。但是，實際臨床試驗中要想完全追蹤到所有患者的OS非常困難。因為有的患者可能還存活10幾年，不能因為這種情況就一直等待呢。

治療相關性不良事件：

患者應該選擇哪一種治療方案，如果沒有OS數據。(Kaplan-Meier曲線，PFS，OS，TTP，DOR)

正因為OS數據短期內難以採集，人們想到了一種替代指標：PFS，Progression-free survival，無進展生存期。如果A方案的mPFS大於B方案的mPFS，同樣會傾向於選擇A方案。它是指患者經過治療後，病變未惡化（疾病進展或者死亡）的生存時間。例如，某位患者的腫瘤直徑為1cm，A方案1個月治療後變成了0.5cm，然後過了6個月都未見到腫瘤增大，但是第7個月突然增大到3cm，此時的PFS約為7個月。此例可以看出，PFS似乎有點相當於藥物的有效維持期。PFS越大，說明這種方案有效且作用時間長。當然，還有一種情況患者使用B方案治療，1月初腫瘤直徑為2cm，3月底腫瘤為1cm，4月初患者就不幸去世了，那麼PFS為3個月。實際情況下，經常會用PFS和OS來作為方案優劣的評價標準。

TTP，Time-to Progression，腫瘤進展時間。試想某個腫瘤非常惡性，患者往往不是死於腫瘤本身，而是死於其附帶的對心臟或者血液的影響，100個患者70個都死於心臟病。那麼此時如果用PFS來評判某個藥物的效果，可能預料結果是短期內大量患者死亡，那麼PFS就會很短，預示著該藥物不大好。可是，或許這個藥物效果很好，腫瘤尺寸顯著縮小了，患者大多數是死於心臟病的，這樣來評價這個藥物是不公平的，因為別人明明做出了貢獻，縮小了腫瘤尺寸。於是，大家想出了一個指標：TTP。它只管腫瘤的大小，用藥開始到腫瘤進展的時間，早期死亡的病人不算，刪除。這對於導致死亡的非腫瘤原因情況下，非常有效。相對於PFS，它雖有用武之地，但實際情況中用的不是特別多。

DOR，Duration of Response，緩解持續時間。這個指標用的相對較少，今天才看到有個公眾號在這樣用。它指：第一次判斷為CR或者PR到發現為PD的這段時間，猶如它的名字，它似乎表徵著這個治療方案管多久，緩解多久。這就和PFS有點類似，只是PFS關注目前的腫瘤狀況到腫瘤進展這個時間段，而DOR關注從CR/PR到PD的這個時間段。只要DOR時間長，這個方案肯定好啊，患者也願意選這個方案，因為它一旦緩解了要管很久很久才會進展呢。

一個藥物並不是每個患者使用都有效，相反很多人吃了都沒用，什麼情況下值得一試？（Waterfall Plot，ORR，DCR，DFS）

想像一下有100名患者，同時服用某種藥物，20個患者腫瘤完全消失了，10個患者腫瘤縮小了，30個患者腫瘤沒有變化，40個患者腫瘤明顯繼續變大了。那麼這個藥物算是怎麼樣呢？對於那40個患者來說，白白浪費錢，而且可能喪失了其它藥物治癒的機會；對於那30個患者來說，他們肯定希望更有效的藥物；對於那20個幸運兒來說，這個藥物真是太好了；對於那10個患者來說，這個藥物還不錯哦。不要糾結這個藥物該不該批准，因為這樣的問題FDA和CFDA那幫人會幫我們考慮的。20（完全緩解）+ 10（部分緩解）= 30，所以客觀有效率（Objective Response Rate，ORR）為30%。人類個體差異就是這麼大，總有的人對這種藥物超級敏感，而有的人卻沒那麼幸運。ORR越高，那麼這種藥物越值得FDA批准。20（完全緩解）+ 10 （部分緩解）+ 30 （穩定）= 60，所以疾病控制率（Disease control rates，DCR）為60%。有時候醫生非常看重DCR，因為患者的腫瘤瘋狂進展時對於患者生理心理影響都是非常大的，此時控制疾病便是第一位了，不讓腫瘤長大就是一種進步。

Disease-Free Survival, DFS, 無病生存期：某位患者是腫瘤早期，做了根治性手術或者局部放療，此時腫瘤就全部沒有了，那麼這不代表它就不複發。從做手術或者放療開始計算，直到患者複發的時間為：DFS。這段時間可以認為患者身上是沒有腫瘤的，所以稱之為無病生存期。當然，如果期間沒發現複發患者就不明的去世了，也將從做手術、放療開始到去世這段時間算為DFS。這個DFS，我認為它可以評判某種手術方案的優劣，甚至是某個醫院的外科/放療水平。

Time To Failure，TTF，治療失敗的時間。一句話：某種方案開始用到不用這種方案了的時間。為什麼不用呢？其中原因就多了，這個方案毒副作用太大而患者接受不了，這個方案太貴患者及家屬接受不了，這個方案沒有效果腫瘤還是不聽話的長長長，這個方案效果還行但是有個新研究出了新方案效果更好，患者由於其他原因去世了，這就多了。總而言之，這個TTF短不意味著好也不意味著不好，所以單純告訴你一個TTF沒有太大用處，在特定的情況下或許有一點的指示意義。

腫瘤就如一個皮球，吹氣便膨脹，泄氣便縮小，大小變化則反映了藥物治療效果？ （PD，SD，PR，CR）

我們為了評價某個藥物（治療方案）的有效性，需要對患者最初診斷/治療時的基本情況進行摸底，即明確基準值，然後通過對比來得出結論。在患者的各個器官選取「代表性」（易評估，易測量等）的病灶，測量計算它的大小（SLD）。經過一段時間的治療，再次評估SLD。兩個SLD一比較就可以得出治療效果：a PD（Progression Development，疾病進展）至少增加20%；b SD（Stable Disease，穩定）在PR與PD之間；c PR（Partial Response，部分緩解）至少減少30%且維持4周以上；d CR（Complete Response，完全緩解）靶病灶消失，無新病灶出現，且腫瘤標誌物正常，至少維持4周。

PD最為患者苦惱，SD也不能停止焦慮，PR讓患者看到希望，CR則給患者帶來喜悅。