速遞 | 諾華轉讓抗癌新葯權益

▎葯明康德/報道

BridgeBio醫藥公司今天宣布從諾華（Novartis）公司獲得了抗癌在研新葯infigratinib（BGJ398）的授權。BridgeBio還宣布將推出新子公司QED Therapeutics，以推動這種強效選擇性酪氨酸激酶受體FGFR抑製劑Infigratinib的發展。

美國每年約有6000至8000例膽管癌患者。這種癌症的治療選擇有限，生存率取決於肝內或肝外膽管分支是否存在癌細胞。FGFR被認為是多種腫瘤的驅動突變，大約每五例膽管癌和尿路上皮癌中就有一例。此外，FGFR也影響多種形式的兒童骨骼發育不良，即軟骨發育不全（achondroplasia），每2萬例新生兒中就有一例發生。

BridgeBio是一家臨床階段的生物技術公司，開發旨在改善患者生活的新型靶向基因療法。BridgeBio將傳統的藥物開發重點與獨特的企業模式結合在一起，將早期科學迅速轉化為從源頭治療疾病的藥物。該公司成立於2015年，由行業資深人士組成，擁有15個強大組合，包含在腫瘤學，心臟病學，神經病學，皮膚病學和內分泌學等多個治療領域的臨床前期和後期開發。QED Therapeutics是BridgeBio旗下的子公司，專註於FGFR驅動的疾病。主要候選藥物是infigratinib，一種潛在best-in-class的FGFR激酶抑製劑，其在含FGFR2融合的化療難治性膽管癌中顯示出有意義的臨床活性。QED也在臨床前研究中評估infigratinib治療軟骨發育不全。QED還計劃在其他FGFR驅動的腫瘤類型和罕見疾病中開發infigratinib。

▲Infigratinib的分子結構式（圖片來源：ChemSpider）

Infigratinib目前正處於含有FGFR2融合蛋白的化療難治性膽管癌的2期臨床試驗中。最近在《Journal of Clinical Oncology》上發表的早期臨床結果表明，Infigratinib在該人群中顯示出有意義的活性。除了其在FGFR驅動癌症中的臨床數據之外，infigratinib還顯示出治療骨骼發育不良（包括軟骨發育不全）的潛力。研究人員在發表的早期研究中證實了低劑量的infigratinib可以糾正小鼠模型中軟骨發育不全的病理特徵。

在藥物研發行業工作超過30年的前美國國家癌症研究所（NCI）在研藥物部門負責人，QED的首席醫療官Daniel Hoth博士說：「 我們致力於推動這種化合物的晚期發展，並進一步證實已經在多項試驗中證明過的強大抗癌療效。」

▲Infigratinib的臨床數據（圖片來源：QED Therapeutics）

膽管癌基金會主席Stacie Lindsey女士表示：「儘管研究中的膽管癌藥物有了巨大進展，但仍然有需要為這些患者提供更多治療選擇。與我們合作的患者和護理人員都對infigratinib的數據非常期待，我們很高興BridgeBio和QED充滿激情的團隊正在努力推進這種藥物。」

BridgeBio的聯合創始人和投資者Frank McCormick博士表示：「Infigratinib體現了我們在BridgeBio開展的工作的關鍵：對於基因驅動的腫瘤和單基因疾病開發有針對性的療法。」

BridgeBio公司首席執行官Neil Kumar博士對infigratinib評論說：「我們的晚期，有針對性的腫瘤化合物在臨床上已經證明了有明確的療效。這是一個潛在best-in-class，從源頭上治療軟骨發育不全的療法。」

我們期待這項授權能夠加速infigratinib的研發，為膽管癌患者和骨骼發育不良的兒童患者帶來更多治療選擇。

參考資料：

[1] BridgeBio Pharma Licenses Late-Stage Oncology Drug Infigratinib to Tackle FGFR-Driven Maladies; Establishes New Subsidiary QED Therapeutics with $65 Million in Initial Financing

[2] BridgeBio官網