科普時間：不該摘除的眼球

上周一老同事問我某藥品能否買到，因為他一朋友的孩子，小小朋友，得了視網膜母細胞瘤，亟需購葯治療，否則…醫生說，只能摘眼球保命了。聽到這樣的結論，做爸爸的當然十分焦急，孩子還小，失去一隻眼睛，「對他意味著什麼」，即便是我們旁觀者，也不免會難過起來。

視網膜母細胞瘤，兒童常見的惡性腫瘤，來源於光感受器（視網膜）上的不成熟細胞，因為發病早期表現為瞳孔縮小，所以也被稱為「貓眼」。雖然「貓眼」是為惡性腫瘤，但是不幸之中有萬幸，視網膜母細胞瘤卻是一種特別的惡性腫瘤，如果用藥得當，痊癒的可能很大，患病兒童有100%的機會保留眼球，而視力功能亦能不被損害（1）。

這個神奇的藥物叫左旋苯丙氨酸氮芥，商品名馬法蘭，曾經是葛蘭素史克（GSK）的產品。1996年GSK成功申請了馬法蘭的進口審批，當時物價部門規定每瓶規格2 mg×25片的馬法蘭，中國大陸統一最高售價為70元（多年價格不予變動）。在歐美，同等規格葯價約摺合人民幣300餘元，針劑50 mg的為2500餘元。這樣的價格落差就帶來一個問題，GSK認為該產品因為在國內絕對使用量不高且售價低廉，繼續保持市場流通必然虧損，所以在2014年，馬法蘭黯然退出中國，留下無數患者詢問：我的救命葯咋沒了？

我相信讀者當中應該沒有誰聽過過這麼一個在中國存在了快20年的葯，但是，它曾經是很多患者救命的神，現在它離開了，誰來對患者（兒）們負責呢？馬法蘭，可用於多種腫瘤，是多發性骨髓瘤（2）和視網膜母細胞瘤的首選葯（3），對惡性黑色素瘤、軟組織肉瘤和骨肉瘤有著較好療效（2）。諷刺的是，我們中國患者（兒）卻有命不可救。

稍微查詢一下文獻，我們就可以發現，對於早期兒童視網膜母細胞瘤，國外的常規治療手段是超選擇性經眼動脈灌注化療（Superselective catheterization of the ophthalmic artery for intraarterial chemotherapy，SOAI），其中的關鍵藥物即馬法蘭，這一方案的療效十分可靠，保眼率可達100%（4）。即便是診治稍晚的患者，藉助馬法蘭，也可以讓視網膜母細胞瘤的眼球摘除率控制在10%左右（5），相比之下，國內視網膜母細胞瘤的眼球摘除率有報道在90%以上（6）。

本身巨大的差異，如今竟然又出現了沒藥可用的局面，不啻火上澆油！

視網膜母細胞瘤本身算是一種罕見病（1），我曾在專欄文章罕用藥：如何保障和一些現狀中介紹過一些罕見病/罕見葯的現狀，事實上中國是目前有影響力大國中少有的沒有罕見病和罕見葯保障體系的國家，套用常規管理模式（包括定價原則）根本沒有辦法保障相關患者的健康利益，作為治療視網膜母細胞瘤的關鍵藥物馬法蘭原本屬於少數有幸進入中國市場的罕見葯，但是如今被逐出中國市場，僅用資本之惡是無法解釋的（其實還有不少救命葯也處於類似的風險當中），需要有人站出來為弱者聲，否則正如我同事的朋友一樣，很可能要走上另一條曲折的救命之路，或海外醫療、或藥物代購、或黑市尋葯，當然最有可能的，放棄治療…

我呼籲所有看到本文的人，如果你沒有辦法對藥物和這種疾病進行干預，那麼請轉發讓更多人知道，如果你有提案上書的渠道，請想一想是否可以添上「關注罕見病、關注罕見葯」的一份呢？

參考文獻

（1）Abramson D.H.; Schefler A.C. (2004). Update on retinoblastoma. Retina 24: 828–48.

（2）Facon T, Mary JY, Hulin C, et al.. Melphalan and prednisone plus thalidomide versus melphalan and prednisone alone or reduced-intensity autologous stem cell transplantation in elderly patients with multiple myeloma (IFM 99-06): a randomised trial. Lancet 370 (9594): 1209–18.

（3）Gobin YP, Dunkel IJ, Marr BP, et al.. Intra-arterial chemotherapy for the management of retinoblastoma: four-year experience. Arch Ophthalmol 129 (6): 732–7.

（4）Shields CL; Ramasubramanian A; Rosenwasser R et al.. Superselective catheterization of the ophthalmic artery for intraarterial chemotherapy for retinoblastoma. Retina (Philadelphia, Pa.) 29 (8): 1207–9.

（5）Chintagumpala M, Chevez-Barrios P, Paysse EA et al.. Retinoblastoma: review of current management. Oncologist 2007;12(10) 1237–1246

（6）鄭嵩山、吳中耀、楊華勝等。視網膜母細胞瘤317例臨床分析。《眼科研究》 2008年第8期

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