世界首例，誘導全能幹細胞（iPSC）療法逆轉絕症（附視頻）

老年黃斑變性（macular degeneration）是一種常見的眼科疾病- 它是導致視力喪失的最常見病因。僅在美國，就有超過1000萬人遭受這種疾病的折磨。視網膜中部的黃斑，是控制我們視覺聚焦和分辨事物細節能力的重要部分。惡性病變能夠讓病人失去閱讀，分辨顏色和相貌的能力，進一步的惡化最終導致完全失明。目前，黃斑變性被醫學界認為是不可治癒的。

然而，就在上周，最新的文獻公布了一項令人振奮的突破：一位八十歲的患者通過誘導全能幹細胞（iPS）療法，成功遏制了黃斑變性，阻止了視力的下降。科學的力量再次將不可能的事變成了現實，千萬患者重新看到了希望！

早在2014年，來自日本神戶RIKEN實驗室的Masayo Takahashi帶領她的團隊，開始了這項特殊的治療行動。首先，他們提取了病人的表皮組織，並將這些細胞誘導成為iPS細胞。隨後，他們刺激iPS細胞進行分化，最終讓這些細胞分化為視網膜色素表皮細胞-能夠為視網膜的產生視力提供重要支持的細胞。接下來，科學家們移除了患者視網膜上產生病變並損傷視力的區域，然後將3毫升培養出來的細胞製作成一張「薄片」，植入到患者的視網膜上。Masayo希望這些新的細胞能夠與患者原本的視網膜融為一體，並取代病變細胞重新工作。

手術結束後，經過兩年多的長期觀察，Masayo的團隊終於得到了充足的臨床證據，並於今年3月15日發表了研究成果。這次治療的結果顯示，雖然iPS細胞移植並不能完全提高患者的視力，但有效遏制了病變引起的視力下降-患者的視力在長達兩年的時間內一直保持穩定，沒有疾病複發的跡象。同時，患者也表示：自己的視線感覺更「明亮」了。這是世界上首例iPS細胞移植成功的臨床治療【1】。

這一革命性突破引起了學術界的高度讚揚。素有「iPS之父「稱號的諾貝爾獎得主中山申彌評論稱：」Takahashi和她的團隊完成了一項令人難以置信的工作，他們應該獲得全部的褒獎！「 同時，他也對這項研究的前景抱有充分的信心：」許多疾病的治療都可以採取類似的治療方案，這項里程碑式的研究為我們打開了一扇新的大門！「

」這是世界上首例iPS細胞驅動的視網膜移植，它無疑是視網膜再生研究領域的里程碑。「來自倫敦大學學院（UCL）的科學家James Bainbridge 表示。目前，他正在倫敦的Moorfields眼科醫院利用人體胚胎幹細胞進行類似的移植試驗。

雖然這項突破讓人興奮，但iPS細胞治療目前仍舊存在很大風險。一個最令人擔憂的問題就是外部的iPS細胞植入人體後，會導致基因突變和癌症的產生（本次研究中並未觀測到這種現象）。在2015年，另一個科研團隊嘗試iPS細胞移植後發現，男性患者體內出現了異樣的基因突變，臨床試驗被迫中止。」幹細胞療法」邁向大眾，還有很長的路要走-時至今日，美國仍然沒有批准任何真正的」iPS細胞療法「。

然而，部分美國的私人診所卻打著」幹細胞治療「的名義，非法為患者進行iPS細胞移植。同樣3月15日，一份最新的論文展示了三個代表性的案例：2015年，她們同樣為了治療黃斑變性，在私人診所支付5000美金醫藥費後，進行了iPS細胞移植手術。但是，她們的視力不但沒有好轉，反而導致了失明【2】。

來自邁阿密大學的眼科專家Thomas Albini 提醒大眾：」私人診所中提供的所謂幹細胞療法都是未經證實，並存在潛在風險的。美國政府應該向大眾說明，並不是所有「幹細胞」治療方法都是可靠的。「

iPS細胞移植如何拯救患者的視力？請看研究負責人Masayo的親口講述：

參考資料：

【1】Autologous Induced Stem-Cell–Derived Retinal Cells for Macular Degeneration — NEJM

【2】Vision Loss after Intravitreal Injection of Autologous 「Stem Cells」 for AMD — NEJM

Vision saved by first induced pluripotent stem cell treatment

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