搶先出爐！醫療器械境外臨床試驗數據怎麼用？

【健康點/作者：王宇】「在境外多中心取得的臨床試驗數據，符合中國藥品醫療器械註冊相關要求的，可用於在中國申報註冊申請。」去年10月8日，中辦、國辦發布《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》（下稱《意見》）。這意味著，在境外完成了臨床試驗的藥品器械，可以避免或減少重複性臨床試驗，從而加快在國內的上市進程。

但國外臨床試驗數據究竟應該如何提交、使用，還需要國家食葯監總局（CFDA）用細則加以明晰。

距離《意見》發布短短12天，10月20日，CFDA藥品審評中心（下稱CDE）發布《接受境外臨床試驗數據的技術要求（徵求意見稿）》，反饋截止日為11月25日。

11月14日，CFDA醫療器械技術審評中心（下稱CMDE）發布《接受醫療器械境外臨床試驗數據技術指導原則（徵求意見稿）》，反饋截止日為12月13日。

但出人意料的是，距離這份《徵求意見稿》反饋意見結束後還不到1個月的時間，1月11日傍晚，CFDA就率先發布了《接受醫療器械境外臨床試驗數據技術指導原則》，對使用境外臨床試驗數據加速醫療器械國內上市做了更細緻的規定。

嚴格數據質量標準不降低

「會不會在很落後的國家註冊過了，也可以拿到中國賣？」有醫療器械行業從業者聽聞新規後詢問。

儘管接受醫療器械境外臨床試驗數據的目的在於縮短上市時間，但從《指導原則》來看，效率的提升絕非以犧牲審評審批質量為前提。

「境外試驗數據符合我國註冊相關要求，數據科學、完整、充分，予以接受。」《指導原則》提及的註冊要求由國務院頒布的《醫療器械監督管理條例》和CFDA頒布的《醫療器械註冊管理辦法》規定。

具體來看，醫療器械臨床試驗要按照《醫療器械臨床試驗質量管理規範》（GCP）的要求，在取得資質的臨床試驗機構內進行。

如何保證境外的臨床試驗也能滿足GCP和相應的機構資質要求？

首先，《指導原則》提出，境外臨床試驗要在有臨床試驗質量管理的國家（地區）開展，並且符合國內醫療器械臨床試驗監管要求。

其次，如果境外臨床試驗所符合的臨床試驗質量管理文件與GCP有差異，需要註冊申請人詳細說明差異內容，並充分證明差異內容不影響研究結果的真實性、科學性、可靠性及可追溯性。

此外，申請人和臨床試驗機構還要接受CFDA的監督檢查。但檢查以何種方式進行，《指導原則》並未加以規定。

遭遇差異因素影響臨床需證明

即便臨床試驗機構和質量管理達標，也不意味著臨床試驗結果數據和分析就能直接拿來使用。因為在不同的國家，臨床試驗存在的差異是多方面的，包括技術審評要求、受試人群、臨床試驗條件。

以技術審評要求差異為例：有些國家僅要求臨床試驗能夠得出器械性能達到某一觀察終點的結論；但在我國申報註冊時，可能要求該器械性能達到多個觀察終點才可確認其有效性，且醫療器械的安全性有適當的證據支持。

差異是否一定會對產品安全有效的證明效力產生影響？

《指導原則》對此做了區分：能夠判定出差異造成的影響不具有實際臨床意義時，可不要求逐一證明；能夠確定某些因素對臨床試驗數據有臨床意義影響，或者難以判定是否有影響時，申請人需要闡明降低或消除各項差異所採用的方法。

《指導原則》以遺傳病基因檢測的體外診斷試劑為例作了說明：

如果不同人種遺傳基因存在差異，境外產品基於境外人群選擇的檢測基因可能與我國人群遺傳基因存在差異，應考慮我國人群中相關疾病遺傳基因的突變位點、突變頻率等影響因素，進行相應的臨床研究。

CFDA建議申請人在提交境外臨床試驗數據前，與國家醫療器械審評中心（CMDE）充分溝通，以便對擬申報臨床評價資料的科學、完整、充分達成共識。

一位醫療器械企業高級管理人員向健康點記者評論表示，新規對誰有利，取決於誰手上有直接的臨床數據。

「這對行業是好事，但對GPS（GE、飛利浦、西門子）這樣的巨頭更有利。」上述受訪對象說。

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卜艷|責編

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