神經母細胞瘤新葯——DFMO

2016年6月22日波士頓（馬薩諸塞）和坦帕（佛州） 報道

由戰勝神母癌症基金會（Beat NB Cancer Foundation)資助的一項研究表明，口服DFMO能夠有效降低神經母細胞瘤高危組病人再次複發的機率。

這項研究在The Neuroblastoma and Medulloblastoma Translational Research Consortium (NMTRC) 科研集團進行。項目負責人兼集團主席Giselle Sholler在2016年在澳洲昆士蘭的國際神經母細胞瘤研究年會(ANR)上發表了這項研究成果。

目前，神經母細胞瘤高危組病患在兒童腫瘤領域還是一個很大的挑戰。病患的死亡率高達15%。目前的標準治療方式還是過於強硬，給病患帶來長期的副作用。儘管大部分病患能完成整個治療過程，歷史數據顯示大約有50%的病患在治療後複發了。

這項科研從2012年6月開始，一直進行到2016年2月，用口服的靶向ODC*抑製劑，也就是我們今天的主角DFMO（Difluoromethylornithine)，作為神經母細胞瘤標準治療後的一個維持治療。DFMO可以找到特定的癌症幹細胞並把它們「關掉」，從而防止了癌症的複發。

101位兒童參加了這個研究，口服了DMFO兩年的時間，只有很少的孩子有副作用表現。在這個研究結束的時候，無病生存率*（Event Free Survival,EFS高達88%，比傳統治療的生存率高了近20%。同時，DMFO治療後的兩年生存率達到了99%。

項目負責人Sholler表示，這個結果是很令人振奮的，它完全改變了我們對神經母細胞瘤高危組病人的期望。初期研究表明，在標準療程後服用DFMO兩年，病患存活率達到99%。後續還有很多工作要做，他們也很感謝這個項目的資助方，戰勝神母癌症基金會的大力支持。

名詞解釋ODC鳥氨酸脫羧酶。生物體內多胺合成最重要的限速酶，它和多胺為細胞增殖所必須，生長旺盛組織都可見兩者含量增高

無病生存率（EFS)生存期間沒有病變
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